制药产业历来一直注重发现以基因产物蛋白质为靶标的化合物,而对RNA组成的基因与蛋白质的中间产物研究甚少.以细菌rRNA为靶标的少数几种药用于临床已有半个多世纪.其中,以人类rRNA为靶标的氨基糖苷类抗生素在遗传病治疗方面已有所发展.RNA靶标是表达非药用蛋白质的经济方法,这是多年来积累的生物学知识为基础发展起来的高通量筛选方法所不能做到的.以非编码RNA序列为靶标的研究为药物发展提供了全新的机遇.本文介绍了靶向RNA的分类、特点及其在药物发现中的研究现状.
靶标 靶向RNA RNA rRNA mRNA 抗生素 氨基糖苷类