对于DNA去甲基化的研究以往都是以DNA甲基转移酶(DNA methyltransferase,DNMT)为靶向分子,通过抑制DNMT来恢复抑癌基因的功能,从而达到治疗肿瘤的目的.去甲基化药物就是通过抑制DNMT的活性使复制后的DNA不能再次甲基化,从而导致所有等位基因表现为去甲基化,使抑癌基因得以恢复表达,抑制肿瘤的生长.虽然去甲基化药物的出现将肿瘤的治疗带到了一个新的高度,但是仍有很多问题亟待解决,比如DNA去甲基化的确切机制及其靶向特异性.