Etranacogene dezaparvovec
ایٹراناکوجین ڈیزاپاروویک، جو برانڈ نام ہیمجینکس کے تحت فروخت ہوتا ہے، ایک جین تھراپی ہے جو ہیموفیلیا بی کے علاج کے لیے استعمال ہوتی ہے۔ ایٹراناکوجین ڈیزاپاروویک ایک اڈینو سے وابستہ وائرس ویکٹر پر مبنی جین تھراپی ہے جو ایک وائرل ویکٹر پر مشتمل ہوتی ہے جس میں عنصر IX کے جمنے کے لیے جین ہوتا ہے۔ فیکٹر IX پروٹین پیدا کرنے کے لیے جگر میں جین کا اظہار کیا جاتا ہے، تاکہ فیکٹر IX کی خون کی سطح میں اضافہ ہو اور اس طرح خون بہنے کے واقعات کو محدود کیا جا سکے۔ ہیموفیلیا بی ایک جینیاتی خون بہنے کی خرابی ہے جو خون کے جمنے کے عنصر IX کی گمشدہ یا ناکافی سطح کے نتیجے میں ہوتی ہے، جو خون بہنے سے روکنے کے لیے خون کے جمنے پیدا کرنے کے لیے درکار پروٹین ہے۔ سب سے عام منفی رد عمل میں جگر کے انزائم کی بلندی، سر درد، ہلکے انفیوژن سے متعلق رد عمل اور فلو جیسی علامات شامل ہیں۔ ایٹریناکوجین ڈیزاپاروویک کو نومبر 2022 میں ریاستہائے متحدہ میں اور فروری 2023 میں یورپی یونین میں طبی استعمال کے لیے منظور کیا گیا تھا۔ طبی استعمال ایٹریناکوجین ڈیزاپاروویک ہیموفیلیا بی (پیدائشی عنصر IX کی کمی) والے بالغوں کے علاج کے لیے اشارہ کیا جاتا ہے جو فیکٹر IX پروفیلیکسس تھراپی استعمال کرتے ہیں، یا جن میں موجودہ یا تاریخی جان لیوا خون بہنا ہوتا ہے، یا بار بار، شدید بے ساختہ خون بہنے کے واقعات ہوتے ہیں۔ یو ایس فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے شدید یا معتدل شدید ہیموفیلیا بی کے ساتھ 18 سے 75 سال کی عمر کے 57 بالغ مردوں کے دو مطالعات میں ایٹریناکوجین ڈیزاپاروویک کی حفاظت اور تاثیر کا جائزہ لیا۔ مردوں کے سالانہ خون بہنے کی شرح (اے بی آر) میں کمی کی بنیاد پر تاثیر قائم کی گئی۔ ایک مطالعہ میں، جس میں 54 شرکاء تھے، مضامین میں فیکٹر IX سرگرمی کی سطح میں اضافہ ہوا، معمول کے فیکٹر IX متبادل پروفیلیکسس کی ضرورت میں کمی واقع ہوئی، اور بیس لائن کے مقابلے میں اے بی آر میں 54 فیصد کمی واقع ہوئی۔ ایف ڈی اے نے ایٹریناکوجین ڈیزاپاروویک ترجیحی جائزے، یتیم دوا، اور بریک تھراپی کے ناموں کے لیے درخواست منظور کی۔ نومبر 2022 میں ایف ڈی اے نے سی ایس ایل بہرنگ ایل ایل سی کو ہیمجینکس کی منظوری دی۔ سوسائٹی اینڈ کلچر اکنامکس Etranacogene dezaparvovec فی خوراک لاگت کرتا ہے۔ مینوفیکچرر کا دعوی ہے کہ یہ دوا صحت کی دیکھ بھال کے کل اخراجات کو کم کرے گی کیونکہ مریضوں کو خون بہنے کے واقعات کم ہوں گے اور جمنے کے علاج کی ضرورت کم ہوگی۔ قانونی حیثیت 15 دسمبر 2022 کو، یورپی میڈیسن ایجنسی (ای ایم اے) کی کمیٹی برائے میڈیسنل پروڈکٹس برائے انسانی استعمال (سی ایچ ایم پی) نے ایک مثبت رائے اپنائی، جس میں دواؤں کی مصنوعات ہیمجینکس کے لیے مشروط مارکیٹنگ کی اجازت دینے کی سفارش کی گئی، جس کا مقصد شدید اور معتدل شدید ہیموفیلیا بی کے علاج کے لیے ہے۔ اس ادویاتی مصنوعات کے لیے درخواست دہندہ سی ایس ایل بہرنگ جی ایم بی ایچ ہے۔ Etranacogene dezaparvovec کو فروری 2023 میں یورپی یونین میں طبی استعمال کے لیے منظور کیا گیا تھا۔ حوالہ جات مزید پڑھنے بیرونی روابط اینٹی ہیموراجکس بریک تھرو تھراپی جین تھراپی ہیموفیلیا یتیم دوائیں