Nadofaragene firadenovec
ایڈوفراجین فیراڈینوویک، جو برانڈ نام ایڈسٹیلاڈرین کے تحت فروخت ہوتا ہے، مثانے کے کینسر کے علاج کے لیے ایک جین تھراپی ہے۔ یہ ایک غیر نقل پذیر (انسانی خلیوں میں ضرب نہیں کر سکتا) اڈینو وائرل ویکٹر پر مبنی جین تھراپی ہے۔ لیبارٹری کی اسامانیتاوں سمیت سب سے عام منفی واقعات میں گلوکوز میں اضافہ، انسٹیلیشن سائٹ سے خارج ہونے والا مادہ، ٹرائگلیسرائڈز میں اضافہ، تھکاوٹ، مثانے کی تنگی، پیشاب کی فوری ضرورت، کریٹائن میں اضافہ، ہیماتوریا، فاسفیٹ میں کمی، سردی لگنا، ڈیسوریا اور پائریکسیا شامل ہیں۔ دسمبر 2022 میں ریاستہائے متحدہ میں طبی استعمال کے لیے ناڈوفرگین فیراڈینوویک کی منظوری دی گئی تھی۔ طبی استعمال ناڈوفرگین فیراڈینوویک کا اشارہ ان بالغوں کے علاج کے لیے کیا جاتا ہے جن میں زیادہ خطرہ والے بیسیلس کیلمیٹ-گورین (بی سی جی)-غیر ذمہ دار غیر پٹھوں پر حملہ آور مثانے کے کینسر (این ایم آئی بی سی) کے ساتھ کارسنوما ان سیٹو (سی آئی ایس) پیپلری ٹیومر کے ساتھ یا اس کے بغیر ہوتا ہے۔ ناڈوفراجین فیراڈینوویک کی حفاظت اور تاثیر کا جائزہ ایک ملٹی سینٹر کلینیکل اسٹڈی (اسٹڈی CS -003 (NCT02773849)) میں لیا گیا جس میں 157 شرکاء شامل تھے جن میں ہائی رسک بیسیلس کیلمیٹ-گورین (BCG)-غیر ذمہ دار غیر پٹھوں پر حملہ آور مثانے کا کینسر تھا، جن میں سے 98 کو پیپلری ٹیومر کے ساتھ یا اس کے بغیر BCG-غیر ذمہ دار کارسنوما تھا اور ردعمل کے لیے اس کا جائزہ لیا جا سکتا تھا۔ شرکاء کو بارہ ماہ تک ہر تین ماہ میں ایک بار، یا تھراپی یا بار بار اعلی درجے کے غیر پٹھوں میں حملہ آور مثانے کے کینسر کے لیے ناقابل قبول زہریلا ہونے تک، ناڈوفرگین فیراڈینوویک دیا گیا۔ مجموعی طور پر، ناڈوفرگین فیراڈینوویک تھراپی کا استعمال کرنے والے اندراج شدہ شرکاء میں سے 51 فیصد نے مکمل ردعمل حاصل کیا (کینسر کی تمام علامات کا غائب ہونا جیسا کہ سسٹوسکوپی، بائیوپسیڈ ٹشو اور پیشاب پر دیکھا گیا ہے)۔ جواب کی اوسط مدت 9.7 ماہ تھی۔ جواب دینے والے شرکاء میں سے چھیالیس فیصد کم از کم ایک سال تک مکمل ردعمل میں رہے۔ مؤثر نتائج کے بڑے اقدامات کسی بھی وقت اور ردعمل کی مدت میں مکمل ردعمل تھے۔ مکمل ردعمل کو مثانے کے ٹیومر اور بائیوپسیز اور پیشاب کی سائٹولوجی کے قابل اطلاق ٹرانسورتھرل ریسیکشن کے ساتھ منفی سسٹوسکوپی کے طور پر بیان کیا گیا تھا۔ بارہ ماہ میں مکمل ردعمل میں رہنے والے شرکاء میں پانچ مقامات کی بے ترتیب مثانے کی بائیوپسیز کی گئیں۔ یو ایس فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے ناڈوفرگین فیراڈینوویک ترجیحی جائزے، بریک تھراپی، فاسٹ ٹریک، اور یتیم منشیات کے ناموں کے لیے درخواست منظور کی۔ ایف ڈی اے نے فیرنگ فارماسیوٹیکلز اے/ایس کو ایڈسٹیلاڈرین کی منظوری دے دی۔ سوسائٹی اور ثقافت کے نام ناڈوفراگین فیراڈینوویک بین الاقوامی غیر ملکیتی نام (آئی این این) ہے۔ حوالہ جات بیرونی روابط بریک تھرو تھراپی کینسر کے علاج کی دوائیں جو جین تھراپی جین تھراپی یتیم دوائیں ہیں