Resamirigene bilparvovec
ریسامیریجین بلپاروویک (کوڈ نام: اے ٹی 132) ایک تجرباتی جین تھراپی دوا ہے جس کا مطالعہ ایکس سے منسلک میوٹوبلر مایوپیتھی (ایکس ایل ایم ٹی ایم) کے علاج کے طور پر کیا جاتا ہے، جو ایک شدید اور عام طور پر مہلک جینیاتی عارضہ ہے جو بنیادی طور پر مرد بچوں کو متاثر کرتا ہے اور ایم ٹی ایم 1 جین میں تغیر کی وجہ سے ہوتا ہے۔ یہ دوا ایک ایم ٹی ایم 1 ٹرانسجین پر مشتمل ہوتی ہے جو اڈینو سے وابستہ وائرس کلاس (اے اے وی 8) سے وائرل ویکٹر میں جکڑی ہوتی ہے اور متاثرہ بچوں کو نس کے اندر انجکشن کے طور پر دی جاتی ہے۔ یہ علاج ایسٹیلاس جین تھراپیز کے ذریعے تیار کیا جا رہا ہے اور فی الحال ریاستہائے متحدہ میں فیز I/II کلینیکل ٹرائل میں ہے۔ اکتوبر 2021 تک، علاج سے منسلک جگر کی ناکامی کا سامنا کرنے کے بعد مقدمے میں چار بچوں کی موت ہو گئی تھی، اور اس مقدمے کی سماعت کو امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن نے کلینیکل ہولڈ پر رکھا ہے۔ حوالہ جات جین تھراپی تجرباتی دوائیں ایسٹیلاس فارما