Olipudase alfa
ஒலிபுடாஸ் ஆல்பா, சென்போசைம் என்ற பிராண்ட் பெயரில் விற்கப்படுகிறது, இது அமில ஸ்பிங்கோமைலினேஸ் குறைபாடு (ஏ. எஸ். எம். டி) வகை ஏ/பி அல்லது வகை பி இன் மைய நரம்பு மண்டலமற்ற (சிஎன்எஸ்) வெளிப்பாடுகளுக்கு சிகிச்சையளிக்கப் பயன்படுத்தப்படும் ஒரு மருந்தாகும். பொதுவான பக்க நிகழ்வுகளில் நோய்த்தொற்றுகள், உட்செலுத்துதல் தொடர்பான எதிர்வினைகள் அல்லது இரைப்பை குடல் புகார்கள் (குழந்தைகளில் நோய் அறிகுறிகள் மற்றும் அறிகுறிகள்) அடங்கும். வரலாற்று ரீதியாக நீமான்-பிக் நோய் வகைகள் ஏ (என். பி. டி ஏ) மற்றும் பி (என். பி. டி பி) என்று குறிப்பிடப்படுகிறது, ஏ. எஸ். எம். டி என்பது ஒரு மரபணு கோளாறு ஆகும். இது லைசோசோமல் சேமிப்பு நோய்கள் எனப்படும் வளர்சிதை மாற்றக் கோளாறுகளின் பெரிய குடும்பத்தைச் சேர்ந்தது, இதில் கொழுப்புகள் உடலின் உயிரணுக்களின் பகுதிகளுக்குள் உருவாகி ஊட்டச்சத்துக்கள் மற்றும் பிற பொருட்களை உடைக்கின்றன. இது செல்கள் செயல்படும் முறையை பாதிக்கிறது மற்றும் அவை இறக்க காரணமாகிறது, திசுக்கள் மற்றும் உறுப்புகளின் இயல்பான செயல்பாட்டை பாதிக்கிறது. ஏ. எஸ். எம். டி தீவிரமாக பலவீனப்படுத்துகிறது மற்றும் உயிருக்கு ஆபத்தானது, ஏனெனில் கொழுப்பு பொருட்களின் உருவாக்கம் மூளை சேதம் மற்றும் கல்லீரல் மற்றும் மண்ணீரல் போன்ற உறுப்புகளின் வீக்கத்தை ஏற்படுத்தும். சென்போசைம் முதல் ஏ. எஸ். எம். டி-குறிப்பிட்ட சிகிச்சையாகும். இந்த மருந்து ஒரு நொதி மாற்று சிகிச்சையாகும், இது நோயாளிகளின் குறைபாடு அல்லது குறைபாடுள்ள நொதி, அமில ஸ்பிங்கோமைலினேஸ் (ஏ. எஸ். எம்) ஐ மாற்றுவதற்காக உருவாக்கப்பட்டது, இதன் மூலம் உயிரணுக்களுக்குள் கொழுப்பு குவிப்பைக் குறைத்து நோயின் சில அறிகுறிகளைப் போக்குகிறது. அமில ஸ்பிங்கோமைலினேஸ் குறைபாடு (ஏ. எஸ். எம். டி) வகை ஏ/பி அல்லது வகை பி சிகிச்சைக்காக ஐரோப்பிய மருந்துகள் நிறுவனமும், வயது வந்தோர் மற்றும் குழந்தை நோயாளிகளில் அமில ஸ்பிங்கோமைலினேஸ் குறைபாட்டின் (ஏ. எஸ். எம். டி) மத்திய அல்லாத நரம்பு மண்டல வெளிப்பாடுகளின் சிகிச்சைக்காக அமெரிக்க உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகமும் சென்போசைமுக்கு ஒப்புதல் அளித்தன. மாற்று நொதி மறுசீரமைப்பு டிஎன்ஏ தொழில்நுட்பம் எனப்படும் ஒரு முறையால் உற்பத்தி செய்யப்படுகிறதுஃ இது ஒரு மரபணு (டிஎன்ஏ) அறிமுகப்படுத்தப்பட்ட உயிரணுக்களால் தயாரிக்கப்படுகிறது, இது நொதியை உற்பத்தி செய்ய உதவுகிறது. மார்ச் 2022 இல் ஜப்பானிலும், ஜூன் 2022 இல் ஐரோப்பிய ஒன்றியத்திலும், ஆகஸ்ட் 2022 இல் அமெரிக்காவிலும் மருத்துவ பயன்பாட்டிற்காக ஒலிபுடாஸ் ஆல்பா அங்கீகரிக்கப்பட்டது. அமெரிக்க உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகம் (எஃப். டி. ஏ) இதை முதல் தர மருந்து என்று கருதுகிறது. சமூகம் மற்றும் கலாச்சாரம் ஒலிபுடாஸ் ஆல்ஃபா என்பது சர்வதேச தனியுரிமையற்ற பெயர் (ஐ. என். என்) ஆகும். மார்ச் 2022 இல் ஜப்பானில் மருத்துவ பயன்பாட்டிற்காக ஒலிபுடாஸ் ஆல்ஃபா சட்டப்பூர்வ அந்தஸ்து அங்கீகரிக்கப்பட்டது. 19 மே 2022 அன்று, ஐரோப்பிய மெடிசின்ஸ் ஏஜென்சியின் (ஈ. எம். ஏ) மனித பயன்பாட்டிற்கான மருத்துவ தயாரிப்புகளுக்கான குழு (சி. எச். எம். பி) ஒரு நேர்மறையான கருத்தை ஏற்றுக்கொண்டது, அமில ஸ்பிங்கோமைலினேஸ் குறைபாடு (ஏ. எஸ். எம். டி) வகை ஏ/பி அல்லது வகை பி இன் மத்திய அல்லாத நரம்பு மண்டலத்தின் (சிஎன்எஸ்) வெளிப்பாடுகளுக்கு சிகிச்சையளிக்கும் நோக்கில் மருத்துவ தயாரிப்பு சென்போசைமுக்கு சந்தைப்படுத்தல் அங்கீகாரத்தை வழங்க பரிந்துரைத்தது. இந்த மருத்துவ தயாரிப்புக்கான விண்ணப்பதாரர் ஜென்சைம் ஐரோப்பா பி. வி. ஒலிபுடாஸ் ஆல்பா ஜூன் 2022 இல் ஐரோப்பிய ஒன்றியத்தில் மருத்துவ பயன்பாட்டிற்காக அங்கீகரிக்கப்பட்டது. மேற்கோள்கள் மேலும் வாசிப்பு வெளிப்புற இணைப்புகள் அனாதை மருந்துகள் சனோஃபி