Prosensa
پروسینسا ایک بائیوٹیکنالوجی کمپنی تھی جو آر این اے-ماڈیولیٹنگ علاج کی دریافت، ترقی اور تجارتی کاری میں مصروف تھی۔ کمپنی جینیاتی عوارض کو ایک بڑی غیر ضروری طبی ضرورت کے ساتھ نشانہ بناتی ہے، جس میں بنیادی توجہ نیورومسکلر اور نیوروڈیجینریٹو عوارض جیسے ڈوچن مسکولر ڈسٹروفی (ڈی ایم ڈی)، میوٹونک ڈسٹروفی، اور ہنٹنگٹن کی بیماری پر ہوتی ہے۔ پروسینسا کو بائیو میرین ہسٹری نے فروخت تک حاصل کیا تھا۔ پروسینسا نے 2002 میں کام شروع کیا اور یہ لیڈن، نیدرلینڈز میں واقع ہے۔ کمپنی دنیا بھر میں ماہرین تعلیم، مریضوں کے گروپوں اور ماہرین کے ساتھ مل کر کام کرتی ہے۔ پروسینسا نے 2003 میں لیڈن یونیورسٹی میڈیکل سینٹر (ایل یو ایم سی) کے ساتھ ان کی ملکیتی آر این اے ماڈیولیشن ایکسن سکپنگ ٹیکنالوجی کے لیے ایک خصوصی لائسنسنگ معاہدہ کیا تاکہ ڈی ایم ڈی، دیگر نیورومسکلر عوارض اور نیورومسکلر عوارض کے میدان سے باہر کے اشارے کے لیے علاج تیار کیا جا سکے۔ پروسینسا کا کلینیکل اور پری کلینیکل آر این اے پر مبنی منشیات کے امیدواروں کا پورٹ فولیو فی الحال ڈی ایم ڈی کے علاج پر مرکوز ہے۔ پروسینسا کی لیڈ پروڈکٹ، ڈریسپرسن نے فیز III کلینیکل ٹرائلز مکمل کر لیے ہیں اور (جون 2015 میں) ایک نیو ڈرگ ایپلی کیشن (این ڈی اے) کو یو ایس ایف ڈی اے نے قبول کر لیا ہے۔ تین اضافی مصنوعات، PRO044، PRO045 اور PRO053 بھی طبی ترقی میں تھے، اور PRO052 اور PRO055 اعلی درجے کی پری کلینیکل ترقی میں تھے۔ متوازی طور پر، پروسینسا کے پاس پری کلینیکل ٹیسٹنگ میں PROSPECT نامی ایک جدید پروگرام بھی تھا، جس میں اس کے ایکسن سکپنگ ٹیکنالوجی پلیٹ فارم کا ایک نیا اور جدید اطلاق شامل تھا، جس میں متعدد ایکسن سکپنگ کا اطلاق، خاص طور پر ڈسٹروفین جین میں نایاب تغیرات (ابتدائی طور پر ایکسن 10 سے 30 خطے میں) کو نشانہ بنانے کے لیے کیا گیا تھا۔ یہ نقطہ نظر ڈی ایم ڈی آبادی کے 5-13% کے درمیان قابل اطلاق ہو سکتا ہے۔ اپنے کلینیکل ٹرائلز کے علاوہ، پروسینسا ایک نیچرل ہسٹری اسٹڈی چلا رہا تھا، جس نے امریکہ، یورپ اور لاطینی امریکہ میں 269 مریضوں کے ساتھ اندراج مکمل کر لیا ہے۔ اس مطالعے کا مقصد ڈی ایم ڈی کی قدرتی تاریخ اور ترقی کو نمایاں کرنا، مستقبل کے مطالعات کے ڈیزائن کو مطلع کرنے میں مدد کرنا، حفاظت اور بیماری کی ترقی کے بائیو مارکروں کو پکڑنا اور نایاب ایکسون کی نشوونما کے لیے تقابلی ڈیٹا فراہم کرنا تھا جس کے لیے باضابطہ کنٹرول ٹرائلز ممکن نہیں ہیں۔ ایک امریکی شیئر ہولڈر نے 2014 میں نیویارک کی عدالت میں پروسینسا کے خلاف کلاس ایکشن دائر کیا، جس میں الزام لگایا گیا کہ اس نے جون 2013 کے نیس ڈیک آئی پی او میں گمراہ محسوس کیا۔ اس کا مفروضہ یہ تھا کہ پروسینسا نے ڈوچن بیماری کے خلاف ایک دوا تیار کی ہوگی اور اسے مختصر مدت میں اس کے لیے رائلٹی ملے گی۔ تاہم، تین ماہ بعد یہ انکشاف ہوا ہوگا کہ یہ دوا واقعی کام نہیں کر رہی تھی، جس کے نتیجے میں اس کے حصص کی قیمت میں تیزی سے کمی واقع ہوئی۔ نومبر 2014 میں بائیو میرین فارماسیوٹیکل نے پروسینسا حاصل کرنے کے لیے 840 ملین ڈالر تک ادا کرنے پر اتفاق کیا۔ فروخت کے بعد سے متعلقہ واقعات جنوری 2016 میں، ایف ڈی اے نے زیادہ تر زہریلے پن کی بنیاد پر ڈریسپرسن کو مسترد کر دیا۔ مئی 2016 میں، بائیو میرین نے ڈریسپرسن کی طبی اور ریگولیٹری ترقی کے ساتھ ساتھ بی ایم این 044، بی ایم این 045 اور بی ایم این 053 (سابقہ پی آر او 044، پی آر او 045 اور پی آر او 053) کے فیز 2 مطالعات کو بند کر دیا۔ حوالہ جات بیرونی روابط نیدرلینڈز کی بائیوٹیکنالوجی کمپنیاں جو پہلے 2002 میں قائم نیس ڈیک بائیوٹیکنالوجی کمپنیوں میں درج تھیں بائیوٹیکنالوجی کمپنیاں 2014 میں منقطع ہوئیں ڈچ برانڈز 2015 انضمام اور حصول 2013 ابتدائی عوامی پیشکش کمپنیاں 2015 میں منقطع ہوئیں ڈچ کمپنیاں 2002 میں قائم ہوئیں