NcRNA therapy
மனித மரபணுவின் பெரும்பகுதி புரதம் அல்லாத குறியீட்டு டி. என். ஏவால் ஆனது. அத்தகைய வரிசைகள் பொதுவாக ஒரு புரதத்திற்கான குறியீட்டைப் பயன்படுத்துவதில்லை என்று இது மதிப்பிடுகிறது. இருப்பினும், இந்த பகுதிகள் புரதத்திற்கான குறியீட்டைக் கொண்டிருக்கவில்லை என்றாலும், அவை பிற செயல்பாடுகளைக் கொண்டுள்ளன மற்றும் தேவையான ஒழுங்குமுறை information.They ஐ ncRNA இன் அளவின் அடிப்படையில் வகைப்படுத்தலாம். சிறிய குறியீட்டு அல்லாத ஆர்என்ஏ பொதுவாக 200 பிபி-க்கும் குறைவான நீளம் கொண்டதாக வகைப்படுத்தப்படுகிறது, அதே நேரத்தில் நீண்ட குறியீட்டு அல்லாத ஆர்என்ஏ 200 பிபி-க்கும் அதிகமாக உள்ளது. கூடுதலாக, அவை கலத்திற்குள் அவற்றின் செயல்பாட்டின் மூலம் வகைப்படுத்தப்படலாம்; உள்கட்டமைப்பு மற்றும் ஒழுங்குமுறை என். சி. ஆர். என். ஏக்கள். உள்கட்டமைப்பு என். சி. ஆர். என். ஏக்கள் மொழிபெயர்ப்பு மற்றும் பிளவுபடுத்தலில் ஒரு வீட்டு பராமரிப்பு பாத்திரத்தைக் கொண்டிருப்பதாகத் தெரிகிறது, மேலும் ஆர். ஆர். என். ஏ, டி. ஆர். என். ஏ, snRNA.Regulatory என். சி. ஆர். என். ஏக்கள் போன்ற இனங்கள் மற்ற ஆர். என். ஏ. களின் மாற்றத்தில் ஈடுபட்டுள்ளன. ஆர்என்ஏ வகைப்பாடு நீண்ட குறியீட்டு அல்லாத ஆர்என்ஏ நீண்ட குறியீட்டு அல்லாத ஆர்என்ஏ (எல்என்சிஆர்என்ஏ) என்பது ஒரு வகை ஆர்என்ஏ ஆகும், இது பொதுவாக 200 அடிப்படை ஜோடிகளுக்கு மேல் நீளமுள்ள மற்றும் புரதங்களாக மொழிபெயர்க்கப்படாத டிரான்ஸ்கிரிப்ட்களாக வரையறுக்கப்படுகிறது. இந்த வரம்பு எல்என்சிஆர்என்ஏவை மைக்ரோஆர்என்ஏக்கள் (மைஆர்என்ஏக்கள்), சிறிய குறுக்கீடு செய்யும் ஆர்என்ஏக்கள் (ஐஆர்என்ஏக்கள்), பிவி-இன்டராக்ட்டிங் ஆர்என்ஏக்கள் (பிஆர்என்ஏக்கள்), சிறிய நியூக்ளியோலார் ஆர்என்ஏக்கள் (ஸ்னோஆர்என்ஏக்கள்) மற்றும் பிற குறுகிய ஆர்என்ஏக்களை உள்ளடக்கிய சிறிய குறியீட்டு அல்லாத ஆர்என்ஏக்களிலிருந்து வேறுபடுத்துகிறது. நீண்ட குறியீட்டு அல்லாத ஆர்என்ஏக்களில் லிங்க்ஆர்என்ஏக்கள், இன்ட்ரோனிக் என். சி. ஆர். என். ஏக்கள், வட்ட மற்றும் நேரியல் என். சி. ஆர். என். ஏ ஆகியவை அடங்கும். நீண்ட இன்டர்ஜெனிக் அல்லாத குறியீட்டு ஆர்என்ஏ நீண்ட இன்டர்ஜெனிக் அல்லாத குறியீட்டு ஆர்என்ஏ (லிங்க்ஆர்என்ஏ) என்பது 200 நியூக்ளியோடைடுகளுக்கு மேல் நீளமுள்ள ஆர்என்ஏ டிரான்ஸ்கிரிப்ட்களாக வரையறுக்கப்படுகிறது. இந்த ஆர்என்ஏக்கள் புரதங்களை குறியாக்கம் செய்யும் திறந்த வாசிப்பு கட்டமைப்புகளைக் கொண்டிருக்கக்கூடாது. "இன்டர்ஜெனிக்" என்ற சொல் புரத-குறியீட்டு மரபணுக்களைக் கொண்டிராத மரபணுவின் பகுதிகளிலிருந்து இந்த டிரான்ஸ்கிரிப்ட்களை அடையாளம் காண்பதைக் குறிக்கிறது. எல்என்சிஆர்என்ஏக்களில் ஊக்குவிப்பாளர் அல்லது மேம்பாட்டாளர்-தொடர்புடைய ஆர்என்ஏக்களும் உள்ளன, அவை மரபணு அருகாமையில் உள்ளன மற்றும் அவை அர்த்தத்தில் அல்லது ஆன்டிசென்ஸ் நோக்குநிலையில் இருக்கலாம். வட்ட ஆர்என்ஏ வட்ட ஆர்என்ஏ (சர்குலர் ஆர்என்ஏ) என்பது எண்டோஜெனஸ் அல்லாத குறியீட்டு ஆர்என்ஏக்களின் ஒரு புதிய வகுப்பாகும், மேலும் அவை அவற்றின் சகப்பிணைப்பு மூடிய வளைய கட்டமைப்புகளால் வகைப்படுத்தப்படுகின்றன. இந்த வகை என். சி. ஆர். என். ஏ-க்கு 5 'தொப்பி அல்லது 3' பாலி ஏ வால் இல்லை. சிர்ஆர்என்ஏக்கள் நோய் கண்டறிதல் மற்றும் சிகிச்சையின் சாத்தியமான மூலக்கூறு குறிப்பான்களாக செயல்படக்கூடும் என்றும் மனித நோய்களின் துவக்கம் மற்றும் முன்னேற்றத்தில் முக்கிய பங்கு வகிக்கலாம் என்றும் கருதப்பட்டுள்ளது. சிறிய குறியீட்டு அல்லாத ஆர்என்ஏ சிறிய குறியீட்டு அல்லாத ஆர்என்ஏ (எஸ்என்சிஆர்என்ஏ) ஒரு வகை ஆர்என்ஏ ஆகும். இது பொதுவாக 200 அடிப்படை-ஜோடிகளுக்கு குறைவான நீளமுள்ள மற்றும் புரதங்களாக மொழிபெயர்க்கப்படாத டிரான்ஸ்கிரிப்ட்களாக வரையறுக்கப்படுகிறது. இந்த வரம்பு எஸ்என்சிஆர்என்ஏவை எல்என்சிஆர்என்ஏவிலிருந்து வேறுபடுத்துகிறது. இந்த வகுப்பில் மைக்ரோஆர்என்ஏக்கள் (மைஆர்என்ஏக்கள்), சிறிய குறுக்கீடு செய்யும் ஆர்என்ஏக்கள் (ஐஆர்என்ஏக்கள்), பிவி-இன்டராக்ட்டிங் ஆர்என்ஏக்கள் (பிஆர்என்ஏக்கள்), சிறிய நியூக்ளியோலார் ஆர்என்ஏக்கள் (ஸ்னோஆர்என்ஏக்கள்) மற்றும் பிற குறுகிய ஆர்என்ஏக்கள் அடங்கும். மைக்ரோஆர்என்ஏ மைக்ரோஆர்என்ஏ (மைஆர்என்ஏ) மரபணு வெளிப்பாட்டை ஒழுங்குபடுத்துவதில் முக்கிய பங்கு வகிக்கிறது. பெரும்பாலான மைஆர்என்ஏக்கள் டிஎன்ஏ காட்சிகளிலிருந்து முதன்மை மைஆர்என்ஏக்களாக படியெடுத்தப்படுகின்றன. இந்த முதன்மை மைஆர்என்ஏக்கள் மேலும் முன்னோடி மைஆர்என்ஏக்களாகவும், இறுதியாக முதிர்ந்த மைஆர்என்ஏக்களாகவும் செயலாக்கப்படுகின்றன. பெரும்பாலான சந்தர்ப்பங்களில் மிஆர்என்ஏக்கள் எம்ஆர்என்ஏ சீரழிவு மற்றும் மொழிபெயர்ப்பு அடக்குமுறையைத் தூண்டுவதற்காக இலக்கின் 3 'யுடிஆர் பிராந்தியத்துடன் தொடர்பு கொள்கின்றன. 5 'யுடிஆர், குறியீட்டு வரிசை மற்றும் மரபணு ஊக்குவிப்பாளர்கள் உள்ளிட்ட பிற பகுதிகளுடன் மிஆர்என்ஏக்களின் தொடர்புகளும் பதிவாகியுள்ளன. சில நிபந்தனைகளின் கீழ், மிஆர்என்ஏக்கள் மொழிபெயர்ப்பைச் செயல்படுத்தவோ அல்லது டிரான்ஸ்கிரிப்ஷனை ஒழுங்குபடுத்தவோ முடியும், ஆனால் இது விளைவின் இருப்பிடம் போன்ற காரணிகளைப் பொறுத்தது. இந்த தொடர்பு செயல்முறை மிகவும் மாறும் மற்றும் பல காரணிகளை சார்ந்துள்ளது. ரைபோசோமல் ஆர்என்ஏ ரைபோசோமல் ஆர்என்ஏ (ஆர்ஆர்என்ஏ) குறியீட்டு அல்லாத ஆர்என்ஏக்களை உள்ளடக்கியது, அவை ஆர்ஆர்என்ஏ ஒழுங்குமுறையில் முக்கிய பங்கு வகிக்கின்றன. ரைபோசோமல் ஆர்என்ஏ (ஆர்ஆர்என்ஏ) புரதத் தொகுப்பில் பங்கேற்கிறது. அவ்வப்போது ஆர்என்ஏ மூலக்கூறுகள் ஆர்என்ஏ என்சைம்களாக (ரைபோசைம்கள்) வினையூக்கியாக செயல்படுகின்றன அல்லது புரத ஏற்றுமதியில் பங்கேற்கின்றன. மிக முக்கியமான ரைபோசைம் என்பது ரைபோசோமின் பெரிய துணைக்குழுவின் முக்கிய ஆர்ஆர்என்ஏ ஆகும் (யூகாரியோட்டுகளில் 28s ஆர்ஆர்என்ஏ). 28S rRNA ஒரு முக்கிய கட்டமைப்பு பாத்திரத்தை வகிப்பதைத் தவிர, பாலிபெப்டைட் தொகுப்பில் முக்கியமான கட்டத்தை ஊக்குவிக்கிறது என்பது இப்போது ஏற்றுக்கொள்ளப்பட்டுள்ளது. சிறிய அணு ஆர்என்ஏ மற்றும் சிறிய நியூக்ளியோலார் ஆர்என்ஏ சிறிய நியூக்ளியோலார் ஆர்என்ஏ (எஸ்என்ஆர்என்ஏ) மற்றும் சிறிய நியூக்ளியோலார் ஆர்என்ஏ (ஸ்னோஆர்என்ஏ) ஆகியவை நியூக்ளியோடைடு மாற்றங்கள் மற்றும் ஆர்ஆர்என்ஏவின் செயலாக்கத்தை வழிநடத்த பரவலாக அறியப்படுகின்றன. எஸ்என்ஆர்என்ஏ மற்றும் ஸ்னோஆர்என்ஏ இரண்டும் கருவில் இருக்கும் சிறிய ஆர்என்ஏ மூலக்கூறுகளின் ஒரு வகுப்பாக வகைப்படுத்தப்பட்டுள்ளன. இருப்பினும், அவை செயல்பாட்டைப் பொறுத்து நிறைய வேறுபடுகின்றன. ஸ்னோஆர்என்ஏக்கள் 80-350 நியூக்ளிடைடுகள் நீளமாகவும், ஸ்னோஆர்என்ஏக்கள் 80-1000 நியூக்ளியோடைடுகள் ஈஸ்ட் நீளமாகவும் உள்ளன. முன்-எம்ஆர்என்ஏ அமைதியை ஒழுங்குபடுத்துவதில் எஸ்என்ஆர்என்ஏ முக்கிய பங்கு வகிக்கிறது. மறுபுறம், ஸ்னோஆர்என்ஏக்கள் எம்ஆர்என்ஏ எடிட்டிங், ஆர்ஆர்என்ஏ மற்றும் டிஆர்என்ஏவின் மாற்றம் மற்றும் மரபணு முத்திரை ஆகியவற்றில் ஈடுபட்டுள்ளன. ஸ்னோஆர்என்ஏவின் முக்கிய செயல்பாடு ரைபோசோமல் உருவாக்கத்தின் போது ஆர்ஆர்என்ஏவின் முதிர்ச்சியை உள்ளடக்கியது. சிறிய அணு மற்றும் சிறிய நியூக்ளியோலார் ஆர்என்ஏக்கள் எஸ்என்ஆர்என்பிகள் மற்றும் ஸ்னோஆர்என்பிகளின் முக்கியமான கூறுகளாகும், மேலும் யூகாரியோடிக் செல்களின் கருக்களுக்குள் முறையே எம்ஆர்என்ஏக்கள் மற்றும் ஆர்ஆர்என்ஏக்களின் முதிர்ச்சியில் முக்கிய பங்கு வகிக்கின்றன. எஸ்என்ஆர்என்ஏ மற்றும் ஸ்னோஆர்என்ஏ இரண்டும் டிரான்ஸ்கிரிப்ஷனுக்குப் பிறகு ஆர்என்ஏவை மாற்றியமைப்பதில் ஈடுபட்டுள்ளன. cell.snRNA அணுக்கருவின் பிளவுபடுத்தும் புள்ளிகள் மற்றும் காஜல் உடல்களில் எஸ்என்ஆர்என்ஏ காணப்படலாம், மேலும் ஸ்னோஆர்என்ஏ அணுக்கருவிற்குள் செயல்படும் இடத்திற்கு கொண்டு செல்ல அணு ஏற்றுமதிக்கு (பிஎச்ஏஎக்ஸ்) ஒரு பாஸ்பரிலேட்டட் அடாப்டர் தேவைப்படுகிறது. ஆர்என்ஏ பரிமாற்ற ஆர்என்ஏ (டிஆர்என்ஏ) ஒரு தூதர் ஆர்என்ஏ வரிசையை ஒரு புரதமாக டிகோட் செய்ய உதவுகிறது. அவை மொழிபெயர்ப்பின் போது ரைபோசோமுக்குள் குறிப்பிட்ட தளங்களில் செயல்படுகின்றன (செயல்முறை குறியீட்டிலிருந்து புரதத்திற்கு செல்கிறது). எம்ஆர்என்ஏ மூலக்கூறுக்குள் நீளமான கோடன்களில் மூன்று நியூக்ளியோடைடுகள் உள்ளன. இந்த கோடன்கள் அனைத்தும் ஒரு குறிப்பிட்ட அமினோ அமிலத்தைக் குறிக்கும் தனித்துவமான உலகளாவிய குறியீட்டைக் கொண்டுள்ளன. tRNAகளை ஒரு அடாப்டர் மூலக்கூறாக வகைப்படுத்தலாம், அவை பொதுவாக 76 முதல் 90 நியூக்ளியோடைடுகள் நீளம் கொண்டவை. 1869 ஆம் ஆண்டில் டாக்டர் ஃப்ரெட்ரிக் மீஷர் என்பவரால், சால்மன் விந்து மற்றும் சீழ் உயிரணுக்களிலிருந்து குறியிடப்படாத ஆர்என்ஏ டிஎன்ஏ சுத்திகரிப்பு, புரதங்களைத் தவிர உயிரணுவில் கூடுதல் மூலக்கூறுகள் இருப்பதை நோக்கி விஞ்ஞானிகளுக்கு வழிகாட்டியது. சீழ் உயிரணுக்களில் இருந்து தனிமைப்படுத்தப்பட்ட அதிக அமில மூலக்கூறு இருப்பதை மீஷர் அடையாளம் கண்டு அதை "நியூக்ளியன்" என்று பெயரிட்டார். மீஷரால் தனிமைப்படுத்தப்பட்ட டிஎன்ஏ புரதம் அல்ல மற்றும் உயிரணுவின் கருக்களில் இருந்து பெறப்பட்டதால் இந்த சொல் உருவாக்கப்பட்டது. 1944 ஆம் ஆண்டு வரை, ஓஸ்வால்ட் அவேரி டி. என். ஏவை ஒரு மரபணு கேரியர் தகவலாக முன்மொழிந்தபோது, மீஷர் கண்டுபிடிப்பு மீண்டும் வெளிச்சத்திற்கு கொண்டு வரப்பட்டது. ரோஸாலிண்ட் ஃபிராங்க்ளின் எக்ஸ்-ரே படிகவியல் மற்றும் 1953 இல் வாட்சன் மற்றும் கிரிக் ஆகியோரால் டிஎன்ஏ இரட்டை ஹெலிக்ஸ் தீர்மானிக்கப்பட்டதைத் தொடர்ந்து, டிஎன்ஏ அமைப்பு பற்றிய புரிதலை மேலும் மேம்படுத்தியது மற்றும் மூலக்கூறு உயிரியலின் மைய கோட்பாட்டை நிறுவ அனுமதித்தது. இருப்பினும், டிஎன்ஏவிலிருந்து ஆர்என்ஏவுக்கு தகவல் ஓட்டம் புரதத்திற்கு செல்கிறது என்ற அனுமானம் மைய கோட்பாட்டின் குறைபாடுகளில் ஒன்றாகும், இது வெவ்வேறு ஒழுங்குமுறை வழிமுறைகளைப் புரிந்துகொள்வதைத் தடுக்கிறது. 1955 ஆம் ஆண்டில், ஜார்ஜ் பாலாட் முதல் என். சி. ஆர். என். ஏவை பெரிய ரிபோநியூக்ளியோபுரோட்டீன் வளாகத்தின் (ஆர்என்பி) ஒரு பகுதியாக அடையாளம் கண்டார். கண்டுபிடிக்கப்பட்ட இரண்டாவது வகை என். சி. ஆர். என். ஏ 1957 இல் பரிமாற்ற ஆர். என். ஏ (டி. ஆர். என். ஏ) ஆகும். இருப்பினும், முதல் ஒழுங்குமுறை என். சி. ஆர். என். ஏ 1988 ஆம் ஆண்டில் E.coli இலிருந்து கண்டுபிடிக்கப்பட்ட மைக்ரோஆர்என்ஏ ஆகும், மேலும் இது மைக்எஃப் என்று பெயரிடப்பட்டது. மறுபுறம், முதல் யூகாரியோடிக் மைக்ரோஆர்என்ஏ 1993 இல் C.elegans இல் கண்டுபிடிக்கப்பட்டது. இது மரபணு லின்-4 இலிருந்து பெறப்பட்டது மற்றும் ஒரு சிறிய ஆர்என்ஏ மூலக்கூறு (நீண்ட எம்ஆர்என்ஏ மூலக்கூறுகளுடன் ஒப்பிடும்போது) ஸ்டெம்-லூப் கட்டமைப்புகளை உருவாக்குகிறது. லின்-14 டிரான்ஸ்கிரிப்ட்டின் 3 'யுடிஆர் பகுதிக்கு நிரப்பு ஒரு குறுகிய ஆர்என்ஏவை உருவாக்க இந்த அமைப்பு மேலும் மாற்றியமைக்கப்படுகிறது. இந்த பாதை பல்வேறு பிந்தைய மொழிபெயர்ப்பு மரபணு மௌனப் பாதைகளைப் பற்றி நன்கு புரிந்துகொள்ள அனுமதித்தது. அப்போதிருந்து, பல மிஆர்என்ஏக்கள் கண்டுபிடிக்கப்பட்டுள்ளன. இந்த பிந்தைய மொழிபெயர்ப்பு மௌனப் பாதையின் பின்னணியில் உள்ள பொறிமுறையைப் பற்றிய விரிவான புரிதல் 2001 ஆம் ஆண்டில் தாமஸ் டஸ்லால் நிறுவப்பட்டது. இரட்டை ஸ்ட்ராண்டட் ஆர்என்ஏ ஒரு குறுகிய 25 நியூக்ளியோடைடுகள் நீளமான துண்டுகளாக செயலாக்கப்படுகிறது என்பது கண்டுபிடிக்கப்பட்டது, பின்னர் இது த்ரோஷா காம்ப்ளக்ஸ் மூலம் குறுகிய ஹேர்பின் போன்ற கட்டமைப்பாக மாற்றப்படுகிறது. இந்த மூலக்கூறு பின்னர் டைசர் என்சைம்களால் ஒரு செயல்பாட்டு இரட்டை ஸ்ட்ராண்டட் ஆர்என்ஏ (டிஎஸ்ஆர்என்ஏ) ஆக வெட்டப்படுகிறது. இவை பின்னர் ஆர். ஐ. எஸ். சி வளாகத்திற்குள் ஏற்றப்படுகின்றன, பின்னர் அவை சைட்டோபிளாஸத்தில் ஆர்வமுள்ள இலக்கு எம்ஆர்என்ஏவைக் கண்டுபிடித்து பிளவுபடுத்துகின்றன. 1989 வரை முத்திரையிடும் மரபணுக்கள் கண்டுபிடிக்கப்பட்டு மரபணு முத்திரை நிறுவப்பட்டது. முதல் இரண்டு மரபணு முத்திரை மரபணுக்கள் Igf2r மற்றும் H19 ஆகியவை தந்தைவழியாக வெளிப்படுத்தப்பட்டன. இவை இரண்டும் எலிகளில் சுயாதீனமாக கண்டுபிடிக்கப்பட்டு குரோமோசோம் 7 க்கு உள்ளூர்மயமாக்கப்பட்டன. எச்19 தனித்துவமானது, ஏனெனில் இது ஒரு எல்என்சிஆர்என்ஏவாக செயல்படுகிறது, ஆனால் ஸ்ப்லைசிங், 3 'பாலியாடெனைலேஷன் போன்ற முன்-எம்ஆர்என்ஏ செயலாக்கத்தைப் போன்ற மாற்றங்களுக்கு உட்படுகிறது மற்றும் ஆர்என்ஏ பாலிமரேஸ் II ஆல் படியெடுக்கப்படுகிறது. இந்த எல்என்சிஆர்என்ஏ எலியின் கரு வளர்ச்சியில் குறிப்பிடத்தக்க பங்கைக் கொண்டுள்ளது மற்றும் பிரசவத்திற்கு முந்தைய கட்டங்களில் வெளிப்படுத்தப்பட்டால் ஆபத்தானது. யூகாரியோட்டுகளில் அதிக நேரம் எல்என்சிஆர்என்ஏக்கள் கண்டுபிடிக்கப்பட்டுள்ளன. H19 செயல்பாடுகளுக்கு இடையில் சிறந்த புரிதலுக்கு அனுமதித்த அத்தகைய ஒரு கண்டுபிடிப்பு XIST (X செயலற்ற-குறிப்பிட்ட டிரான்ஸ்கிரிப்ட்) எனப்படும் lncRNA ஆகும். உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகம் (எஃப். டி. ஏ) (1998) மற்றும் ஐரோப்பிய மருத்துவ நிறுவனம் (ஈ. எம். ஏ) (1999) ஆகியவற்றால் அங்கீகரிக்கப்பட்ட முதல் என். சி. ஆர். என். ஏ சிகிச்சை மருந்து ஃபோமிவிர்சென் அல்லது விட்ராவென் என்று அழைக்கப்படுகிறது. இலக்கு உறுப்பு கண் மற்றும் நோயெதிர்ப்பு குறைபாடுள்ள நோயாளிகளில் சைட்டோமெகாலோவைரஸ் (சி. எம். வி) ரெட்டினிடிஸுக்கு எதிராக செயல்படுகிறது. இந்த மருந்து ஒரு ஆன்டிசென்ஸ் ஒலிகோனியூக்ளியோடைடாக செயல்படுகிறது மற்றும் மனித சைட்டோமெகலோவைரஸின் பிரதிபலிப்பைத் தடுக்கும் எம்ஆர்என்ஏவின் நிரப்பு வரிசையுடன் பிணைக்கிறது. இந்த சிகிச்சையை ஆன்டிசென்ஸ் ஒலிகோ நியூக்ளியோடைட் (ஏஎஸ்ஓ) சிகிச்சையாகவும் வகைப்படுத்தலாம். பல ஆண்டுகளாக எஃப். டி. ஏ மற்றும்/அல்லது ஈ. எம். ஏ ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்ட பல ஏஎஸ்ஓ ஆர்என்ஏ சிகிச்சைகள் உள்ளன, ஆனால் 2018 ஆம் ஆண்டு வரை ஈ. எம். ஏ பட்டிசிரன்/ஓன்பட்ரோ என்ற மருந்துக்கு ஒப்புதல் அளிக்கவில்லை. இந்த மருந்து டிஎஸ்-சிஆர்என்ஏவை ஒரு செயல்பாட்டு பொறிமுறையாகப் பயன்படுத்துகிறது மற்றும் பரம்பரை டிரான்ஸ்டைரெட்டின் அமிலாய்டோசிஸுக்கு எதிராக பயனுள்ளதாகக் கருதப்படுகிறது. இந்த பொறிமுறை குறிப்பாக டிரான்ஸ்டைரெட்டின் (டி. டி. ஆர்) எம். ஆர். என். ஏவை குறிவைக்கிறது. ஆர்என்ஏ சிகிச்சை இலக்குகள் முதிர்ந்த எம்ஆர்என்ஏவுடன் மட்டுப்படுத்தப்படவில்லை, ஆனால் முதிர்ச்சியின் பல்வேறு கட்டங்களில் எம்ஆர்என்ஏவை குறிவைக்க பயன்படுத்தப்படுகின்றன. அத்தகைய ஒரு உதாரணம் நுசினெர்சன் (ஸ்பினாராசா), இது ஒரு ஏஎஸ்ஓவாக செயல்படுகிறது மற்றும் மோட்டார் நியூரான் 2 மரபணு (எஸ்எம்என் 2) உயிர்வாழ்வதற்கு ஒத்த ஸ்ப்லைசிங்கிற்கு முன் முன் எம்ஆர்என்ஏவை குறிவைக்கிறது. இந்த மருந்து சிகிச்சை முறையே 2016 மற்றும் 2017 ஆம் ஆண்டுகளில் எஃப். டி. ஏ மற்றும் ஈ. எம். ஏ ஆகியவற்றால் அங்கீகரிக்கப்பட்டது. சில மருந்துகள் எஃப். டி. ஏவால் அங்கீகரிக்கப்பட்டுள்ளன, ஆனால் ஈ. எம். ஏ ஆல் அங்கீகரிக்கப்படவில்லை. 2016 ஆம் ஆண்டில் எஃப். டி. ஏவால் அங்கீகரிக்கப்பட்ட ஆனால் ஈ. எம். ஏ ஆல் அங்கீகரிக்கப்படாத எடெப்லிர்சென் (எக்ஸாண்டிஸ் 51) எனப்படும் ஏஎஸ்ஓ வகை சிகிச்சையின் விஷயத்தில் இதைக் காணலாம். இது டிஸ்ட்ரோபின் (டிஎம்டி) உடன் தொடர்புடைய முன்-எம்ஆர்என்ஏவை குறிவைக்கிறது மற்றும் டுச்சென் தசைச் சிதைவுக்கு எதிராக செயல்படுகிறது. பல கூடுதல் சிகிச்சைகள் உருவாக்கப்பட்டுள்ளன, அவை மருத்துவ பரிசோதனைகளின் கட்டம் I அல்லது II இல் உள்ளன. மருத்துவ பரிசோதனைகளில் தற்போதைய ஆர்என்ஏ சிகிச்சைகள் தோல் (கெலாய்டு போன்ற நோய்க்கான சாத்தியமான சிகிச்சை) முதல் கட்டிகள் (ஸ்குவாமஸ் செல் நுரையீரல் புற்றுநோய்) வரை பல்வேறு இலக்கு உறுப்புகள் மற்றும் நோய்கள் வரை உள்ளன. இன்றுவரை, எஃப். டி. ஏ மற்றும் ஈ. எம். ஏ ஆகிய இரண்டிற்கும், என். சி. ஆர். என். ஏக்கள் இரசாயன தொகுப்பு மூலம் உற்பத்தி செய்யப்படுவதால் அவை "எளிய" மருத்துவ தயாரிப்புகளாகக் கருதப்படுகின்றன. உயிரியல் ரீதியாக உற்பத்தி செய்யப்படும் அவற்றில் சில (பயோ இன்ஜினியர்டு என். சி. ஆர். என். ஏ முகவர்கள்ஃ பெராக்கள் என்று அழைக்கப்படுகின்றன) சந்தையில் வைக்கப்படும்போது, உயிரியல் மருத்துவ தயாரிப்புகளின் நிலை பயன்படுத்தப்படும், இது சட்டத்தில் முரண்பாடுகளுக்கு வழிவகுக்கும். பயன்பாடுகள் ஆன்டிசென்ஸ் ஒலிகோ நியூக்ளியோடைடுகள் ஆன்டிசென்ஸ் ஒலிகோ நியூக்ளியோடைடுகள் (ஏஎஸ்ஓக்கள்) ஒரு தேர்ந்தெடுக்கப்பட்ட இலக்கு எம்ஆர்என்ஏ-க்கு முழு நிரப்பு கொண்ட ஒற்றை-இழையுள்ள டிஎன்ஏ மூலக்கூறுகள் மற்றும் புரத மொழிபெயர்ப்பைத் தடுப்பதன் மூலம் செயல்படலாம் (ஸ்டெரிக் தடை வழியாக), எம்ஆர்என்ஏ சீரழிவை ஏற்படுத்துகிறது (ஆர்என்எஸ் எச்-கிளீவேஜ் வழியாக) அல்லது முன்-எம்ஆர்என்ஏ பிளவுகளை மாற்றுகிறது. இந்த குறுகிய ஒலிகோ நியூக்ளியோடைடுகள் ஏற்கனவே பத்து மரபணு கோளாறுகளுக்கு எஃப். டி. ஏவால் அங்கீகரிக்கப்பட்டுள்ளன, மேலும் பல தற்போது அங்கீகரிக்கப்பட/சோதிக்கப்பட உள்ளன. ஒலிகோ நியூக்ளியோடைடு தொழில்நுட்பத்தைப் பயன்படுத்தி, இப்போது ஆர்என்ஏ குறுக்கீடு மூலம் புரத வெளிப்பாட்டைக் கட்டுப்படுத்த முடிகிறது, மேலும் முன்பு வரையறுக்கப்பட்ட "போராட முடியாத" புரதங்களை பாதிக்க முடிகிறது. இந்த சிகிச்சையில் நிறைய நம்பிக்கையும் ஆற்றலும் இருந்தாலும், இது பல வரம்புகளுடன் வருகிறது. சிஆர்என்ஏ மற்றும் மைக்ரோஆர்என்ஏ உடன் ஒப்பிடும்போது, ஏஎஸ்ஓக்கள் புரத வெளிப்பாட்டைக் குறைப்பதில் பல்துறை திறன் கொண்டவை, அவை இலக்கு மொழிபெயர்ப்பை மேம்படுத்தும் திறனையும் கொண்டுள்ளன. ஏஎஸ்ஓக்கள் எளிதில் மற்றும் துல்லியத்துடன் தனிப்பயனாக்கப்படலாம், இது கிட்டத்தட்ட எந்த பிறழ்ந்த மரபணுவையும் குறிவைக்க அனுமதிக்கிறது. இது துல்லியமான மற்றும் தனிப்பயனாக்கப்பட்ட மருத்துவத் துறையில் அதிக அளவிலான பயன்பாட்டை அனுமதிக்கிறது. குறிப்பிட்ட திசுக்கள் மற்றும் செல்லுலார் உறிஞ்சுதலுக்கான ஏஎஸ்ஓ சிகிச்சைகளின் முக்கிய சவால் ஒரு பெரிய சவாலாகவும் வரம்பாகவும் உள்ளது. இத்தகைய சிக்கல்களை சமாளிக்க லிபோசோமல் டெலிவரி ஒரு வழியாகும். லிபோசோமல் டெலிவரி சிஸ்டம் அதன் சொந்த வரம்புகளுடன் வருகிறது. இரத்த ஓட்டத்தில் உள்ள சீரம் புரதங்கள் லிப்போபுரோட்டீனை சீர்குலைக்கின்றன. இந்த நிலையற்ற தன்மை புரதத்தின் குறைப்புக்கு வழிவகுக்கிறது மற்றும் சரக்குகளை நிலையற்ற சூழலுக்கு வெளிப்படுத்துகிறது. PEGகளைப் (பாலி (எத்திலீன் கிளைகோல்) பயன்படுத்துவதன் மூலம் இந்த தடையை சமாளிக்க முடியும். இருப்பினும், PEG கள் மக்கும் தன்மை கொண்டவை அல்ல, அவை உடலுக்குள் குவிந்து பாதகமான விளைவுகளுக்கு வழிவகுக்கின்றன மற்றும் அதிகப்படியான உணர்திறனை ஏற்படுத்துகின்றன. கூடுதலாக, PEG களுடன் பல சுற்று சிகிச்சைகள் PEG ஆன்டிபாடிகளை உருவாக்க வழிவகுக்கும், இது இணைக்கப்பட்டுள்ள லிபோசோமின் சிதைவைத் தடுப்பதில் செயல்திறன் இல்லாததற்கு வழிவகுக்கும். இம்யூனோலிபோசோம்களைப் பயன்படுத்துவதன் மூலம், அந்த பகுதியில் உள்ள வெளிப்பாட்டின் புரதத்திற்கு குறிப்பிட்ட ஆன்டிபாடிகளைப் பயன்படுத்துவதன் மூலம் இலக்கு மிகவும் குறிப்பிட்டதாக இருக்கும் என்று காட்டப்பட்டுள்ளது, இதன் விளைவாக ஏஎஸ்ஓ மருந்து நேரடியாக இலக்கு தளத்தை பாதிக்கிறது, வேறு எங்கும் இல்லை. மேலும், இம்யூனோலிபோசோம்கள் மெதுவாக பிரிந்து செல்வதால் அவை இணைக்கும் ஏஎஸ்ஓ மருந்தின் துல்லியமான வெளியீட்டிற்கு வழிவகுக்கிறது. எல்என்சிஆர்என்ஏ ஒரு சிகிச்சை அணுகுமுறையாக நீண்ட குறியீட்டு அல்லாத ஆர்என்ஏக்கள் (எல்என்சிஆர்என்ஏக்கள்) பெரிய டிரான்ஸ்கிரிப்ட்கள் (200 க்கும் மேற்பட்ட நியூக்ளியோடைடுகள் நீளம்) அவை எம்ஆர்என்ஏக்களைப் போலவே தொகுப்பு பொறிமுறையைக் கொண்டுள்ளன, ஆனால் எம்ஆர்என்ஏக்களைப் போலல்லாமல், எல்என்சிஆர்என்ஏக்கள் ஒரு புரதத்திற்கு மொழிபெயர்க்கப்படுவதில்லை. lncRNA இன்டராக்டர் கூறுகள் மற்றும் கட்டமைப்பு கூறுகளைக் கொண்டுள்ளது. ஊடுருவல் கூறுகள் மற்ற நியூக்ளிக் அமிலங்கள் அல்லது புரதங்களுடன் நேரடியாக தொடர்பு கொள்கின்றன, அதே நேரத்தில் கட்டமைப்பு கூறுகள் சில lncRNA களின் இரண்டாம் நிலை மற்றும்/அல்லது மூன்றாம் நிலை கட்டமைப்புகளை உருவாக்கும் திறனைக் குறிக்கின்றன. எல்என்சிஆர்என்ஏக்கள் அதன் ஊடுருவல் கூறுகளைப் பயன்படுத்தி நியூக்ளிக் அமிலங்களுடன் தொடர்பு கொள்ளும் திறன் மற்றும் அதன் இரண்டாம் நிலை கட்டமைப்புகளைப் பயன்படுத்தி புரதத்துடன் தொடர்பு கொள்ளும் திறன் ஆகியவை மைஆர்என்ஏ (மைக்ரோஆர்என்ஏ) போன்ற பிற என்சிஆர்என்ஏக்களை விட மிகவும் மாறுபட்ட முறையில் செயல்பட அனுமதிக்கிறது. மரபணுவின் குறிப்பிட்ட பகுதிகளின் டிரான்ஸ்கிரிப்ஷனல் கூறுகள் மற்றும் வெவ்வேறு எபிஜெனெடிக் மாற்றங்களுடன் பிணைக்கும் திறனை பாதிக்குவதன் மூலம் மரபணு ஒழுங்குமுறையில் ஒரு பங்கை வகிக்க எல்என்சிஆர்என்ஏ நிறுவப்பட்டுள்ளது. அத்தகைய ஒரு உதாரணத்தை X செயலற்ற குறிப்பிட்ட டிரான்ஸ்கிரிப்ட் (XIST) வழக்கில் காணலாம். மனிதர்களில், 46, XX பெண்கள் 46, XY ஆண்களுடன் ஒப்பிடும்போது கூடுதல் X குரோமோசோமை (155Mb டிஎன்ஏ) கொண்டுள்ளனர். இந்த அளவு சமநிலையின்மையை சமாளிக்க, கரு வளர்ச்சியின் 2 முதல் 8 செல் கட்டத்தில் மனித பெண்களில் ஒரு எக்ஸ் குரோமோசோம் தோராயமாக செயலிழக்கச் செய்யப்படுகிறது. ஆரம்ப மௌனம் மற்றும் செயலற்ற எக்ஸ் குரோமோசோமின் (ஜி) தொடர்ச்சியான பராமரிப்பு ஆகிய இரண்டின் போது எபிஜெனெடிக் பங்களிப்புகள் காரணமாக உயிரணு பிரிவுகளில் இந்த செயலிழப்பு மிகவும் நிலையானது. இந்த செயலிழப்பு lncRNA, XIST ஆல் மேற்கொள்ளப்படுகிறது. XIST சிஸ் இல் உற்பத்தி செய்யப்படுகிறது மற்றும் அது உருவாக்கப்பட்ட எக்ஸ்-குரோமோசோமை செயலிழக்கச் செய்கிறது. செயலற்ற எக்ஸ் குரோமோசோமை "பார் பாடி" எனப்படும் அமுக்கப்பட்ட ஹெட்டோரோக்ரோமாட்டின் கட்டமைப்பாகக் காணலாம். 2013 ஆம் ஆண்டில் ஒரு ஆய்வு XIST இன் இந்த திறனை ட்ரைசோமி 21 சிகிச்சைக்கு ஒரு சாத்தியமான சிகிச்சை அணுகுமுறையாக பயன்படுத்தியது. டிரிசோமி 21 பொதுவாக டவுன் சிண்ட்ரோம் என்று அழைக்கப்படுகிறது மற்றும் குரோமோசோம் 21 இன் கூடுதல் நகல் இருப்பதால் ஏற்படுகிறது. வேறு எந்த ஆய்வுகளும் XIST மரபணுவை அதன் பெரிய அளவு காரணமாக ஒரு குரோமோசோமில் இணைக்க முடியவில்லை என்பதால் இந்த ஆய்வு தனித்துவமானது. டவுன் சிண்ட்ரோம் நோயாளிகளிடமிருந்து சேகரிக்கப்பட்ட உயிரணுக்களில் உள்ள குரோமோசோம்கள் 21 இல் ஒன்றில் XIST ஐ இந்த ஆய்வு இணைத்தது. இந்த ஆய்வில் குரோமோசோம் 21 இல் ஒன்று அமுக்கப்பட்ட ஹெட்டோரோக்ரோமாட்டின் வடிவத்தில் செயலிழக்கப்படுவதைக் கவனிக்க முடிந்தது, மேலும் அதை குரோமோசோம் 21 பார் உடல் என்று பெயரிட்டது. மருத்துவ பரிசோதனைகளில் எல்என்சிஆர்என்ஏ அடிப்படையிலான சிகிச்சைகள் எதுவும் இல்லை என்றாலும், இத்தகைய சோதனைகள் ஆய்வக அமைப்பில் உள்ள உயிரணுக்களில் வேலை செய்வதைக் காட்டுகின்றன. இத்தகைய வேலையின் தாக்கங்கள் எதிர்கால மரபணு சிகிச்சை ஆராய்ச்சிக்கான பரிசீலனையில் ட்ரைசோமி 21 மற்றும் பிற குரோமோசோம் கோளாறுகளைக் கொண்டு வரலாம். சவால்கள் என். சி. ஆர். என். ஏ சிகிச்சையைத் தடுக்கும் முக்கிய சிக்கல்களில் ஒன்று ஒற்றை சிக்கலான ஆர். என். ஏ மூலக்கூறின் ஸ்திரத்தன்மை ஆகும். டி. எஸ். டி. என். ஏ மூலக்கூறுகளுடன் ஒப்பிடும்போது ஆர்என்ஏ பொதுவாக ஒற்றை ஸ்ட்ராண்டட் ஆக இருப்பதால் சற்றே நிலையற்றது. இருப்பினும், ஒற்றை ஸ்ட்ராண்டட் ஆர்என்ஏவை இரட்டை ஸ்ட்ராண்டட் ஆர்என்ஏ (டிஎஸ்ஆர்என்ஏ) ஆக உருவாக்குவதன் மூலம் இதை சமாளிக்க முடியும். டிஎஸ்ஆர்என்ஏ அறை வெப்பநிலையில் மிகவும் நிலையானது மற்றும் நீண்ட அடுக்கு ஆயுளைக் கொண்டிருப்பதால் இது மிகவும் பயனுள்ளதாக இருக்கும். இரண்டாவது பெரிய பிரச்சினை ஆர்என்ஏ மூலக்கூறுகளின் செல்/திசு/உறுப்பு குறிப்பிட்ட இலக்கு ஆகும். பொதுவாக, ஒரு கொழுப்பு நானோ துகள்களில் டிஎஸ்ஆர்என்ஏவைக் கொண்டிருப்பதன் மூலமும், இலக்கு உயிரணுவின் மேற்பரப்பில் ஒரு ஏற்பியுடன் பிணைக்க ஒரு ஈந்தணைவியாகப் பயன்படுத்துவதன் மூலமும் இது சமாளிக்கப்படுகிறது. கொழுப்பு துகள்கள் அவற்றின் குறிப்பிட்ட ஏற்பிகள் மூலம் கல்லீரல் செல்களுக்குள் கொண்டு செல்லப்படுகின்றன, மேலும் இந்த வழிமுறை கல்லீரல் செல்கள்/புற்றுநோயை குறிவைக்க பயனுள்ளதாக இருக்கும் என்று தெரிகிறது. ஒப்பீட்டளவில் எளிதான பிரசவ பொறிமுறையைக் கொண்ட மற்றொரு உறுப்பு கண் ஆகும். இதற்கு ஆர்வமுள்ள என். சி. ஆர். என். ஏவை நேரடியாக கண்ணில் செலுத்துவதற்கான ஒரு ஆக்கிரமிப்பு நுட்பம் தேவைப்படுகிறது. இந்த நுட்பங்கள் ஆக்கிரமிப்பு மட்டுமல்ல, இலக்கு உறுப்பில் உள்ள அனைத்து உயிரணுக்களும் ஆர்வமுள்ள என். சி. ஆர். என். ஏவால் குறிவைக்கப்படுகிறதா என்பதையும் உறுதிப்படுத்தாது. ஆர்என்ஏ மூலக்கூறு உயிரணுக்குள் நுழைந்தவுடன் கூடுதல் சிக்கல்கள் எழுகின்றன. அவற்றில் ஒன்று நோயெதிர்ப்பு அமைப்பு. நமது நோயெதிர்ப்பு அமைப்பு இன்ட்ராசெல்லுலர் நோய்க்கிருமி தொடர்புடைய மூலக்கூறு முறை (பிஏஎம்பி) ஏற்பிகள் மற்றும் எக்ஸ்ட்ராசெல்லுலர் டோல் போன்ற ஏற்பிகள் (டிஎல்ஆர்) ஆகியவற்றைப் பயன்படுத்தி ஆர்என்ஏவை அடையாளம் காண முடியும். ஏற்பிகளின் செயல்பாடு ஒரு சைட்டோகைன் (ஐ. எஃப். என். ஐ-இன்டர்ஃபெரான் காமா) மத்தியஸ்த நோயெதிர்ப்பு மறுமொழிக்கு வழிவகுக்கிறது. நோயெதிர்ப்பு சக்தியை சமாளிப்பதற்கான பொதுவான பயன்பாடுகளில் இரண்டாம் தலைமுறை இரசாயன மாற்றங்கள் அடங்கும். இந்த செயல்முறையில் நோயெதிர்ப்பு மறுமொழியைத் தவிர்ப்பதற்காக ஒரு நேரத்தில் சிறிய இரசாயன மாற்றங்களை அறிமுகப்படுத்துவது அடங்கும். இருப்பினும், இத்தகைய மாற்றியமைக்கப்பட்ட வினைப்பொருள்களைப் பயன்படுத்தும் மருத்துவ பரிசோதனைகளில் பாதகமான நோயெதிர்ப்பு மறுமொழிகள் பற்றிய சில அறிக்கைகள் உள்ளன. நோயெதிர்ப்பு திறன் மற்றும் என். சி. ஆர். என். ஏ சிகிச்சை தொடர்பான பிரச்சினைகளுக்கு நிலையான பதில் இல்லை. மாற்றியமைக்கப்பட்ட அடினோவைரஸ் திசையன்கள் பல மருத்துவ பரிசோதனைகளில் ஒரு என். சி. ஆர். என். ஏ விநியோக பொறிமுறையாக விரிவாகப் பயன்படுத்தப்படுகின்றன. குறிப்பாக, அடினோவைரஸ் திசையன் உயிரணுக்களுக்குள் அதன் ஸ்திரத்தன்மை மற்றும் நோய்க்கிருமி அல்லாத தன்மை காரணமாக ஒரு திறமையான விநியோக அமைப்பாக கருதப்படுகிறது. வைரஸ் பரிமாற்றங்கள் அடிப்படை ஆராய்ச்சியில் குறிப்பிடத்தக்க முடிவுகளை அடைந்திருந்தாலும், இலக்கு பரிமாற்றங்களுக்கு வழிவகுக்கும் குறிப்பிட்ட தன்மை இல்லாதது ஒரு பிரச்சினையாகும். எதிர்கால சோதனைகள் மற்றும் மருத்துவ பரிசோதனைகளுக்கு வைரஸ் பரிமாற்றங்களின் துல்லியத்தை மேம்படுத்த மேலும் ஆராய்ச்சி செய்யப்பட வேண்டும். ஏஎஸ்ஓ வழிகாட்டுதல்கள் டிசம்பர் 2021 இல், ஏஎஸ்ஓ மருந்து தயாரிப்புகளின் பயன்பாட்டிற்கான வரைவு வழிகாட்டுதலை எஃப். டி. ஏ கொண்டு வந்தது. கடுமையான பலவீனப்படுத்தும் அல்லது உயிருக்கு ஆபத்தான நோய்களுக்கான தனிப்பட்ட விசாரணை ஆன்டிசென்ஸ் ஒலிகோ நியூக்ளியோடைடுகள் (ஏஎஸ்ஓ) மருந்து தயாரிப்புகளை உருவாக்கி வரும் ஸ்பான்சர்-ஆய்வாளர்களை நோக்கி இந்த வரைவு வழிகாட்டுதல் இயக்கப்பட்டது. கடுமையான பலவீனம் என்பது பெரிய மாற்ற முடியாத நோயுற்ற தன்மையை ஏற்படுத்தும் ஒரு நோய் அல்லது நிலைக்கு ஒத்திருக்கிறது. இருப்பினும், உயிருக்கு ஆபத்தானது, சிகிச்சையின் போக்கு உயிர்வாழ்வதற்கான இறுதி கட்டத்திற்கு வழிவகுக்காவிட்டால் நோய் அல்லது நிலை இறப்பதற்கான வாய்ப்பைக் கொண்டிருப்பதாக வரையறுக்கப்படுகிறது. பொதுவாக உயிருக்கு ஆபத்தான நோயைக் கடுமையாக பலவீனப்படுத்தும் நபர்களுக்கு மாற்று சிகிச்சை விருப்பங்கள் எதுவும் இல்லை, மேலும் அவர்களின் நோய்கள் விரைவாக முன்னேறி, சிகிச்சை இல்லாமல் குறுகிய காலத்திற்குள் முன்கூட்டியே மரணம் மற்றும்/அல்லது பேரழிவு தரும் அல்லது மாற்ற முடியாத நோயுற்ற தன்மைக்கு வழிவகுக்கும். மருந்து வளர்ச்சி பொதுவாக அதிக எண்ணிக்கையிலான தனிநபர்களை இலக்காகக் கொண்டுள்ளது, இந்த விஷயத்தில் இது சாத்தியமில்லை, ஏனெனில் ASO இன் செயல்பாட்டு பொறிமுறையின் தனித்துவம் மற்றும் சிகிச்சையின் அரிதான நோயாளிகளின் எண்ணிக்கையுடன் இணைக்கப்பட்டுள்ளது. எஃப். டி. ஏ விதிமுறைகளின் கீழ், ஒரு தனிப்பட்ட ஏஎஸ்ஓ தயாரிப்பு ஒரு மனித நபருக்கு நிர்வகிக்கப்படும் ஒரு நெறிமுறை, மனித நபர்களுக்கு நிர்வகிக்கப்படுவதற்கு முன்பு ஒரு நிறுவன மறுஆய்வுக் குழுவால் (ஐஆர்பி) மதிப்பாய்வு செய்யப்பட்டு அங்கீகரிக்கப்பட வேண்டும். தனிநபர் ஒரு குழந்தையாக இருக்கும்போது, தனிநபரின் வாழ்க்கையை பாதிக்கக்கூடிய எந்தவொரு வளர்ச்சிப் பிரச்சினையும் ஏற்படுவதைத் தடுக்க கூடுதல் பாதுகாப்புகள் அடையாளம் காணப்பட வேண்டும். ஸ்பான்சர்-புலனாய்வாளர் தனிநபரிடமிருந்து அல்லது தனிநபருக்கு பொறுப்பான நபரிடமிருந்து தகவலறிந்த ஒப்புதலைப் பெற வேண்டும். ஏஎஸ்ஓ மருந்தின் பயன்பாட்டின் ஒரு பகுதியாக நியாயமான முன்கூட்டிய அபாயங்கள் அல்லது அசௌகரியங்கள் பற்றிய விளக்கத்தை சம்மதம் சேர்க்க வேண்டும். ஏஎஸ்ஓ நன்மை பயக்கும் என்பதை உறுதிப்படுத்த ஸ்பான்சர் தனிநபர்களின் மருத்துவ மற்றும் மரபணு நோயறிதலைப் பெற வேண்டும். மரபணு வரிசைமுறை, நொதி பகுப்பாய்வு, உயிர்வேதியியல் சோதனை, இமேஜிங் மதிப்பீடுகள் மூலம் பகுப்பாய்வு செய்யப்படலாம். அனைத்து முடிவுகளும் விண்ணப்பத்தில் சேர்க்கப்பட வேண்டும். ஏஎஸ்ஓ மருந்தால் குறிவைக்கப்பட்ட மரபணு மாறுபாட்டின் பங்கை நிறுவும் ஆதாரங்களையும் ஸ்பான்சர் சேர்க்க வேண்டும். அடையாளம் காணப்பட்ட மரபணு மாறுபாடு அல்லது மாறுபாடுகள் தனிநபருக்கு தனித்துவமானவை என்பதற்கான ஆதாரங்களையும் ஸ்பான்சர்/புலனாய்வாளர் வழங்க வேண்டும். ஆரம்ப டோஸ் மாதிரி உயிரினங்கள் அல்லது இன் விட்ரோ ஆய்வுகளில் இருந்து சேகரிக்கப்பட்ட மருத்துவம் அல்லாத தரவுகளின் அடிப்படையில் இருக்க வேண்டும் என்றும், கிடைக்கக்கூடிய பிற ஏஎஸ்ஓ மருந்து தயாரிப்பு டோஸ் தகவல்களுடன் தொடர்புபடுத்தப்பட வேண்டும் என்றும் வழிகாட்டுதல் அறிவுறுத்துகிறது. ஆரம்ப டோஸில், மருந்தியல் விளைவுகள் எதிர்பார்க்கப்படுகின்றன. மேலும், ஒரு டோசிங் எஸ்கலேஷன் முறையைப் பயன்படுத்த அறிவுறுத்தப்படுகிறது. மருந்தியல் இயக்கவியல் விளைவுகள் மற்றும்/அல்லது ஏஎஸ்ஓ-க்கு சோதனை பங்கேற்பாளர்களின் பதிலை அடிப்படையாகக் கொண்டு அதன் ஆரம்ப அளவிலிருந்து தப்பிக்கும் படி இதில் அடங்கும். கூடுதலாக, எஃப். டி. ஏ-க்கு சமர்ப்பிக்கப்பட்ட நெறிமுறைகள் ஒரு தெளிவான டோஸ் திட்டம் மற்றும் தொடக்க டோஸ், டோஸ் இடைவெளி ஆகியவற்றைத் தேர்ந்தெடுப்பதற்கான நியாயப்படுத்தல் மற்றும் தனிநபருக்கு மருந்தின் மருத்துவ மருந்தியல் விளைவுகளின் அடிப்படையில் டோஸ் அதிகரிப்பு அல்லது டோஸ் குறைப்புக்கான திட்டம் ஆகியவற்றைக் கொண்டிருக்க வேண்டும். எஃப். டி. ஏ-வுக்கு சமர்ப்பிக்கப்படும்போது அனைத்து எதிர்பார்க்கப்பட்ட விளைவுகளும் மருந்துத் திட்டத்தில் சேர்க்கப்பட வேண்டும். டோஸ் அதிகரிப்பின் போது நோயாளியை உன்னிப்பாகக் கண்காணிப்பது புலனாய்வாளர்களுக்கு மிகவும் முக்கியம். தீவிரமடையும் காலத்தில், சிகிச்சை முடிவுகளைக் காண போதுமான நேரம் வழங்கப்பட வேண்டும். நியாயப்படுத்தாமல் டோஸுடன் டோஸ் இடைவெளியில் ஒரே நேரத்தில் மாற்றங்களைச் செய்ய வேண்டாம் என்று புலனாய்வாளர் அறிவுறுத்தப்படுகிறார். சமர்ப்பிக்கப்பட்ட திட்டத்தில் நச்சுத்தன்மை காணப்பட்டால் விரிவாக்கம்/நிறுத்துதல் திட்டம் இருக்க வேண்டும். மருந்து ஏற்படுத்தும் பாதகமான விளைவுகளைப் புரிந்துகொள்ள அனைத்து மருந்து நிர்வாகமும் ஒரு உள்நோயாளியின் அமைப்பில் நடைபெற வேண்டும். மருந்து நச்சுத்தன்மை, நன்மை மற்றும் பாதகமான விளைவுகள் அடையாளம் காணப்பட்டவுடன், மருந்தின் அதே செறிவு நிர்வகிக்கப்படும் வரை மருந்தை வெளிநோயாளர் முறையில் நிர்வகிக்கலாம். ஆர்என்ஏ சிகிச்சைகள் மெசஞ்சர் ஆர்என்ஏ ஆர்என்ஏ எடிட்டிங் குறிப்புகள் ஆர்என்ஏ மரபணு வெளிப்பாடு புரத உயிரியக்கவியல் மூலக்கூறு மரபியல் ஸ்ப்லைசோசோம் ஆர்என்ஏ ஸ்ப்லைசிங் வாழ்க்கை அறிவியல் தொழில்