Cipaglucosidase alfa
सिपाग्लूकोसिडेस अल्फा, ब्रांड नाम पोम्बिलिटी के तहत बेचा जाता है, और माइग्लस्टैट के साथ संयोजन में उपयोग किया जाता है, ग्लाइकोजन भंडारण रोग प्रकार II (पोम्पे रोग) के उपचार के लिए उपयोग की जाने वाली दवा है। सिपाग्लूकोसिडेस अल्फा एक पुनः संयोजक मानव एसिड α-ग्लूकोसिडेस एंजाइम प्रतिस्थापन चिकित्सा है जो एसिड α-ग्लूकोसिडेस का एक बहिजन स्रोत प्रदान करती है। सबसे आम दुष्प्रभावों में ठंड लगना, चक्कर आना, फ्लशिंग, नींद आना, सीने में असुविधा, खांसी, जलपान स्थल पर सूजन और दर्द शामिल हैं। मार्च 2023 में यूरोपीय संघ में चिकित्सा उपयोग के लिए सिपाग्लूकोसिडेस अल्फा को मंजूरी दी गई थी। चिकित्सा उपयोग सिपाग्लुकोसिडेस अल्फा एक दीर्घकालिक एंजाइम प्रतिस्थापन चिकित्सा है जिसका उपयोग एंजाइम स्टेबलाइज़र माइग्लस्टैट के साथ संयोजन में पोम्पे रोग (एसिड α-ग्लूकोसिडेस [जी. ए. ए.] की कमी) के साथ वयस्कों के उपचार के लिए किया जाता है। समाज और संस्कृति कानूनी स्थिति सिपाग्लुकोसिडेस अल्फा यू. के. में जून 2021 से दवाओं तक प्रारंभिक पहुंच योजना के तहत उपलब्ध है। 15 दिसंबर 2022 को, यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी (ई. एम. ए.) की मानव उपयोग के लिए औषधीय उत्पादों की समिति (सी. एच. एम. पी.) ने एक सकारात्मक राय अपनाई, जिसमें ग्लाइकोजन भंडारण रोग प्रकार II (पोम्पे रोग) के उपचार के लिए औषधीय उत्पाद पोम्बिलिटी के लिए एक विपणन प्राधिकरण देने की सिफारिश की गई। इस औषधीय उत्पाद के लिए आवेदक एमिकस थेरेप्यूटिक्स यूरोप लिमिटेड है। मार्च 2023 में यूरोपीय संघ में चिकित्सा उपयोग के लिए सिपाग्लूकोसिडेस अल्फा को मंजूरी दी गई थी। सिपाग्लूकोसिडेस अल्फा नाम अंतर्राष्ट्रीय गैर-स्वामित्व नाम (आई. एन. एन.) है। संदर्भ आगे पढ़ने के लिए बाहरी लिंक संयोजन दवाएँ अनाथ दवाएँ