研究靶向于肝细胞的组织特异性siRNA,实现siRNA基因治疗的组织特异性,可用于特异性治疗乙肝,突破RNA干扰技术在临床应用的一大障碍.用靶向于EGFP的siRNA(以下简称siEGFP)替代靶向于乙肝病毒保守区的siRNA,构建可以在肝细胞中特异性表达的载体,用来表达siRNA.将目标载体分别转染肝癌细胞HepG2、乳腺癌细胞MDB-MB-231、人胚肾细胞293,在蛋白质水平上检验siRNA抑制的组织特异性.Western blotting结果证实,siEGFP在肝组织来源的细胞系HepG2中抑制效率明显高于其他两组细胞.构建的载体可以在肝癌细胞系中特异性的表达siRNA,而在其他组织细胞中不表达,实现了组织特异性.进一步将siEGFP替换为抑制HBV表达的siRNA,同样可以实现肝脏特异性的表达.
RNAi 组织特异性siRNA 肝脏特异性 EGFP Western blotting