Alglucosidase alfa
الگلوکوسیڈیز الفا، جو دوسروں کے درمیان برانڈ نام میوزیم کے تحت فروخت ہوتا ہے، پومپے بیماری (گلائکوجن اسٹوریج بیماری کی قسم II) کے علاج کے لیے ایک انزائم ریپلیسمنٹ تھراپی (ای آر ٹی) یتیم دوا ہے، جو ایک نایاب لائسوسومل اسٹوریج ڈس آرڈر (ایل ایس ڈی) ہے۔ کیمیائی طور پر، یہ دوا انزائم کا ایک ینالاگ ہے جس کی کمی پومپے بیماری، الفا-گلوکوسیڈیز سے متاثرہ مریضوں میں ہوتی ہے۔ یہ اس بیماری کے علاج کے لیے دستیاب پہلی دوا ہے۔ اسے اپریل 2006 میں ریاستہائے متحدہ میں طبی استعمال کے لیے منظور کیا گیا تھا، بطور میوزیم اور مئی 2010 میں، بطور لومیزائم۔ طبی استعمال الگلوکوسیڈیز الفا پومپے بیماری (جی اے اے کی کمی) والے لوگوں کے لیے اشارہ کیا جاتا ہے۔ 2014 میں یو ایس فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن نے انفنٹائل-آنسیٹ پومپے بیماری والے لوگوں کے علاج کے لیے الگلوکوسیڈیز الفا کی منظوری کا اعلان کیا، بشمول ان لوگوں کے جن کی عمر آٹھ سال سے کم ہے۔ اس کے علاوہ خطرے کی تشخیص اور تخفیف کی حکمت عملی (آر ای ایم ایس) کو ختم کیا جا رہا ہے۔ الگلوکوسیڈیز الفا علاج کے عام مشاہدہ شدہ منفی رد عمل نمونیا، سانس کی پیچیدگیاں، انفیکشن اور بخار ہیں۔ رپورٹ کیے گئے مزید سنگین ردعمل میں دل اور پھیپھڑوں کی ناکامی اور الرجک شاک شامل ہیں۔ میوزیم باکسز میں جان لیوا الرجک ردعمل کے امکان کے بارے میں انتباہات ہوتے ہیں۔ معاشیات کچھ امریکی صحت کے منصوبوں نے بالغوں کے لیے میوزیم کو سبسڈی دینے سے انکار کر دیا ہے کیونکہ اس میں بالغوں میں علاج کے لیے منظوری کا فقدان ہے، نیز اس کی زیادہ لاگت (زندگی بھر کے لیے ہر سال 300,000 امریکی ڈالر) ہے۔ 2015 میں، لومیزیم کو 630,159 امریکی ڈالر کے اوسط چارج کے ساتھ، فی مریض سب سے مہنگی دوا قرار دیا گیا تھا۔ حوالہ جات بیرونی روابط یتیم ادویات طبی علاج سنوفی