Etranacogene dezaparvovec
हेमेजेनिक्स ब्रांड नाम के तहत बेची जाने वाली इट्रानैकोजीन डेज़ापारवोवेक एक जीन थेरेपी है जिसका उपयोग हीमोफिलिया बी के उपचार के लिए किया जाता है। इट्रानैकोजीन डेज़ापारवोवेक एक एडेनो-संबंधित वायरस वेक्टर-आधारित जीन थेरेपी है जिसमें एक वायरल वेक्टर होता है जो कारक IX के थक्के के लिए एक जीन ले जाता है। कारक IX के रक्त स्तर को बढ़ाने और इस तरह रक्तस्राव के प्रकरणों को सीमित करने के लिए कारक IX प्रोटीन का उत्पादन करने के लिए यकृत में जीन को व्यक्त किया जाता है। हीमोफीलिया बी एक आनुवंशिक रक्तस्राव विकार है जो रक्त के थक्के के कारक IX के गायब या अपर्याप्त स्तर के परिणामस्वरूप होता है, जो रक्तस्राव को रोकने के लिए रक्त के थक्कों का उत्पादन करने के लिए आवश्यक प्रोटीन है। सबसे आम प्रतिकूल प्रतिक्रियाओं में यकृत एंजाइम का बढ़ना, सिरदर्द, हल्के जलसेक से संबंधित प्रतिक्रियाएं और फ्लू जैसे लक्षण शामिल हैं। इट्रानाकोजेन डेज़ापारोवेक को नवंबर 2022 में संयुक्त राज्य अमेरिका में और फरवरी 2023 में यूरोपीय संघ में चिकित्सा उपयोग के लिए मंजूरी दी गई थी। चिकित्सीय उपयोग एट्रानाकोजेन डेज़ापारोवेक को हीमोफिलिया बी (जन्मजात कारक IX की कमी) वाले वयस्कों के उपचार के लिए संकेत दिया जाता है जो कारक IX प्रोफिलैक्सिस थेरेपी का उपयोग करते हैं, या वर्तमान या ऐतिहासिक जीवन के लिए खतरा पैदा करने वाले रक्तस्राव होते हैं, या बार-बार, गंभीर सहज रक्तस्राव होते हैं। अमेरिकी खाद्य और औषधि प्रशासन (एफ. डी. ए.) द्वारा गंभीर या मध्यम रूप से गंभीर हीमोफिलिया बी के साथ 18 से 75 वर्ष की आयु के 57 वयस्क पुरुषों के दो अध्ययनों में एट्रानाकोजेन डेज़ापारोवेक की सुरक्षा और प्रभावशीलता का मूल्यांकन किया गया था। पुरुषों की वार्षिक रक्तस्राव दर (एबीआर) में कमी के आधार पर प्रभावशीलता स्थापित की गई थी। एक अध्ययन में, जिसमें 54 प्रतिभागी थे, विषयों में कारक IX गतिविधि के स्तर में वृद्धि हुई, नियमित कारक IX प्रतिस्थापन प्रोफिलैक्सिस की आवश्यकता में कमी आई, और आधार रेखा की तुलना में एबीआर में 54 प्रतिशत की कमी आई। एफ. डी. ए. ने एट्रानाकोजेन डेज़ापारोवेक प्राथमिकता समीक्षा, अनाथ दवा और सफल चिकित्सा पदनामों के लिए आवेदन प्रदान किया। नवंबर 2022 में, एफ. डी. ए. ने सी. एस. एल. बेहरिंग एल. एल. सी. को हेमजेनिक्स की मंजूरी दी। समाज और संस्कृति अर्थशास्त्र Etranacogene dezaparvovec की लागत प्रति खुराक है। निर्माता का दावा है कि दवा कुल स्वास्थ्य देखभाल लागत को कम कर देगी क्योंकि रोगियों में रक्तस्राव की घटनाएं कम होंगी और कम थक्के के उपचार की आवश्यकता होगी। कानूनी स्थिति 15 दिसंबर 2022 को, यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी (ई. एम. ए.) की मानव उपयोग के लिए औषधीय उत्पादों की समिति (सी. एच. एम. पी.) ने एक सकारात्मक राय अपनाई, जिसमें औषधीय उत्पाद हेमेजेनिक्स के लिए एक सशर्त विपणन प्राधिकरण देने की सिफारिश की गई, जिसका उद्देश्य गंभीर और मध्यम रूप से गंभीर हीमोफिलिया बी के उपचार के लिए है। इस औषधीय उत्पाद के लिए आवेदक सीएसएल बेहरिंग जीएमबीएच है। Etranacogene dezaparvovec को फरवरी 2023 में यूरोपीय संघ में चिकित्सा उपयोग के लिए मंजूरी दी गई थी। संदर्भ आगे पढ़ने के लिए बाहरी लिंक एंटीहेमरेजिक्स ब्रेकथ्रू थेरेपी जीन थेरेपी हीमोफिलिया अनाथ दवाएं