Olipudase alfa
اولیپوڈیز الفا، برانڈ نام زینپوزیم کے تحت فروخت کیا جاتا ہے، یہ ایک دوا ہے جو ایسڈ اسفنگومیلینیز کی کمی (اے ایس ایم ڈی) قسم اے/بی یا ٹائپ بی کے غیر مرکزی اعصابی نظام (سی این ایس) کے مظاہر کے علاج کے لیے استعمال ہوتی ہے۔ عام ضمنی واقعات میں انفیکشن، انفیوژن سے متعلق رد عمل، یا معدے کی شکایات (بچوں میں بیماری کی علامات اور علامات) شامل ہیں۔ تاریخی طور پر نییمن پک بیماری کی اقسام اے (این پی ڈی اے) اور بی (این پی ڈی بی) کے طور پر جانا جاتا ہے، اے ایس ایم ڈی ایک جینیاتی عارضہ ہے۔ یہ میٹابولک عوارض کے بڑے خاندان سے تعلق رکھتا ہے جسے لائسوسومل اسٹوریج ڈیزیز کہا جاتا ہے، جس میں چربی جسم کے خلیوں کے حصوں میں بن جاتی ہے جو غذائی اجزاء اور دیگر مواد کو توڑ دیتی ہے۔ یہ خلیوں کے کام کرنے کے طریقے کو متاثر کرتا ہے اور ان کی موت کا سبب بنتا ہے، جس سے بافتوں اور اعضاء کے معمول کے کام پر اثر پڑتا ہے۔ اے ایس ایم ڈی شدید طور پر کمزور اور جان لیوا ہے کیونکہ چربی والے مادوں کی تعمیر دماغ کو نقصان پہنچا سکتی ہے اور جگر اور تلی جیسے اعضاء کی سوجن کا سبب بن سکتی ہے۔ زینپوزیم پہلا اے ایس ایم ڈی مخصوص علاج ہے۔ یہ دوا ایک انزائم ریپلیسمنٹ تھراپی ہے، جو مریضوں کے ناقص یا عیب دار انزائم، ایسڈ اسفنگومیلینیس (اے ایس ایم) کو تبدیل کرنے کے لیے تیار کی گئی ہے، اور اس طرح خلیوں کے اندر چربی کے جمع ہونے کو کم کرتی ہے اور بیماری کی کچھ علامات کو دور کرتی ہے۔ زینپوزیم کو یورپی میڈیسن ایجنسی نے ایسڈ سپنگومیلینیز کی کمی (اے ایس ایم ڈی) ٹائپ اے/بی یا ٹائپ بی کے علاج کے لیے اور امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن نے بالغ اور بچوں کے مریضوں میں ایسڈ سپنگومیلینیز کی کمی (اے ایس ایم ڈی) کے غیر مرکزی اعصابی نظام کے مظاہر کے علاج کے لیے منظوری دی تھی۔ متبادل انزائم ایک طریقہ کار کے ذریعے تیار کیا جاتا ہے جسے ریکومبیننٹ ڈی این اے ٹیکنالوجی کہا جاتا ہے: یہ خلیوں کے ذریعے بنایا جاتا ہے جس میں ایک جین (ڈی این اے) متعارف کرایا گیا ہے، جو انہیں انزائم تیار کرنے کے قابل بناتا ہے۔ اولیپوڈیس الفا کو مارچ 2022 میں جاپان میں، جون 2022 میں یورپی یونین میں، اور اگست 2022 میں ریاستہائے متحدہ میں طبی استعمال کے لیے منظور کیا گیا تھا۔ یو ایس فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) اسے فرسٹ ان کلاس دوا سمجھتی ہے۔ سوسائٹی اینڈ کلچر اولیپوڈاس الفا بین الاقوامی غیر ملکیتی نام (آئی این این) ہے۔ قانونی حیثیت اولیپوڈاس الفا کو مارچ 2022 میں جاپان میں طبی استعمال کے لیے منظور کیا گیا تھا۔ 19 مئی 2022 کو، یورپی میڈیسن ایجنسی (ای ایم اے) کی کمیٹی فار میڈیسنل پروڈکٹس فار ہیومن یوز (سی ایچ ایم پی) نے ایک مثبت رائے اپنائی، جس میں دواؤں کی مصنوعات زینپوزیم کے لیے مارکیٹنگ کی اجازت دینے کی سفارش کی گئی، جس کا مقصد غیر مرکزی اعصابی نظام (سی این ایس) کے علاج کے لیے ہے۔ ایسڈ اسفنگومیلینیز کی کمی (اے ایس ایم ڈی) ٹائپ اے/بی یا ٹائپ بی۔ زینپوزیم کا جائزہ یورپی میڈیسن ایجنسی (ای ایم اے) کے تیز رفتار تشخیص پروگرام کے تحت لیا گیا۔ اس ادویاتی مصنوعات کے لیے درخواست دہندہ جینزیم یورپ بی وی ہے۔ اولپوڈیس الفا کو جون 2022 میں یورپی یونین میں طبی استعمال کے لیے منظور کیا گیا تھا۔ مزید پڑھنے کے لیے حوالہ جات بیرونی روابط یتیم منشیات سنوفی