Cipaglucosidase alfa
سیپاگلوکوسیڈیز الفا، جو برانڈ نام پومبلیٹی کے تحت فروخت ہوتا ہے، اور مائیگلوسٹیٹ کے ساتھ مل کر استعمال ہوتا ہے، ایک دوا ہے جو گلائکوجن اسٹوریج بیماری ٹائپ II (پومپے بیماری) کے علاج کے لیے استعمال ہوتی ہے۔ سیپاگلوکوسیڈیز الفا ایک ریکومبیننٹ ہیومن ایسڈ α-گلوکوسیڈیز انزائم ریپلیسمنٹ تھراپی ہے جو ایسڈ α-گلوکوسیڈیز کا ایک بیرونی ذریعہ فراہم کرتی ہے۔ سب سے عام ضمنی اثرات میں سردی لگنا، چکر آنا، فلشنگ، نیند آنا، سینے میں تکلیف، کھانسی، انفیوژن سائٹ پر سوجن اور درد شامل ہیں۔ سیپاگلوکوسیڈیز الفا کو مارچ 2023 میں یورپی یونین میں طبی استعمال کے لیے منظور کیا گیا تھا۔ طبی استعمال سیپاگلوکوسیڈیز الفا ایک طویل مدتی انزائم متبادل تھراپی ہے جو انزائم اسٹیبلائزر مائیگلوسٹیٹ کے ساتھ مل کر پومپے کی بیماری (ایسڈ α-گلوکوسیڈیز [GAA] کی کمی) کے ساتھ بالغوں کے علاج کے لیے استعمال ہوتی ہے۔ سوسائٹی اینڈ کلچر لیگل اسٹیٹس سیپاگلوکوسیڈیز الفا برطانیہ میں جون 2021 سے ادویات تک ابتدائی رسائی اسکیم کے تحت دستیاب ہے۔ 15 دسمبر 2022 کو، یورپی میڈیسن ایجنسی (ای ایم اے) کی کمیٹی فار میڈیسنل پروڈکٹس فار ہیومن یوز (سی ایچ ایم پی) نے ایک مثبت رائے اپنائی، جس میں دواؤں کی مصنوعات پومبلیٹی کے لیے مارکیٹنگ کی اجازت دینے کی سفارش کی گئی، جس کا مقصد گلائکوجن اسٹوریج بیماری ٹائپ II (پومپے بیماری) کے علاج کے لیے ہے۔ اس ادویاتی مصنوعات کے لیے درخواست دہندہ امیکس تھیراپیوٹکس یورپ لمیٹڈ ہے۔ سیپاگلوکوسیڈیز الفا کو مارچ 2023 میں یورپی یونین میں طبی استعمال کے لیے منظور کیا گیا تھا۔ نام سیپاگلوکوسیڈیز الفا بین الاقوامی غیر ملکیتی نام (آئی این این) ہے۔ حوالہ جات مزید پڑھنا بیرونی روابط امتزاج منشیات یتیم منشیات