Pharmacological chaperone
ஒரு மருந்தியல் சேப்பரோன் அல்லது பார்மகோபரோன் என்பது ஒரு புரத சேப்பரோனாக செயல்படும் ஒரு மருந்து ஆகும். அதாவது, இது சிறிய மூலக்கூறுகளைக் கொண்டுள்ளது, அவை உயிரணுக்களுக்குள் நுழைந்து ஒரு மூலக்கூறு சாரணமாக செயல்படுகின்றன, இல்லையெனில் தவறாக மடிக்கப்பட்ட பிறழ்ந்த புரதங்கள் மடிக்கப்பட்டு உயிரணுக்குள் சரியாக வழிநடத்தப்படுகின்றன. புரதங்களின் பிறழ்வு பெரும்பாலும் மூலக்கூறு தவறாக மடிப்பை ஏற்படுத்துகிறது, இதன் விளைவாக உயிரணுக்குள் புரதம் தவறாக வழிநடத்தப்படுகிறது. அதன்படி, பிறழ்ந்த மூலக்கூறுகள் சரியான செயல்பாட்டைத் தக்க வைத்துக் கொள்ளலாம், ஆனால் செல் செயல்பாட்டிற்கு பொருத்தமற்ற அல்லது தீங்கு விளைவிக்கும் செல்களின் சில பகுதிகளில் முடிவடையும். தவறாக மடிந்த புரதங்கள் பொதுவாக உயிரணுவின் தரக் கட்டுப்பாட்டு அமைப்பால் அங்கீகரிக்கப்பட்டு எண்டோபிளாஸ்மிக் ரெட்டிகுலத்தில் தக்கவைக்கப்படுகின்றன (மேலும் பெரும்பாலும் அழிக்கப்படுகின்றன அல்லது மறுசுழற்சி செய்யப்படுகின்றன). பார்மகோபெரோன்கள் தவறாக மடிக்கப்பட்ட புரதங்களின் மடிப்புகளை சரிசெய்கின்றன, அவை உயிரணுவின் தரக் கட்டுப்பாட்டு அமைப்பு வழியாகச் சென்று சரியாக வழிநடத்தப்படுகின்றன. பிறழ்வுகள் பெரும்பாலும் தவறான மடிப்பு மற்றும் தவறான பாதையை ஏற்படுத்துவதன் மூலம் நோயை ஏற்படுத்துவதால், பார்மகோபோரோன்கள் இந்த குறைபாட்டை சரிசெய்ய முடியும் என்பதால் அவை சிகிச்சை முகவர்களாக இருக்கலாம். இத்தகைய சிகிச்சைகளுக்கு எளிதில் பாதிக்கப்படக்கூடிய நோய்களில் நீரிழிவு நோய், பரம்பரை கண்புரை மற்றும் சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோஸிஸ் ஆகியவை அடங்கும். எடுத்துக்காட்டுகள் மைகலாஸ்டாட் என்பது ஃபேப்ரி நோய்க்கு சிகிச்சையளிப்பதற்கான ஒரு மருந்தியல் சேப்பரோன் ஆகும். டிரான்ஸ்டைரெட்டின் அமிலாய்டோசிஸ் (ஏடிடிஆர்) சிகிச்சைக்கு டஃபமிடிஸ் ஒரு மருந்தியல் சேப்பரோன் ஆகும். 2013 ஆம் ஆண்டில், ஆண்களுக்கு தந்தையாக இருக்க முடியாத ஒரு நோயால் எலிகள் மருந்தக அறுவைசிகிச்சைகளைப் பயன்படுத்துவதன் மூலம் குணப்படுத்தப்பட்டன. மேலும் காண்கஃ ஆட்டோகாபெரோன் என்சைம் மாற்று சிகிச்சை குறிப்புகள் ஆதாரங்கள் கான், பி. எம். மற்றும் ஜானோவிக், ஜே. ஏ., புரோட்டீன் பிறழ்வு பற்றிய புதிய புரிதல் வெளிப்படுத்துகிறது, அமெரிக்க விஞ்ஞானி 93:314-321,2005. அளவு புரத மடிப்பு சிகிச்சையை உருவாக்குகிறது மூலக்கூறு சேப்பரோன்கள்