Atidarsagene autotemcel
آٹیڈرسجین آٹوٹیمسل، جسے برانڈ نام لبمیلڈی کے تحت فروخت کیا جاتا ہے، آرچرڈ تھیراپیوٹکس کے ذریعہ تیار کردہ میٹاکرومیٹک لیوکوڈسٹروفی (ایم ایل ڈی) کے لیے ایک جین تھراپی علاج ہے۔ اس میں ایک آٹولوگس سی ڈی 34 + سیل افزودہ آبادی ہوتی ہے جس میں ہیماٹوپوئیٹک اسٹیم اور پروجینیٹر خلیات ہوتے ہیں جو انسانی ایرلسلفٹیس اے (اے آر ایس اے) جین کو انکوڈنگ کرنے والے لینٹیویرل ویکٹر کا استعمال کرتے ہوئے منتقل کیے جاتے ہیں۔ ایٹیڈرسجین آٹوٹیمسل کو دسمبر 2020 میں یورپی یونین میں اور فروری 2021 میں برطانیہ میں طبی استعمال کے لیے منظور کیا گیا تھا۔ طبی استعمال ایٹیڈرسجین آٹوٹیمسیل کو میٹا کرومیٹک لیوکوڈسٹروفی (ایم ایل ڈی) کے علاج کے لیے اشارہ کیا جاتا ہے جس کی خصوصیت ایرسلفٹیس اے (اے آر ایس اے) جین میں بائیلیلک میوٹیشنز ہیں جس کی وجہ سے دیر سے نوزائیدہ یا ابتدائی نابالغ شکلوں والے بچوں میں اے آر ایس اے انزیمیٹک سرگرمی میں کمی واقع ہوتی ہے، بیماری کے طبی مظہر کے بغیر ؛ اور ابتدائی نابالغ شکل والے بچوں میں، بیماری کے ابتدائی طبی مظہر کے ساتھ، جو اب بھی آزادانہ طور پر اور علمی زوال کے آغاز سے پہلے چلنے کی صلاحیت رکھتے ہیں۔ سوسائٹی اینڈ کلچر لیگل اسٹیٹس ایٹیڈرسجین آٹوٹیمسل کو دسمبر 2020 میں یورپی یونین میں طبی استعمال کے لیے منظور کیا گیا تھا۔ اسے فروری 2021 میں برطانیہ میں طبی استعمال کے لیے منظور کیا گیا تھا۔ معاشیات فروری 2022 میں، یہ اعلان کیا گیا تھا کہ این ایچ ایس انگلینڈ میٹا کرومیٹک لیوکوڈسٹروفی کے مریضوں کو دوا فراہم کرے گا، مینوفیکچرر کے ساتھ رعایت پر بات چیت کے بعد۔ بینیلکس اے کی تشخیص نے یہ نتیجہ اخذ کیا کہ اس کی ادائیگی صرف اس صورت میں کی جانی چاہیے جب کمپنی قیمت میں نمایاں کمی کی پیشکش کرے۔ آئرلینڈ میں نیشنل سینٹر فار فارماکو اکنامکس (این سی پی ای) تجویز کرتا ہے کہ "جب تک موجودہ علاج کے مقابلے میں لاگت کی تاثیر کو بہتر نہیں بنایا جا سکتا تب تک ایٹیڈرسجین آٹوٹیمسل کو معاوضہ کے لیے نہیں سمجھا جائے گا"۔ حوالہ جات جین تھراپی