Mitapivat
میٹاپیوٹ، جسے برانڈ نام پیروکینڈ کے تحت فروخت کیا جاتا ہے، ہیمولیٹک انیمیا کے علاج کے لیے استعمال ہونے والی ایک دوا ہے۔ اسے منہ سے سلفیٹ ہائیڈریٹ نمک کے طور پر لیا جاتا ہے۔ میٹاپیوٹ ایک پائروویٹ کینیز ایکٹیویٹر ہے۔ سب سے عام ضمنی اثرات میں مردوں میں ایسٹرون اور ایسٹراڈیول (ایسٹروجن ہارمون کی اقسام) میں کمی، یوریٹ میں اضافہ (جسم میں نمک کی ایک قسم)، کمر کا درد، اور جوڑوں کی سختی شامل ہیں۔ میٹاپواٹ کو فروری 2022 میں ریاستہائے متحدہ میں اور نومبر 2022 میں یورپی یونین میں طبی استعمال کے لیے منظور کیا گیا تھا۔ یو ایس فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) اسے فرسٹ ان کلاس دوا سمجھتی ہے۔ پائروویٹ کینیز کی کمی والے بالغوں میں ہیمولیٹک انیمیا کے علاج کے لیے میٹاپیوٹ کا طبی استعمال ظاہر کیا جاتا ہے۔ فارماکولوجی میکانزم آف ایکشن میٹاپیویٹ پائروویٹ کنیز سے جڑا ہوا ہے اور اسے چالو کرتا ہے، اس طرح گلائکولیٹک راستے کی سرگرمی میں اضافہ ہوتا ہے، اڈینوسین ٹرائی فاسفیٹ (اے ٹی پی) کی سطح کو بہتر بناتا ہے اور 2,3-ڈائیفاسفوگلیسریٹ (2,3-ڈی پی جی) کی سطح کو کم کرتا ہے۔ پائروویٹ کینیز میں تغیرات پائروویٹ کینیز میں کمی کا سبب بنتے ہیں جو مناسب سرخ خون کے خلیے (آر بی سی) گلائکولیسس کو روکتا ہے، جس کی وجہ سے اپ اسٹریم گلائکولیٹک انٹرمیڈیٹ 2,3-ڈی پی جی کی تعمیر اور پائروویٹ کینیز پروڈکٹ اے ٹی پی میں کمی ہوتی ہے۔ ایف ڈی اے نے پائروویٹ کینیز کی کمی کے ساتھ 107 شرکاء کے دو کلینیکل ٹرائلز کے شواہد کی بنیاد پر مائٹاپیوٹ کی منظوری دی۔ پائروویٹ کینیز کی کمی والے 80 بالغوں کا ٹرائل 1 (NCT03548220) جنہوں نے باقاعدگی سے خون کی منتقلی حاصل نہیں کی اور پائروویٹ کینیز کی کمی والے 27 بالغوں کا ٹرائل 2 (NCT03559699) جنہوں نے باقاعدگی سے خون کی منتقلی حاصل کی۔ ٹرائل 1 میں، شرکاء کو تصادفی طور پر تقریبا 24 ہفتوں کی اوسط مدت کے لیے یا تو میٹاپیوٹ یا ایک مماثل پلیسبو گولی وصول کرنے کے لیے تفویض کیا گیا تھا۔ نہ تو شرکاء اور نہ ہی صحت کی دیکھ بھال فراہم کرنے والوں کو معلوم تھا کہ مقدمے کی سماعت کے دوران کون سا علاج کیا جا رہا تھا۔ ٹرائل 1 مندرجہ ذیل ممالک میں 36 مقامات پر منعقد کیا گیا: برازیل، کینیڈا، ڈنمارک، فرانس، جرمنی، اٹلی، جاپان، جمہوریہ کوریا، نیدرلینڈز، اسپین، سوئٹزرلینڈ، ترکی، برطانیہ اور امریکہ۔ ٹرائل 2 میں، تمام شرکاء کو تقریبا 40 ہفتوں کی اوسط مدت کے لیے میٹا پیوٹ ملا۔ ٹرائل 2 مندرجہ ذیل ممالک میں 17 مقامات پر منعقد کیا گیا: کینیڈا، ڈنمارک، فرانس، آئرلینڈ، اٹلی، نیدرلینڈز، تھائی لینڈ، برطانیہ اور امریکہ۔ سوسائٹی اور ثقافت کی قانونی حیثیت 15 ستمبر 2022 کو، یورپی میڈیسن ایجنسی (ای ایم اے) کی کمیٹی برائے میڈیسنل پروڈکٹس برائے انسانی استعمال (سی ایچ ایم پی) نے ایک مثبت رائے اپنائی، جس میں دواؤں کی مصنوعات پیروکینڈ کے لیے مارکیٹنگ کی اجازت دینے کی سفارش کی گئی، جس کا مقصد موروثی حالت کے علاج کے لیے ہے جسے پائروویٹ کینیز کی کمی کہا جاتا ہے۔ اس دواؤں کی مصنوعات کے لیے درخواست دہندہ ایگیوس نیدرلینڈز بی وی ہے۔ مٹاپیوٹ کو نومبر 2022 میں یورپی یونین میں طبی استعمال کے لیے منظور کیا گیا تھا۔ نام مٹاپیوات بین الاقوامی غیر ملکیتی نام (آئی این این) ہے۔ حوالہ جات مزید پڑھنے بیرونی روابط CYP3A4 انڈسرز یتیم دوائیں سلفونامائڈز کوئنولائنز N-بینزوئلپائپرازین سائکلوپروپائل مرکبات انیلائنز