Nadofaragene firadenovec
नाडोफ्रैगिन फिराडेनोवेक, ब्रांड नाम एडस्टिलाड्रिन के तहत बेचा जाता है, मूत्राशय के कैंसर के इलाज के लिए एक जीन थेरेपी है। यह एक गैर-प्रतिकृति (मानव कोशिकाओं में गुणा नहीं कर सकता) एडेनोवायरल वेक्टर-आधारित जीन चिकित्सा है। प्रयोगशाला असामान्यताओं सहित सबसे आम प्रतिकूल घटनाओं में ग्लूकोज में वृद्धि, उत्तेजना स्थल निर्वहन, ट्राइग्लिसराइड्स में वृद्धि, थकान, मूत्राशय की ऐंठन, मूत्र त्याग की तात्कालिकता, क्रिएटिनिन में वृद्धि, हेमेटुरिया, फॉस्फेट में कमी, ठंड लगना, डिसुरिया और पाइरेक्सिया शामिल हैं। दिसंबर 2022 में संयुक्त राज्य अमेरिका में नाडोफ्रैजीन फिराडेनोवेक को चिकित्सा उपयोग के लिए मंजूरी दी गई थी। पैपिलरी ट्यूमर के साथ या उसके बिना कार्सिनोमा इन सीटू (सी. आई. एस.) के साथ उच्च जोखिम वाले बेसिलस कैलमेट-गुएरिन (बी. सी. जी.)-गैर-प्रतिक्रियाशील गैर-मांसपेशी-इनवेसिव मूत्राशय कैंसर (एन. एम. आई. बी. सी.) वाले वयस्कों के उपचार के लिए नाडोफ्रैजीन फिराडेनोवेक का चिकित्सा उपयोग किया जाता है। नाडोफ्रैगिन फिराडेनोवेक की सुरक्षा और प्रभावशीलता का मूल्यांकन एक बहु-केंद्र नैदानिक अध्ययन (अध्ययन सी. एस.-303 (एन. सी. टी. 02773849)) में किया गया था जिसमें उच्च जोखिम वाले बेसिलस कैल्मेट-गुएरिन (बी. सी. जी.)-गैर-प्रतिक्रियाशील गैर-मांसपेशी-आक्रामक मूत्राशय कैंसर वाले 157 प्रतिभागी शामिल थे, जिनमें से 98 को पेपिलरी ट्यूमर के साथ या उसके बिना बी. सी. जी.-गैर-प्रतिक्रियाशील कार्सिनोमा था और प्रतिक्रिया के लिए मूल्यांकन किया जा सकता था। प्रतिभागियों को बारह महीने तक हर तीन महीने में एक बार नाडोफैरेगिन फिराडेनोवेक प्राप्त हुआ, या जब तक कि चिकित्सा या बार-बार होने वाले उच्च श्रेणी के गैर-मांसपेशी-इनवेसिव मूत्राशय कैंसर के लिए अस्वीकार्य विषाक्तता न हो। कुल मिलाकर, नाडोफ्रैगिन फिराडेनोवेक चिकित्सा का उपयोग करने वाले नामांकित प्रतिभागियों में से 51 प्रतिशत ने पूरी प्रतिक्रिया प्राप्त की (सिस्टोस्कोपी, बायोप्सी किए गए ऊतक और मूत्र पर देखे गए कैंसर के सभी संकेतों का गायब होना)। प्रतिक्रिया की औसत अवधि 9.7 महीने थी। उत्तर देने वाले प्रतिभागियों में से 46 प्रतिशत कम से कम एक वर्ष तक पूर्ण प्रतिक्रिया में रहे। प्रमुख प्रभावकारिता परिणाम उपाय किसी भी समय और प्रतिक्रिया की अवधि में पूर्ण प्रतिक्रिया थे। पूर्ण प्रतिक्रिया को मूत्राशय ट्यूमर और बायोप्सी और मूत्र कोशिका विज्ञान के लागू अनुप्रस्थ विच्छेदन के साथ नकारात्मक सिस्टोस्कोपी के रूप में परिभाषित किया गया था। बारह महीनों में पूर्ण प्रतिक्रिया में रहने वाले प्रतिभागियों में पांच स्थलों की यादृच्छिक मूत्राशय बायोप्सी आयोजित की गई थी। यू. एस. फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफ. डी. ए.) ने नाडोफ्रैगिन फिराडेनोवेक प्राथमिकता समीक्षा, ब्रेकथ्रू थेरेपी, फास्ट ट्रैक और अनाथ दवा पदनामों के लिए आवेदन प्रदान किया। एफडीए ने फेरिंग फार्मास्यूटिकल्स ए/एस को एडस्टिलाड्रिन की मंजूरी दी। समाज और संस्कृति नाम नाडोफारागेन फिराडेनोवेक अंतर्राष्ट्रीय गैर-स्वामित्व नाम (आई. एन. एन.) है। संदर्भ बाहरी लिंक ब्रेकथ्रू थेरेपी कैंसर उपचार दवाएँ जो एक जीन थेरेपी जीन थेरेपी अनाथ दवाएँ हैं