Etranacogene dezaparvovec
ஹெம்ஜெனிக்ஸ் என்ற பிராண்ட் பெயரில் விற்கப்படும் எட்ராநாகோஜென் டிசாபர்வோவெக் என்பது ஹீமோபிலியா பி சிகிச்சைக்கு பயன்படுத்தப்படும் ஒரு மரபணு சிகிச்சையாகும். எட்ராநாகோஜென் டிசாபர்வோவெக் என்பது அடினோ-தொடர்புடைய வைரஸ் திசையன் அடிப்படையிலான மரபணு சிகிச்சையாகும், இது உறைதல் காரணி IX க்கான மரபணுவைச் சுமந்து செல்லும் வைரஸ் திசையனைக் கொண்டுள்ளது. காரணி IX புரதத்தை உற்பத்தி செய்வதற்கும், காரணி IX இன் இரத்த அளவை அதிகரிப்பதற்கும், அதன் மூலம் இரத்தப்போக்கு அத்தியாயங்களைக் கட்டுப்படுத்துவதற்கும் கல்லீரலில் மரபணு வெளிப்படுத்தப்படுகிறது. ஹீமோபிலியா பி என்பது இரத்த உறைதல் காரணி IX இன் காணாமல் போன அல்லது போதுமான அளவு இல்லாததால் ஏற்படும் ஒரு மரபணு இரத்தப்போக்கு கோளாறு ஆகும், இது இரத்தப்போக்கை நிறுத்த இரத்தக் கட்டிகளை உருவாக்கத் தேவையான ஒரு புரதமாகும். மிகவும் பொதுவான பாதகமான எதிர்விளைவுகளில் கல்லீரல் நொதி உயரங்கள், தலைவலி, லேசான உட்செலுத்துதல் தொடர்பான எதிர்வினைகள் மற்றும் காய்ச்சல் போன்ற அறிகுறிகள் அடங்கும். நவம்பர் 2022 இல் அமெரிக்காவில் மருத்துவ பயன்பாட்டிற்காகவும், பிப்ரவரி 2023 இல் ஐரோப்பிய ஒன்றியத்திலும் Etranacogene dezaparvovec அங்கீகரிக்கப்பட்டது. காரணி IX நோய்த்தடுப்பு சிகிச்சையைப் பயன்படுத்தும் அல்லது தற்போதைய அல்லது வரலாற்று உயிருக்கு ஆபத்தான இரத்தப்போக்கு அல்லது தொடர்ச்சியான, கடுமையான தன்னிச்சையான இரத்தப்போக்கு அத்தியாயங்களைக் கொண்ட ஹீமோபிலியா பி (பிறவிக் காரணி IX குறைபாடு) கொண்ட பெரியவர்களின் சிகிச்சைக்காக மருத்துவப் பயன்பாடுகள் Etranacogene dezaparvovec குறிக்கப்படுகிறது. கடுமையான அல்லது மிதமான கடுமையான ஹீமோபிலியா பி உடன் 18 முதல் 75 வயதுடைய 57 வயது வந்த ஆண்களில் இரண்டு ஆய்வுகளில் எட்ராநாகோஜென் டிசாபர்வோவெக்கின் பாதுகாப்பு மற்றும் செயல்திறன் அமெரிக்க உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகத்தால் (எஃப். டி. ஏ) மதிப்பீடு செய்யப்பட்டது. ஆண்களின் வருடாந்திர இரத்தப்போக்கு விகிதம் (ஏபிஆர்) குறைந்து வருவதன் அடிப்படையில் செயல்திறன் நிறுவப்பட்டது. 54 பங்கேற்பாளர்களைக் கொண்ட ஒரு ஆய்வில், பாடங்கள் காரணி IX செயல்பாட்டு நிலைகளில் அதிகரிப்பு, வழக்கமான காரணி IX மாற்று நோய்த்தடுப்பு தேவை குறைந்தது மற்றும் அடிப்படையுடன் ஒப்பிடும்போது ABR இல் 54 சதவீதம் குறைப்பு ஆகியவற்றைக் கொண்டிருந்தன. எட்ராநாகோஜென் டிசாபர்வோவெக் முன்னுரிமை மதிப்பாய்வு, அனாதை மருந்து மற்றும் திருப்புமுனை சிகிச்சை பதவிகளுக்கான விண்ணப்பத்தை எஃப். டி. ஏ வழங்கியது. நவம்பர் 2022 இல், சி. எஸ். எல் பெஹ்ரிங் எல். எல். சி. க்கு ஹெம்ஜெனிக்ஸின் ஒப்புதலை எஃப். டி. ஏ வழங்கியது. சமூகம் மற்றும் கலாச்சார பொருளாதாரம் Etranacogene dezaparvovec ஒரு டோஸுக்கு செலவாகும். நோயாளிகளுக்கு குறைவான இரத்தப்போக்கு சம்பவங்கள் இருக்கும் மற்றும் குறைவான உறைதல் சிகிச்சைகள் தேவைப்படும் என்பதால் இந்த மருந்து மொத்த சுகாதார செலவைக் குறைக்கும் என்று உற்பத்தியாளர் கூறுகிறார். 15 டிசம்பர் 2022 அன்று, ஐரோப்பிய மருந்துகள் முகமையின் (ஈ. எம். ஏ) மனித பயன்பாட்டிற்கான மருத்துவ தயாரிப்புகளுக்கான குழு (சி. எச். எம். பி) ஒரு நேர்மறையான கருத்தை ஏற்றுக்கொண்டது, கடுமையான மற்றும் மிதமான கடுமையான ஹீமோபிலியா பி சிகிச்சையின் நோக்கத்திற்காக மருத்துவ தயாரிப்பு ஹெம்ஜெனிக்ஸுக்கு நிபந்தனை சந்தைப்படுத்தல் அங்கீகாரத்தை வழங்க பரிந்துரைத்தது. இந்த மருத்துவ தயாரிப்புக்கான விண்ணப்பதாரர் சி. எஸ். எல் பெஹ்ரிங் ஜி. எம். பி. எச். Etranacogene dezaparvovec பிப்ரவரி 2023 இல் ஐரோப்பிய ஒன்றியத்தில் மருத்துவ பயன்பாட்டிற்காக அங்கீகரிக்கப்பட்டது. மேற்கோள்கள் மேலும் வாசிப்பு வெளிப்புற இணைப்புகள் இரத்தப்போக்கு முறிவு சிகிச்சை மரபணு சிகிச்சை ஹீமோபிலியா அனாதை மருந்துகள்