Pharmacological chaperone
فارماکولوجیکل چیپرون یا فارماکوپرون ایک ایسی دوا ہے جو پروٹین چیپرون کے طور پر کام کرتی ہے۔ یعنی، اس میں چھوٹے مالیکیول ہوتے ہیں جو خلیوں میں داخل ہوتے ہیں اور مالیکیولر اسکیفولڈنگ کے طور پر کام کرتے ہیں تاکہ بصورت دیگر خراب شدہ میوٹینٹ پروٹین کو سیل کے اندر صحیح طریقے سے جوڑنے اور راستے کا سبب بن سکے۔ پروٹین کی تبدیلی اکثر مالیکیولر غلط فولڈنگ کا سبب بنتی ہے، جس کے نتیجے میں سیل کے اندر پروٹین غلط راستے پر چلا جاتا ہے۔ اس کے مطابق، اتپریورتن مالیکیول مناسب فنکشن کو برقرار رکھ سکتے ہیں لیکن سیل کے ان حصوں میں ختم ہو جاتے ہیں جہاں فنکشن سیل فنکشن کے لیے نامناسب، یا حتی کہ نقصان دہ ہوتا ہے۔ غلط فولڈ شدہ پروٹین کو عام طور پر سیل کے کوالٹی کنٹرول سسٹم کے ذریعے پہچانا جاتا ہے اور اینڈوپلاسمک ریٹیکولم میں برقرار رکھا جاتا ہے (اور اکثر تباہ یا ری سائیکل کیا جاتا ہے)۔ فارماکوپیرون غلط فولڈ شدہ پروٹین کے فولڈنگ کو درست کرتے ہیں، جس سے وہ سیل کے کوالٹی کنٹرول سسٹم سے گزر سکتے ہیں اور صحیح طریقے سے روٹ ہو سکتے ہیں۔ چونکہ تغیرات اکثر غلط فولڈنگ اور غلط روٹنگ کا سبب بن کر بیماری کا سبب بنتے ہیں، اس لیے فارماکوپیرون ممکنہ طور پر علاج کے ایجنٹ ہیں، کیونکہ وہ اس عیب کو درست کرنے کے قابل ہیں۔ ایسی بیماریاں جو اس طرح کے علاج کے لیے حساس ہو سکتی ہیں ان میں ذیابیطس، موروثی موتیابند اور سسٹک فائبروسس شامل ہیں۔ مثال کے طور پر مگالاسٹیٹ فیبری بیماری کے علاج کے لیے ایک فارماکولوجیکل چیپرون ہے۔ ٹافامیڈس ٹرانستھیریٹن امیلائڈوسس (اے ٹی ٹی آر) کے علاج کے لیے ایک فارماکولوجیکل چیپرون ہے۔ 2013 میں، چوہوں کو ایک ایسی بیماری سے جو مردوں کو اولاد پیدا کرنے سے قاصر بناتی ہے، فارماکوپیرون کے استعمال سے ٹھیک کیا گیا۔ آٹوکیپرون انزیم ریپلیسمنٹ تھراپی حوالہ جات کون، پی ایم اور جانوویک، جے اے، پروٹین میوٹیشن کی ایک نئی تفہیم، امریکی سائنسدان 93:314-321، 2005 بھی دیکھیں۔ خوراک پروٹین فولڈنگ تھراپی مالیکیولر چیپرونز بناتی ہے