Avalglucosidase alfa
एवलग्लूकोसिडेस अल्फा, ब्रांड नाम नेक्सवियाज़ाइम के तहत बेचा जाता है, एक एंजाइम प्रतिस्थापन चिकित्सा दवा है जिसका उपयोग ग्लाइकोजन भंडारण रोग प्रकार II (पोम्पे रोग) के उपचार के लिए किया जाता है। सबसे आम दुष्प्रभावों में सिरदर्द, थकान, दस्त, मतली, जोड़ों का दर्द (आर्थ्राल्जिया), चक्कर आना, मांसपेशियों में दर्द (मायाल्जिया), खुजली (प्रुरिटस), उल्टी, सांस लेने में कठिनाई (डिस्पनिया), त्वचा की लालिमा (एरिथेमा), "पिन और सुइयों" (पेरेस्थेसिया) की भावना और त्वचा के वेल्ट (यूर्टिकारिया) शामिल हैं। एवलग्लूकोसिडेस अल्फा को अगस्त 2021 में संयुक्त राज्य अमेरिका में और जून 2022 में यूरोपीय संघ में चिकित्सा उपयोग के लिए मंजूरी दी गई थी। चिकित्सा उपयोग पोम्पे रोग वाले लोगों में एक एंजाइम की कमी होती है जो कंकाल और हृदय की मांसपेशियों में ग्लाइकोजन नामक एक जटिल चीनी के संचय की ओर ले जाती है, जो मांसपेशियों की कमजोरी और श्वसन या हृदय की विफलता से समय से पहले मृत्यु का कारण बनती है। एवलग्लूकोसिडेस अल्फा को देर से शुरू होने वाले पोम्पे रोग (लाइसोसोमल एसिड अल्फा-ग्लूकोसिडेस [जी. ए. ए.] की कमी) के साथ एक वर्ष और उससे अधिक आयु के लोगों के उपचार के लिए संकेत दिया जाता है। क्रिया तंत्र एवलग्लूकोसाइडेस अल्फा मानव जी. ए. ए. एंजाइम से बना है जो कुछ बिस-मैननोस-6-फॉस्फेट (बिस-एम6पी) टेट्रा-मैननोस ग्लाइकैन के साथ संयुग्मित होता है। एवलग्लूकोसाइडेस अल्फा का बी. आई. एस.-एम. जी. पी. केटायन-स्वतंत्र मैननोज़-6-फॉस्फेट रिसेप्टर से जुड़ता है जो कंकाल की मांसपेशियों पर स्थित होता है। एक बार जब अणु रिसेप्टर से जुड़ जाता है, तो दवा कोशिका में प्रवेश करती है। इसके बाद दवा कोशिका के लाइसोसोम में प्रवेश करती है। कोशिका के लाइसोसोम के भीतर, दवाएं प्रोटीयोलिटिक रूप से दरार से गुजरती हैं और फिर एक एंजाइम के रूप में कार्य करती हैं। फार्माकोकाइनेटिक्स एवलग्लूकोसाइडेस अल्फा के वितरण की मात्रा उन रोगियों में 3.4 एल थी जिन्हें देर से शुरू होने वाली पोम्पे रोग थी। एवलग्लूकोसाइडेस अल्फा का औसत आधा जीवन 1.66 घंटे था, जिसे अंतिम चरण के पोम्पे रोग वाले रोगियों में मापा गया था। एवलग्लूकोसाइडेस अल्फा के चयापचय के बारे में बहुत कम जानकारी उपलब्ध है। हालांकि दवा का प्रोटीन भाग अपचय मार्गों के माध्यम से छोटे पेप्टाइड्स में टूट जाता है। उन रोगियों में दवा की निकासी 0.9 एल/घंटा है जो अंतिम चरण के पोम्पे रोग का प्रदर्शन करते हैं। ब्लैकबॉक्स चेतावनी एवलग्लूकोसाइडेस अल्फा में अतिसंवेदनशीलता, जलसेक से संबंधित प्रतिक्रियाओं और हृदय-श्वसन विफलता के लिए एक ब्लैकबॉक्स चेतावनी है। इतिहास एवलग्लूकोसिडेस अल्फा का सुरक्षा डेटा चार नैदानिक परीक्षणों (परीक्षण 1/NCT02782741, परीक्षण 2/NCT01898364, परीक्षण 3/NCT02032524, परीक्षण 4/NCT03019406) से प्राप्त किया गया था। इन परीक्षणों में 124 प्रतिभागियों को देर से शुरू होने वाले पोम्पे रोग और 22 प्रतिभागियों को शिशु-शुरुआत वाले पोम्पे रोग के साथ नामांकित किया गया। प्रतिभागी संयुक्त राज्य अमेरिका सहित दुनिया भर के 22 देशों से थे। एवलग्लूकोसिडेस अल्फा का मूल्यांकन पोम्पे रोग से पीड़ित 146 प्रतिभागियों के चार परीक्षणों में किया गया था। परीक्षण 1 ने एवलग्लूकोसाइडेस अल्फा के लाभों और दुष्प्रभावों का मूल्यांकन किया, और सभी चार परीक्षणों ने एवलग्लूकोसाइडेस अल्फा के दुष्प्रभावों का मूल्यांकन किया। परीक्षण 1 में, प्रतिभागियों को 49 सप्ताह के लिए हर दो सप्ताह में एक बार या तो एवलग्लूकोसाइडेस अल्फा या कोई अन्य दवा (जिसे सक्रिय तुलनित्र कहा जाता है) अंतःशिरा में दी गई। 49 सप्ताह के बाद तक न तो प्रतिभागियों और न ही स्वास्थ्य सेवा प्रदाताओं को पता था कि कौन सा उपचार दिया जा रहा था। इस परीक्षण में प्रतिभागियों का पांच साल तक पालन किया गया। एवलग्लूकोसाइडेस अल्फा के लाभ का मूल्यांकन फेफड़ों के कार्य में परिवर्तन और एवलग्लूकोसाइडेस अल्फा प्राप्त करने वाले प्रतिभागियों के बीच चलने की दूरी की तुलना सक्रिय तुलनित्र के साथ इलाज किए गए प्रतिभागियों में परिवर्तन से करके किया गया था। समाज और संस्कृति कानूनी स्थिति जुलाई 2021 में, यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी (ई. एम. ए.) की मानव उपयोग के लिए औषधीय उत्पादों की समिति (सी. एच. एम. पी.) ने एक सकारात्मक राय अपनाई, जिसमें ग्लाइकोजन भंडारण रोग प्रकार II (पोम्पे रोग) के उपचार के लिए औषधीय उत्पाद नेक्सवियाडाइम के लिए एक विपणन प्राधिकरण देने की सिफारिश की गई। इस औषधीय उत्पाद के लिए आवेदक जेनजाइम यूरोप बीवी है। अगस्त 2021 में, जेनज़ाइम यूरोप बीवी ने फिर से परीक्षा का अनुरोध किया। एवलग्लूकोसिडेस अल्फा को जून 2022 में यूरोपीय संघ में चिकित्सा उपयोग के लिए मंजूरी दी गई थी। यू. एस. फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफ. डी. ए.) ने एवलग्लूकोसाइडेस अल्फा फास्ट ट्रैक, प्राथमिकता समीक्षा, ब्रेकथ्रू थेरेपी और अनाथ दवा पदनामों के लिए आवेदन प्रदान किया। एफ. डी. ए. ने जेनजाइम निगम को नेक्सवियाज़ाइम की मंजूरी दे दी। एवलग्लूकोसिडेस अल्फा नाम अंतर्राष्ट्रीय गैर-स्वामित्व नाम (आई. एन. एन.) है। संदर्भ बाहरी लिंक सफलता चिकित्सा अनाथ दवाएं सनोफी