N-Lorem
एन-लोरेम फाउंडेशन कार्ल्सबैड, कैलिफोर्निया में स्थित एक गैर-लाभकारी संगठन है, जिसे दुर्लभ बीमारियों के रोगियों के इलाज के लिए एंटीसेंस आर. एन. ए. का उपयोग करके व्यक्तिगत दवाओं को विकसित करने के लिए स्थापित किया गया है। संगठन की स्थापना 2020 में आयोनिस फार्मास्यूटिकल्स के पूर्व सीईओ और ग्लैक्सोस्मिथक्लाइन में शोध के प्रमुख स्टेनली टी. क्रूक द्वारा की गई थी। एन-लोरेम फाउंडेशन की स्थापना जनवरी 2020 में दुर्लभ आनुवंशिक विकारों से पीड़ित रोगियों को प्रयोगात्मक उपचार प्रदान करने के लिए आयोनिस में विकसित तकनीक का लाभ उठाने के लक्ष्य के साथ की गई थी। एन-लोरेम में जिन प्रकार के रोगियों का इलाज किया जाता है, वे नैनो-दुर्लभ बीमारियों वाले होते हैं, एक शब्द जिसका उपयोग दुनिया भर में 1-30 लोगों को प्रभावित करने वाली बीमारी का वर्णन करने के लिए किया जाता है। अत्यंत दुर्लभ आनुवंशिक विकारों वाले रोगियों को उपचार की तलाश करते समय कई अनूठी चुनौतियों का सामना करना पड़ता है। सबसे पहले, उपचार तक पहुँचने के पारंपरिक तरीके ऐसी दुर्लभ बीमारियों के लिए काम नहीं करते हैं। वास्तव में, नैनो-दुर्लभ विकारों के लिए कोई मार्ग नहीं हैं। दूसरा, एक सामान्य बीमारी वाले रोगी के निदान की तुलना में निदान खोजने और आनुवंशिक कारण का निर्धारण करने में अक्सर काफी अधिक समय लगता है। चिकित्सक रोगियों का निदान करते समय प्रतिरूपों की तलाश करते हैं; ऐसी बीमारी का निदान करना मुश्किल है जो साहित्य में नहीं है। तीसरा, एक छोटी रोगी आबादी के लिए एक दवा विकसित करना अक्सर अधिक महंगा होता है। अंत में, नैनो-दुर्लभ आनुवंशिक विकार अक्सर तेजी से घातक होते हैं। नैनो-दुर्लभ आनुवंशिक विकारों वाले रोगियों के इलाज के लिए किसी भी दवा का विकास समय और कीमत में बहुत कुशल होना चाहिए। एंटीसेंस ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड्स (ए. एस. ओ.) को आर. एन. ए. से बांधने और प्रोटीन अभिव्यक्ति को संशोधित करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। 2022 में, एन-लोरेम ने कोलंबिया विश्वविद्यालय के साथ मिलकर साइलेंस एएलएस बनाया, जो एएलएस के दुर्लभ-आनुवंशिक रूपों वाले रोगियों के इलाज के लिए व्यक्तिगत प्रयोगात्मक उपचार विकसित करने की एक पहल है। अत्यंत दुर्लभ बीमारियों वाले रोगियों के लिए प्रायोगिक एंटीसेंस ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड (एएसओ) उपचार जीवन भर के लिए मुफ्त में लाना। संदर्भ कैलिफोर्निया में स्थित गैर-लाभकारी संगठन 2020 कैलिफोर्निया में प्रतिष्ठान