Precision BioSciences
پریسیژن بائیو سائنسز انکارپوریٹڈ ایک عوامی طور پر تجارت کی جانے والی امریکی کلینیکل اسٹیج جین ایڈیٹنگ کمپنی ہے جس کا صدر دفتر ڈرہم، شمالی کیرولائنا میں ہے۔ 2006 میں قائم کیا گیا، پریسیژن اپنے ملکیتی "اے آر سی یو ایس" جینوم ایڈیٹنگ پلیٹ فارم کا استعمال کرتے ہوئے ویو اور ایکس ویو جین ایڈیٹنگ تھراپی دونوں کو تیار کرنے پر مرکوز ہے۔ ڈیریک جینٹز اور جیف اسمتھ کی ملاقات ڈیوک یونیورسٹی میں پوسٹ ڈاکٹریٹ فیلوز کے طور پر ہوئی، اور مارچ 2006 میں، انہوں نے اس وقت ڈیوک فوکوا اسکول آف بزنس کے طالب علم میٹ کین کے ساتھ پریسیژن بائیو سائنسز کی بنیاد رکھی۔ کمپنی ابتدائی فنڈنگ کے دو دور سے گزری: جینوم ایڈیٹنگ پلیٹ فارم کی ترقی کے لیے فنڈ فراہم کرنے کے لیے وین بائیو کی قیادت میں ایک سیریز اے راؤنڈ، اور پروڈکٹ ڈویلپمنٹ کی کوششوں کے لیے فنڈ فراہم کرنے کے لیے سیریز بی فنانسنگ۔ کمپنی نے 2019 میں اپنی ابتدائی عوامی پیشکش مکمل کی، اور نیس ڈیک ٹکر ڈی ٹی آئی ایل کے تحت تجارت کی۔ پریسیژن نے نومبر 2020 میں ایلی للی کے ساتھ شراکت داری کی تاکہ جینیاتی عوارض سے منسلک ویو میں چھ تک کے اہداف کے لیے اے آر سی یو ایس ایڈیٹنگ کا استعمال کیا جا سکے، جس کا آغاز ڈوچن مسکولر ڈسٹروفی سے ہوا۔ ستمبر 2021 میں، پریسیژن نے برطانیہ کی بائیوٹیکنالوجی کمپنی ٹیزیانا لائف سائنسز کے ساتھ دو مزید تعاون کا اعلان کیا، تاکہ چیمیرک اینٹیجن ریسیپٹر (سی اے آر) ٹی سیل تھراپی میں مدد کے لیے فورلوماب کا استعمال کیا جا سکے، اور فلاڈیلفیا میں مقیم آئی ای سی یو آر ای کے ساتھ کلینیکل ٹرائلز میں امیدواروں کو آگے بڑھایا جا سکے اور اس بات کی تحقیقات کی جا سکے کہ اے آر سی یو ایس جگر کی بیماریوں کے علاج میں کس طرح مدد کر سکتا ہے۔ مائیکل اموروسو، سیل اور جین تھراپی ڈویلپر ابیونا تھیراپیوٹکس کے سابق سی ای او، اکتوبر 2021 میں میٹ کین کے صدر اور سی ای او کے عہدے پر فائز ہوئے۔ اس دسمبر میں، پریسیژن نے اے سی سی ای ایل آر 8 کی قیادت میں سرمایہ کاروں کے ایک سنڈیکیٹ کے ساتھ اپنے ذیلی ادارے، ایلو لائف سسٹمز کو ختم کرنے اور خوراک اور زراعت کے کاروبار پر مرکوز ایک آزاد کمپنی بنانے کے معاہدے میں داخل ہونے کا اعلان کیا۔ آرکس جینوم ایڈیٹنگ پریسیژن بائیو سائنسز کی ملکیتی ٹیکنالوجی آرکس پلیٹ فارم اور آرکس نیوکلیز ہے۔ اے آر سی یو ایس نیوکلیز قدرتی طور پر پائے جانے والے جینوم ایڈیٹنگ انزائم، آئی-سی آر ای آئی پر مبنی ہوتے ہیں، جو ایک ہومنگ اینڈو نیوکلیز ہے جو سیلولر ڈی این اے میں انتہائی مخصوص کٹوتی اور ڈی این اے داخل کرنے کے لیے طحالب کلیمیڈموناس رینہارڈی میں تیار ہوا۔ جین میں ترمیم ہونے کے بعد نیوکلیز خود کو غیر فعال کرنے کے قابل ہوتا ہے، جو ممکنہ آف ٹارگیٹنگ کو کم کرتا ہے۔ اے آر سی یو ایس نیوکلیز سائز میں سی آر آئی ایس پی آر ایس پی سی اے ایس 9 سے بھی بہت چھوٹا ہوتا ہے۔ یہ مخصوص بافتوں اور خلیوں تک پہنچانے کے لیے یا تو اڈینو سے وابستہ وائرس (اے اے وی) ویکٹر یا لپڈ نینو پارٹیکلز (ایل این پی) کا استعمال کر سکتا ہے۔ پریسیژن نے ابتدائی مرحلے کے کلینیکل ٹرائلز میں متعدد ایکس ویو ایلوجینک، "آف دی شیلف" سی اے آر ٹی سیل امیونو تھراپی تیار کرنے کے لیے اے آر سی یو ایس نیوکلیز کا استعمال کیا ہے۔ کمپنی ویوو جین ایڈیٹنگ پروگراموں کے لیے اے آر سی یو ایس کا بھی استعمال کرتی ہے، جن میں سے کچھ مئی 2022 تک پری کلینیکل ڈویلپمنٹ میں ہیں۔ I-CREI کی طرح، اے آر سی یو ایس نیوکلیز ڈی این اے میں ایک منفرد کلیویج سائٹ پیدا کرتے ہیں جس کی خصوصیت چار بیس جوڑی، 3 'اوور ہینگز ہوتی ہے۔ اے آر سی یو ایس نیوکلیز پیچیدہ ترامیم کی ایک رینج انجام دے سکتے ہیں، جن میں جین کا اندراج، جین کا اخراج، اور جین کی مرمت شامل ہیں۔ اے آر سی یو ایس نیوکلیز ایک مرحلے میں تمام ایڈیٹنگ آپریشنز کو نافذ کرنے کے قابل ہوتے ہیں، جو ترمیم کی موثر ملٹی پلیکسنگ کو قابل بناتا ہے۔ درستگی نے اے آر سی یو ایس پلیٹ فارم کی کچھ اضافی ایپلی کیشنز کا مظاہرہ کیا ہے، جس میں نوزائیدہ غیر انسانی پریمیٹس میں آرنیتھائن ٹرانسکاربیمیلیز کی کمی کا علاج اور دائمی ہیپاٹائٹس بی کے علاج کے لیے ایل این پی کا استعمال شامل ہے۔ کمپنی فیملیئل ہائپر کولیسٹرولیمیا کے علاج کے لیے امیدوار پی بی جی ای این ای-پی سی ایس کے 9 اور پرائمری ہائپر آکسیلوریا ٹائپ 1 کے علاج کے لیے امیدوار پی بی جی ای این ای-پی ایچ 1 کا بھی تعاقب کر رہی ہے۔ کلینکل ٹرائلز پریسیژن غیر ہڈکن لیمفوما، ایکیوٹ لیمفوبلاسٹک لیوکیمیا (ALL)، اور ایک سے زیادہ مائیلوما کو نشانہ بنانے والے متعدد امیدواروں کو تیار کرنے کے عمل میں ہے۔ سی ڈی 19، پی بی سی اے آر 0191 کو نشانہ بنانے والے کمپنی کے سرکردہ امیدوار نے یو ایس فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن سے آل اور مینٹل سیل لیمفوما کے علاج کے لیے یتیم منشیات کا عہدہ حاصل کیا، جو کہ غیر ہڈکن لیمفوما کی ایک جارحانہ ذیلی قسم ہے، نیز بی سیل آل کے علاج کے لیے فاسٹ ٹریک عہدہ۔ پی بی سی اے آر 0191 نے مارچ 2019 میں بالغ مضامین کے اپنے فیز 1/2 اے کلینیکل ٹرائل کا آغاز کیا۔ جون 2022 میں، پریسیژن نے 100% رسپانس ریٹ، 73 فیصد مکمل رسپانس ریٹ، اور 50 فیصد پائیدار رسپانس ریٹ کی اطلاع دی، اور کمپنی نے مطالعہ میں اندراج بڑھانے کی کوشش کی۔ پریسیژن پی بی سی اے آر 19 بی کو اینٹی سی ڈی 19 اسٹیلتھ سیل امیدوار کے طور پر بھی تیار کر رہا ہے جو بیٹا-2 مائکروگلوبلین کو ختم کرنے کے لیے ایک واحد جین ایڈیٹ کا استعمال کرتا ہے، جس کے لیے فیز 1 کا مطالعہ جون 2021 میں شروع ہوا۔ کمپنی ایک سے زیادہ مائیلیلوما کے علاج کے لیے پی بی سی اے آر 269 اے، اس کی تفتیشی ایلوجینک بی-سیل پختگی اینٹیجن-ٹارگیٹڈ سی اے آر ٹی سیل تھراپی کا جائزہ لینے کے لیے فیز 1/2 اے کلینیکل ٹرائل بھی کر رہی ہے۔ پی بی سی اے آر 269 اے نے اپریل 2020 میں اپنے فیز 1 ٹرائلز کا آغاز کیا، اور جولائی 2022 تک اپنے فیز 1/2 اے مطالعہ کے لیے بھرتی کی طرف بڑھا تھا، جس میں پی بی سی اے آر 269 اے کو نیروگیسٹیٹ کے ساتھ مل کر پیش کیا گیا ہے، جو کہ ایک گاما سیکرٹیس انفیکٹر ہے۔ 2020 میں، ایف ڈی اے نے پی بی سی اے آر 269 اے کو ریلیپسڈ یا ریفریکٹری ملٹی پل مائیلوما کے علاج کے لیے فاسٹ ٹریک کا عہدہ دیا، جس نے پہلے یتیم دوا کا عہدہ فراہم کیا تھا۔ حوالہ جات بیرونی روابط شمالی کیرولائنا 2019 میں 2006 کے ادارے ابتدائی عوامی پیشکش امریکی کمپنیاں جو 2006 میں قائم ہوئیں ریاستہائے متحدہ کی بائیوٹیکنالوجی کمپنیاں کلینیکل ٹرائل تنظیمیں ڈرہم، شمالی کیرولائنا میں مقیم کمپنیاں نیس ڈیک جین تھراپی لائف سائنسز انڈسٹری میں درج یتیم دوا ساز کمپنیاں 2006 میں قائم ہونے والی دواسازی کمپنیاں شمالی کیرولائنا میں مقیم ریاستہائے متحدہ کی صحت کی دیکھ بھال کرنے والی کمپنیاں