Precision BioSciences
प्रिसिजन बायोसाइंसेज, इंक. एक सार्वजनिक रूप से कारोबार करने वाली अमेरिकी नैदानिक चरण जीन संपादन कंपनी है जिसका मुख्यालय डरहम, उत्तरी कैरोलिना में है। 2006 में स्थापित, प्रिसिजन अपने स्वामित्व वाले "एआरसीयूएस" जीनोम संपादन मंच का उपयोग करके इन विवो और एक्स विवो जीन संपादन उपचार दोनों को विकसित करने पर केंद्रित है। डेरेक जांट्ज़ और जेफ़ स्मिथ ड्यूक विश्वविद्यालय में पोस्टडॉक्टरल अध्येताओं के रूप में मिले और मार्च 2006 में, उन्होंने उस समय ड्यूक फ़ुका स्कूल ऑफ़ बिज़नेस के छात्र मैट केन के साथ प्रिसिशन बायोसाइंसेज की स्थापना की। कंपनी शुरुआती वित्त पोषण के दो दौर से गुजरीः जीनोम संपादन मंच के विकास के लिए धन जुटाने के लिए वेनबायो के नेतृत्व में एक श्रृंखला ए दौर, और उत्पाद विकास प्रयासों के लिए धन जुटाने के लिए श्रृंखला बी वित्तपोषण। कंपनी ने 2019 में अपनी प्रारंभिक सार्वजनिक पेशकश पूरी की, और नैस्डैक टिकर डी. टी. आई. एल. के तहत व्यापार किया। डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से शुरू होने वाले आनुवंशिक विकारों से जुड़े छह इन विवो लक्ष्यों के लिए एआरसीयूएस संपादन का उपयोग करने के लिए नवंबर 2020 में प्रिसिजन ने एली लिली के साथ साझेदारी की। सितंबर 2021 में, प्रिसिजन ने दो और सहयोगों की घोषणा की, यूके की जैव प्रौद्योगिकी कंपनी टिज़ियाना लाइफ साइंसेज के साथ चिमेरिक एंटीजन रिसेप्टर (सीएआर) टी सेल थेरेपी में सहायता के लिए फोरालूमैब का उपयोग करने का पता लगाने के लिए, और फिलाडेल्फिया स्थित आईईसीयूआरई के साथ नैदानिक परीक्षणों में उम्मीदवारों को आगे बढ़ाने और यह जांच करने के लिए कि एआरसीयूएस यकृत रोगों के इलाज में कैसे मदद कर सकता है। सेल और जीन थेरेपी डेवलपर एबोना थेरेप्यूटिक्स के पूर्व सीईओ माइकल अमोरोसो ने अक्टूबर 2021 में मैट केन को अध्यक्ष और सीईओ के रूप में सफल बनाया। उस दिसंबर में, प्रिसिशन ने अपनी सहायक कंपनी, एलो लाइफ सिस्टम्स को बंद करने और खाद्य और कृषि व्यवसाय पर केंद्रित एक स्वतंत्र कंपनी बनाने के लिए एसीसीईएलआर8 के नेतृत्व में निवेशकों के एक सिंडिकेट के साथ एक समझौते में प्रवेश करने की घोषणा की। ए. आर. सी. यू. एस. जीनोम एडिटिंग प्रिसिजन बायोसाइंसेज की मालिकाना तकनीक ए. आर. सी. यू. एस. प्लेटफॉर्म और ए. आर. सी. यू. एस. न्यूक्लियस है। ए. आर. सी. यू. एस. नाभिक प्राकृतिक रूप से पाए जाने वाले जीनोम संपादन एंजाइम, आई-सी. आर. ई. आई. पर आधारित होते हैं, जो एक होम एंडोन्यूक्लीज़ है जो शैवाल क्लैमाइडोमोनास रीनहार्ड्टी में सेलुलर डी. एन. ए. में अत्यधिक विशिष्ट कटौती और डी. एन. ए. सम्मिलन करने के लिए विकसित हुआ। एक बार जीन संपादन किए जाने के बाद नाभिक स्वयं को निष्क्रिय करने में सक्षम होता है, जो संभावित ऑफ-टारगेट को कम करता है। एक ए. आर. सी. यू. एस. नाभिक भी सी. आर. आई. एस. पी. आर. एस. पी. सी. ए. एस. 9 की तुलना में आकार में बहुत छोटा होता है। यह विशिष्ट ऊतकों और कोशिकाओं में वितरण के लिए या तो एडेनो से जुड़े वायरस (एएवी) वैक्टर या लिपिड नैनोपार्टिकल्स (एलएनपी) का उपयोग कर सकता है। प्रिसिशन ने प्रारंभिक चरण के नैदानिक परीक्षणों में कई एक्स विवो एलोजेनिक, "ऑफ-द-शेल्फ" सीएआर टी सेल इम्यूनोथेरेपी विकसित करने के लिए एआरसीयूएस न्यूक्लियस का उपयोग किया है। कंपनी इन विवो जीन संपादन कार्यक्रमों के लिए एआरसीयूएस का भी उपयोग करती है, जिनमें से कुछ मई 2022 तक प्रीक्लिनिकल विकास में हैं। आई-क्रेआई के समान, एआरसीयूएस नाभिक डीएनए में एक अद्वितीय दरार स्थल उत्पन्न करते हैं जो चार-आधार-जोड़ी, 3 'ओवरहैंग द्वारा विशेषता है। ए. आर. सी. यू. एस. नाभिक कई जटिल संपादन कर सकते हैं, जिनमें जीन सम्मिलन, जीन छेदन और जीन मरम्मत शामिल हैं। ए. आर. सी. यू. एस. नाभिक एक चरण में सभी संपादन कार्यों को लागू करने में सक्षम हैं, जो संपादनों के कुशल बहुगुणन को सक्षम बनाता है। परिशुद्धता ने एआरसीयूएस प्लेटफॉर्म के कुछ अतिरिक्त अनुप्रयोगों का प्रदर्शन किया है, जिसमें नवजात गैर-मानव नरवानरों में ऑर्निथिन ट्रांसकार्बामाइलेज की कमी का इलाज और पुराने हेपेटाइटिस बी के इलाज के लिए एलएनपी का उपयोग शामिल है। कंपनी पी. बी. जी. ई. एन. ई.-पी. सी. एस. के. 9, पारिवारिक हाइपरकोलेस्टेरोलेमिया के इलाज के लिए एक उम्मीदवार, और पी. बी. जी. ई. एन. ई.-पी. एच. 1, प्राथमिक हाइपरऑक्सालुरिया प्रकार 1 के इलाज के लिए एक उम्मीदवार का भी पीछा कर रही है। नैदानिक परीक्षण परिशुद्धता गैर-हॉजकिन लिम्फोमा, तीव्र लिम्फोब्लास्टिक ल्यूकेमिया (ए. एल. एल.) और मल्टीपल मायलोमा को लक्षित करने वाले कई उम्मीदवारों को विकसित करने की प्रक्रिया में है। सी. डी. 19, पी. बी. सी. ए. आर0191 को लक्षित करने वाले कंपनी के प्रमुख उम्मीदवार को यू. एस. फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन से ए. एल. एल. और मेंटल सेल लिम्फोमा, गैर-हॉजकिन लिम्फोमा के एक आक्रामक उपप्रकार के साथ-साथ बी-सेल ए. एल. एल. के उपचार के लिए फास्ट ट्रैक पदनाम के उपचार के लिए अनाथ दवा पदनाम प्राप्त हुआ। पी. बी. सी. ए. आर. 0191 ने मार्च 2019 में वयस्क विषयों का अपना चरण 1/2ए नैदानिक परीक्षण शुरू किया। जून 2022 में, प्रिसिशन ने एक 100% प्रतिक्रिया दर, 73 प्रतिशत पूर्ण प्रतिक्रिया दर और 50 प्रतिशत टिकाऊ प्रतिक्रिया दर की सूचना दी, और कंपनी ने अध्ययन में नामांकन बढ़ाने की मांग की। प्रिसिजन पी. बी. सी. ए. आर. 19. बी. को एक एंटी-सी. डी. 19 स्टील्थ सेल उम्मीदवार के रूप में भी विकसित कर रहा है जो बीटा-2 माइक्रोग्लोबुलिन को कम करने के लिए एक एकल जीन संपादन को नियोजित करता है, जिसके लिए जून 2021 में एक चरण 1 अध्ययन शुरू हुआ। कंपनी मल्टीपल माइलेलोमा के उपचार के लिए पी. बी. सी. ए. आर. 269ए, इसकी जांच संबंधी एलोजेनिक बी-सेल परिपक्वता एंटीजन-लक्षित सी. ए. आर. टी. सेल थेरेपी का मूल्यांकन करते हुए एक चरण 1/2ए नैदानिक परीक्षण भी कर रही है। पी. बी. सी. ए. आर. 269ए ने अप्रैल 2020 में अपने पहले चरण के परीक्षण शुरू किए, और जुलाई 2022 तक अपने पहले चरण के अध्ययन के लिए भर्ती की ओर बढ़ा, जिसमें पी. बी. सी. ए. आर. 269ए, एक गामा स्राव अवरोधक, निरोगेसटैट के साथ संयोजन में है। 2020 में, एफ. डी. ए. ने पी. बी. सी. ए. आर. 269ए. को रिलैप्स्ड या रिफ्रैक्टरी मल्टीपल मायलोमा के उपचार के लिए फास्ट ट्रैक पदनाम प्रदान किया, जिसने पहले अनाथ दवा पदनाम प्रदान किया था। संदर्भ बाहरी लिंक उत्तरी कैरोलिना में 2006 के प्रतिष्ठान 2019 प्रारंभिक सार्वजनिक पेशकश अमेरिकी कंपनियां 2006 में स्थापित संयुक्त राज्य अमेरिका नैदानिक परीक्षण संगठनों की जैव प्रौद्योगिकी कंपनियां डरहम, उत्तरी कैरोलिना में स्थित कंपनियां नैस्डैक जीन थेरेपी जीवन विज्ञान उद्योग में सूचीबद्ध अनाथ दवा कंपनियां फार्मास्युटिकल कंपनियां 2006 में स्थापित संयुक्त राज्य अमेरिका की दवा कंपनियां उत्तरी कैरोलिना में स्थित स्वास्थ्य देखभाल कंपनियां