N-Lorem
این-لوریم فاؤنڈیشن کارلسبیڈ، کیلیفورنیا میں مقیم ایک غیر منافع بخش تنظیم ہے، جو نایاب بیماریوں کے مریضوں کے علاج کے لیے اینٹی سینس آر این اے کا استعمال کرتے ہوئے ذاتی ادویات تیار کرنے کے لیے قائم کی گئی ہے۔ اس تنظیم کی بنیاد 2020 میں آئنس فارماسیوٹیکلز کے سابق سی ای او اور گلیکسو اسمتھ کلائن میں تحقیق کے سربراہ اسٹینلے ٹی کروک نے رکھی تھی۔ این-لوریم فاؤنڈیشن جنوری 2020 میں قائم کی گئی تھی جس کا مقصد نایاب جینیاتی عوارض میں مبتلا مریضوں کو تجرباتی علاج فراہم کرنے کے لیے آئنس میں تیار کردہ ٹیکنالوجی سے فائدہ اٹھانا تھا۔ این-لوریم میں جس قسم کے مریضوں کا علاج کیا جاتا ہے وہ نینو نایاب بیماریوں میں مبتلا ہوتے ہیں، یہ اصطلاح ایک ایسی بیماری کو بیان کرنے کے لیے استعمال ہوتی ہے جو دنیا بھر میں لوگوں کو متاثر کرتی ہے۔ انتہائی نایاب جینیاتی عوارض کے مریضوں کو علاج کی تلاش میں بے شمار منفرد چیلنجوں کا سامنا کرنا پڑتا ہے۔ سب سے پہلے، علاج تک رسائی کے روایتی راستے اس طرح کی نایاب بیماریوں کے لیے کام نہیں کرتے۔ درحقیقت، نینو نایاب عوارض کے لیے کوئی راستہ موجود نہیں ہے۔ دوسرا، تشخیص تلاش کرنا اور جینیاتی وجہ کا تعین کرنا اکثر عام بیماری والے مریض کی تشخیص سے نمایاں طور پر زیادہ وقت طلب ہوتا ہے۔ معالجین مریضوں کی تشخیص کرتے وقت نمونوں کی تلاش کرتے ہیں ؛ ایسی بیماری کی تشخیص کرنا مشکل ہے جو ادب میں نہیں ہے۔ تیسرا، مریضوں کی کم آبادی کے لیے دوا تیار کرنا اکثر زیادہ مہنگا ہوتا ہے۔ آخر میں، نینو نایاب جینیاتی عوارض اکثر تیزی سے مہلک ہوتے ہیں۔ اس کے بعد نینو نایاب جینیاتی عوارض کے مریضوں کے علاج کے لیے کسی بھی دوا کی تیاری وقت اور قیمت میں بہت موثر ہونی چاہیے۔ اینٹی سینس اولیگونیوکلیوٹائڈز (اے ایس اوز) کو آر این اے سے منسلک کرنے اور پروٹین کے اظہار میں ترمیم کرنے کے لیے ڈیزائن کیا گیا ہے۔ 2022 میں، این-لوریم نے کولمبیا یونیورسٹی کے ساتھ مل کر سائلنس اے ایل ایس بنایا، جو اے ایل ایس کی نایاب جینیاتی شکلوں والے مریضوں کے علاج کے لیے ذاتی نوعیت کے تجرباتی علاج تیار کرنے کا ایک اقدام ہے۔ مشن انتہائی نایاب بیماریوں کے مریضوں کے لیے تجرباتی اینٹی سینس اولیگونیوکلیوٹائڈ (اے ایس او) تھراپی زندگی بھر کے لیے مفت لانا۔ حوالہ جات کیلیفورنیا میں مقیم غیر منافع بخش تنظیمیں 2020 کیلیفورنیا میں ادارے