Mitapivat
பைருகைண்ட் என்ற பிராண்ட் பெயரில் விற்கப்படும் மிடாபிவட், ஹீமோலிடிக் இரத்த சோகைக்கு சிகிச்சையளிக்கப் பயன்படுத்தப்படும் ஒரு மருந்து ஆகும். இது வாய்வழியாக சல்பேட் ஹைட்ரேட் உப்பாக எடுத்துக் கொள்ளப்படுகிறது. மிடாபிவட் என்பது ஒரு பைருவேட் கைனேஸ் ஆக்டிவேட்டர் ஆகும். மிகவும் பொதுவான பக்க விளைவுகளில் ஆண்களில் எஸ்ட்ரோன் மற்றும் எஸ்ட்ராடியோல் (ஈஸ்ட்ரோஜன் ஹார்மோனின் வகைகள்) குறைவது, அதிகரித்த யூரேட் (உடலில் ஒரு வகை உப்பு), முதுகு வலி மற்றும் மூட்டு விறைப்பு ஆகியவை அடங்கும். பிப்ரவரி 2022 இல் அமெரிக்காவில் மருத்துவ பயன்பாட்டிற்காகவும், நவம்பர் 2022 இல் ஐரோப்பிய ஒன்றியத்திலும் மிடாபிவட் அங்கீகரிக்கப்பட்டது. அமெரிக்க உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகம் (எஃப். டி. ஏ) இதை முதல் தர மருந்து என்று கருதுகிறது. பைருவேட் கைனேஸ் குறைபாடு உள்ள பெரியவர்களில் ஹீமோலிடிக் இரத்த சோகைக்கு சிகிச்சையளிக்க மருத்துவ பயன்பாடுகள் மிடாபிவட் குறிக்கப்படுகிறது. மருந்தியல் செயல்பாட்டு பொறிமுறை மிதாபிவட் பைருவேட் கைனேஸை பிணைத்து செயல்படுத்துகிறது, இதன் மூலம் கிளைகோலிடிக் பாதை செயல்பாட்டை மேம்படுத்துகிறது, அடினோசின் ட்ரைபாஸ்பேட் (ஏடிபி) அளவை மேம்படுத்துகிறது மற்றும் 2,3-டைபாஸ்போக்ளிசரேட் (2,3-டிபிஜி) அளவைக் குறைக்கிறது. பைருவேட் கைனேஸில் ஏற்படும் பிறழ்வுகள் பைருவேட் கைனேஸின் குறைபாட்டை ஏற்படுத்துகின்றன, இது போதுமான சிவப்பு இரத்த செல் (ஆர். பி. சி) கிளைகோலிசிஸைத் தடுக்கிறது, இது அப்ஸ்ட்ரீம் கிளைகோலிடிக் இடைநிலை 2,3-டி. பி. ஜி மற்றும் பைருவேட் கைனேஸ் தயாரிப்பு ஏடிபி குறைபாட்டிற்கு வழிவகுக்கிறது. பைருவேட் கைனேஸ் குறைபாடு உள்ள 107 பங்கேற்பாளர்களின் இரண்டு மருத்துவ பரிசோதனைகளின் ஆதாரங்களின் அடிப்படையில் எஃப். டி. ஏ மைட்டாபிவாட்டை அங்கீகரித்தது. வழக்கமான இரத்த மாற்றங்களைப் பெறாத பைருவேட் கைனேஸ் குறைபாடு உள்ள 80 பெரியவர்களுக்கு சோதனை 1 (NCT03548220) மற்றும் வழக்கமான இரத்த மாற்றங்களைப் பெற்ற பைருவேட் கைனேஸ் குறைபாடு உள்ள 27 பெரியவர்களுக்கு சோதனை 2 (NCT03559699). சோதனை 1 இல், பங்கேற்பாளர்கள் தோராயமாக சுமார் 24 வாரங்கள் சராசரி காலத்திற்கு மிட்டாபிவாட் அல்லது பொருத்தமான மருந்துப்போலி மாத்திரை பெற நியமிக்கப்பட்டனர். சோதனையின் போது எந்த சிகிச்சை அளிக்கப்படுகிறது என்பது பங்கேற்பாளர்களுக்கோ அல்லது சுகாதார வழங்குநர்களுக்கோ தெரியாது. சோதனை 1 பின்வரும் நாடுகளில் 36 இடங்களில் நடத்தப்பட்டதுஃ பிரேசில், கனடா, டென்மார்க், பிரான்ஸ், ஜெர்மனி, இத்தாலி, ஜப்பான், கொரியா குடியரசு, நெதர்லாந்து, ஸ்பெயின், சுவிட்சர்லாந்து, துருக்கி, ஐக்கிய இராச்சியம் மற்றும் அமெரிக்கா. சோதனை 2 இல், அனைத்து பங்கேற்பாளர்களும் சராசரியாக சுமார் 40 வார காலத்திற்கு மிதாபிவட் பெற்றனர். சோதனை 2 பின்வரும் நாடுகளில் 17 இடங்களில் நடத்தப்பட்டதுஃ கனடா, டென்மார்க், பிரான்ஸ், அயர்லாந்து, இத்தாலி, நெதர்லாந்து, தாய்லாந்து, ஐக்கிய இராச்சியம் மற்றும் அமெரிக்கா. சமூகம் மற்றும் கலாச்சார சட்ட அந்தஸ்து 15 செப்டம்பர் 2022 அன்று, ஐரோப்பிய மருந்துகள் முகமையின் (ஈ. எம். ஏ) மனித பயன்பாட்டிற்கான மருத்துவ தயாரிப்புகளுக்கான குழு (சி. எச். எம். பி) ஒரு நேர்மறையான கருத்தை ஏற்றுக்கொண்டது, பைருவேட் கைனேஸ் குறைபாடு எனப்படும் மரபுவழி நிலைக்கு சிகிச்சையளிக்கும் நோக்கில் மருந்து தயாரிப்பு பைருகெண்டிற்கு சந்தைப்படுத்தல் அங்கீகாரத்தை வழங்க பரிந்துரைத்தது. இந்த மருத்துவ தயாரிப்புக்கான விண்ணப்பதாரர் ஏஜியோஸ் நெதர்லாந்து பி. வி. மிடாபிவட் நவம்பர் 2022 இல் ஐரோப்பிய ஒன்றியத்தில் மருத்துவ பயன்பாட்டிற்காக அங்கீகரிக்கப்பட்டது. பெயர்கள் மிதாபிவத் என்பது சர்வதேச தனியுரிமையற்ற பெயர் (ஐ. என். என்). மேற்கோள்கள் மேலும் வாசிப்பு வெளிப்புற இணைப்புகள் CYP3A4 தூண்டிகள் அனாதை மருந்துகள் சல்போனமைட்ஸ் குயினோலின்கள் N-பென்சாய்ல்பிபெராசின்கள் சைக்ளோபுரோப்பைல் சேர்மங்கள் அனிலின்கள்