Atidarsagene autotemcel
லிபெல்டி என்ற பிராண்ட் பெயரில் விற்கப்படும் அடிடார்ஸஜீன் ஆட்டோடெம்செல், ஆர்ச்சர்ட் தெரபியூடிக்ஸ் உருவாக்கிய மெட்டாக்ரோமாடிக் லுக்கோடிஸ்ட்ரோஃபிக்கான (எம். எல். டி) ஒரு மரபணு சிகிச்சை சிகிச்சையாகும். இது மனித ஆரில்சல்ஃபேடேஸ் ஏ (ஏஆர்எஸ்ஏ) மரபணுவைக் குறியாக்கம் செய்யும் லென்டிவைரல் திசையனைப் பயன்படுத்தி கடத்தப்படும் ஹீமாடோபோயிடிக் தண்டு மற்றும் பிறப்பு உயிரணுக்களைக் கொண்ட ஒரு தன்னியக்க சிடி34 + செல் செறிவூட்டப்பட்ட எண்ணிக்கையைக் கொண்டுள்ளது. 2020 டிசம்பரில் ஐரோப்பிய ஒன்றியத்திலும், பிப்ரவரி 2021 இல் ஐக்கிய இராச்சியத்திலும் மருத்துவ பயன்பாட்டிற்காக அடிடார்ஸஜீன் ஆட்டோடெம்சல் அங்கீகரிக்கப்பட்டது. அரிசல்படேஸ் ஏ (ஏ. ஆர். எஸ். ஏ) மரபணுவில் உள்ள பையலிலிக் பிறழ்வுகளால் வகைப்படுத்தப்படும் மெட்டாக்ரோமாடிக் லுக்கோடிஸ்ட்ரோஃபி (எம். எல். டி) சிகிச்சைக்கு அடிடார்ஸஜீன் ஆட்டோடெம்சல் மருத்துவப் பயன்பாடுகள் சுட்டிக்காட்டப்படுகின்றன, இது நோயின் மருத்துவ வெளிப்பாடுகள் இல்லாமல், தாமதமாக குழந்தை அல்லது ஆரம்பகால இளம் வடிவங்களைக் கொண்ட குழந்தைகளில் ஏ. ஆர். எஸ். ஏ என்சைமாடிக் செயல்பாட்டைக் குறைக்க வழிவகுக்கிறது; மற்றும் ஆரம்பகால இளம் வடிவம் கொண்ட குழந்தைகளில், நோயின் ஆரம்ப மருத்துவ வெளிப்பாடுகளுடன், இன்னும் சுயாதீனமாக மற்றும் அறிவாற்றல் சரிவு தொடங்குவதற்கு முன்பு நடக்கும் திறனைக் கொண்டுள்ளனர். சமூகம் மற்றும் கலாச்சாரம் சட்ட நிலை அடிடார்ஸஜீன் ஆட்டோடெம்சல் டிசம்பர் 2020 இல் ஐரோப்பிய ஒன்றியத்தில் மருத்துவ பயன்பாட்டிற்காக அங்கீகரிக்கப்பட்டது. இது பிப்ரவரி 2021 இல் இங்கிலாந்தில் மருத்துவ பயன்பாட்டிற்கு அங்கீகரிக்கப்பட்டது. பிப்ரவரி 2022 இல் பொருளாதாரம், உற்பத்தியாளருடன் தள்ளுபடி குறித்து பேச்சுவார்த்தை நடத்திய பிறகு, மெட்டோக்ரோமாடிக் லுக்கோடிஸ்ட்ரோபி நோயாளிகளுக்கு என்ஹெச்எஸ் இங்கிலாந்து இந்த மருந்தை வழங்கும் என்று அறிவிக்கப்பட்டது. பெனலக்ஸ்ஏவின் மதிப்பீடு நிறுவனம் குறிப்பிடத்தக்க விலைக் குறைப்பை வழங்கினால் மட்டுமே அதை திருப்பிச் செலுத்த வேண்டும் என்று முடிவு செய்தது. அயர்லாந்தில் உள்ள மருந்தியல் பொருளாதாரத்திற்கான தேசிய மையம் (என். சி. பி. இ) "தற்போதுள்ள சிகிச்சையுடன் ஒப்பிடுகையில் செலவு செயல்திறனை மேம்படுத்த முடியாவிட்டால் ஏடிடார்ஸஜீன் ஆட்டோடெம்சலை திருப்பிச் செலுத்துவதற்கு பரிசீலிக்கக்கூடாது" என்று பரிந்துரைக்கிறது. குறிப்புகள் மரபணு சிகிச்சை