Eladocagene exuparvovec
ایلاڈوکیجین ایکسوپاروویک، جو برانڈ نام اپسٹزا کے تحت فروخت ہوتا ہے، خوشبودار ایل-امینو ایسڈ ڈیکاربوکسیلیز (اے اے ڈی سی) کی کمی کے علاج کے لیے ایک جین تھراپی پروڈکٹ ہے۔ یہ انسانی اے اے ڈی سی انزائم کے لیے جین انکوڈنگ کو دماغ کے پوٹامین علاقے میں داخل کرتا ہے۔ اے اے ڈی سی کے بعد کے اظہار کے نتیجے میں ڈوپامائن کی پیداوار ہوتی ہے اور اس کے نتیجے میں اے اے ڈی سی کی کمی کے مریضوں میں موٹر فنکشن کی نشوونما ہوتی ہے۔ سب سے عام ضمنی اثرات میں ابتدائی بے خوابی، چڑچڑاپن اور ڈسکینیشیا شامل ہیں۔ Eladocagene exuparvovec جولائی 2022 میں یورپی یونین میں طبی استعمال کے لیے منظور کیا گیا تھا۔ طبی استعمال Eladocagene exuparvovec خوشبودار L-امینو ایسڈ ڈیکاربوکسیلیز (AADC) کی کمی کے علاج کے لیے اشارہ کیا جاتا ہے۔ سوسائٹی اینڈ کلچر ایلاڈوکیجین ایکسوپاروویک بین الاقوامی غیر ملکیتی نام (آئی این این) ہے۔ قانونی حیثیت 19 مئی 2022 کو، یورپی میڈیسن ایجنسی (ای ایم اے) کی کمیٹی فار میڈیسنل پروڈکٹس فار ہیومن یوز (سی ایچ ایم پی) نے ایک مثبت رائے اپنائی، جس میں ادویاتی مصنوعات اپسٹزا کے لیے غیر معمولی حالات میں مارکیٹنگ کی اجازت دینے کی سفارش کی گئی، جس کا مقصد خوشبودار ایل-امینو ایسڈ ڈیکاربوکسیلیز (اے اے ڈی سی) کی کمی کے علاج کے لیے ہے۔ چونکہ اپسٹزا ایک جدید تھراپی ادویاتی مصنوعات ہے، اس لیے سی ایچ ایم پی کی مثبت رائے کمیٹی فار ایڈوانسڈ تھراپیز کی تشخیص پر مبنی ہے۔ اس ادویاتی مصنوعات کے لیے درخواست دہندہ پی ٹی سی تھیراپیوٹکس انٹرنیشنل لمیٹڈ ہے۔ Eladocagene exuparvovec جولائی 2022 میں یورپی یونین میں طبی استعمال کے لیے منظور کیا گیا تھا۔ اعداد و شمار حوالہ جات مزید پڑھنے بیرونی روابط دوائیں جو جین تھراپی جین تھراپی یتیم دوائیں ہیں