Atidarsagene autotemcel
लिबमेल्डी ब्रांड नाम के तहत बेचा जाने वाला एटिडार्सजीन ऑटोटेम्सल, ऑर्चर्ड थेरेप्यूटिक्स द्वारा विकसित मेटाक्रोमैटिक ल्यूकोडिस्ट्रोफी (एमएलडी) के लिए एक जीन थेरेपी उपचार है। इसमें एक ऑटोलॉगस सीडी34 + कोशिका समृद्ध आबादी होती है जिसमें हेमेटोपोएटिक स्टेम और प्रोजेनिटर कोशिकाएं होती हैं जो मानव एरिलसल्फेटेज ए (एआरएसए) जीन को एन्कोडिंग करने वाले लेंटिवायरल वेक्टर का उपयोग करके ट्रांसड्यूस की जाती हैं। एटिडार्सजीन ऑटोटेम्सल को दिसंबर 2020 में यूरोपीय संघ में और फरवरी 2021 में यूनाइटेड किंगडम में चिकित्सा उपयोग के लिए मंजूरी दी गई थी। चिकित्सा उपयोग एटिडार्सजीन ऑटोटेम्सल मेटाक्रोमैटिक ल्यूकोडिस्ट्रोफी (एमएलडी) के उपचार के लिए संकेत दिया जाता है जो एरिसल्फेटेस ए (एआरएसए) जीन में बायेलेलिक उत्परिवर्तन की विशेषता है जिससे देर से शिशु या शुरुआती किशोर रूपों वाले बच्चों में एआरएसए एंजाइमेटिक गतिविधि में कमी आती है, रोग की नैदानिक अभिव्यक्तियों के बिना; और प्रारंभिक किशोर रूप वाले बच्चों में, रोग की प्रारंभिक नैदानिक अभिव्यक्तियों के साथ, जिनमें अभी भी स्वतंत्र रूप से और संज्ञानात्मक गिरावट की शुरुआत से पहले चलने की क्षमता होती है। सोसायटी एंड कल्चर लीगल स्टेटस एटिडार्सजीन ऑटोटेमसेल को दिसंबर 2020 में यूरोपीय संघ में चिकित्सा उपयोग के लिए मंजूरी दी गई थी। इसे फरवरी 2021 में यूके में चिकित्सा उपयोग के लिए मंजूरी दी गई थी। फरवरी 2022 में, यह घोषणा की गई थी कि एनएचएस इंग्लैंड निर्माता के साथ छूट पर बातचीत करने के बाद, मेटाक्रोमैटिक ल्यूकोडिस्ट्रोफी रोगियों को दवा प्रदान करेगा। बेनेलक्सए द्वारा मूल्यांकन ने निष्कर्ष निकाला कि इसकी प्रतिपूर्ति केवल तभी की जानी चाहिए जब कंपनी ने मूल्य में महत्वपूर्ण कमी की पेशकश की हो। आयरलैंड में नेशनल सेंटर फॉर फार्माकोइकॉनॉमिक्स (एन. सी. पी. ई.) अनुशंसा करता है कि "जब तक मौजूदा उपचार के सापेक्ष लागत प्रभावशीलता में सुधार नहीं किया जा सकता है, तब तक प्रतिपूर्ति के लिए एटिडार्सजीन ऑटोटेम्सेल पर विचार नहीं किया जाना चाहिए।" संदर्भ जीन चिकित्सा