Alglucosidase alfa
एलग्लूकोसिडेस अल्फा, जो अन्य लोगों के बीच मायोजाइम ब्रांड नाम के तहत बेचा जाता है, पोम्पे रोग (ग्लाइकोजन भंडारण रोग प्रकार II), एक दुर्लभ लाइसोसोमल भंडारण विकार (एलएसडी) के इलाज के लिए एक एंजाइम प्रतिस्थापन चिकित्सा (ईआरटी) अनाथ दवा है। रासायनिक रूप से, यह दवा पोम्पे रोग, अल्फा-ग्लूकोसिडेस से प्रभावित रोगियों में एंजाइम की कमी का एक अनुरूप है। यह इस बीमारी के इलाज के लिए उपलब्ध पहली दवा है। इसे संयुक्त राज्य अमेरिका में अप्रैल 2006 में मायोज़ाइम के रूप में और मई 2010 में लुमिज़ाइम के रूप में चिकित्सा उपयोग के लिए अनुमोदित किया गया था। पोम्पे रोग (जी. ए. ए. की कमी) वाले लोगों के लिए चिकित्सा उपयोग एल्ग्लूकोसाइडेस अल्फा का संकेत दिया जाता है। 2014 में यू. एस. फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन ने आठ साल से कम उम्र के लोगों सहित शिशु-शुरुआत पोम्पे रोग वाले लोगों के इलाज के लिए एल्ग्लूकोसिडेस अल्फा की मंजूरी की घोषणा की। इसके अलावा, जोखिम मूल्यांकन और शमन रणनीति (आरईएमएस) को समाप्त किया जा रहा है। अल्ग्लूकोसाइडेस अल्फा उपचार के लिए आम देखी गई प्रतिकूल प्रतिक्रियाओं में निमोनिया, श्वसन संबंधी जटिलताएं, संक्रमण और बुखार शामिल हैं। रिपोर्ट की गई अधिक गंभीर प्रतिक्रियाओं में हृदय और फेफड़ों की विफलता और एलर्जी का झटका शामिल है। मायोजाइम बक्से में जीवन के लिए खतरनाक एलर्जी प्रतिक्रिया की संभावना के बारे में चेतावनी होती है। अर्थशास्त्र कुछ अमेरिकी स्वास्थ्य योजनाओं ने वयस्कों के लिए मायोजाइम को सब्सिडी देने से इनकार कर दिया है क्योंकि इसमें वयस्कों में उपचार के लिए अनुमोदन का अभाव है, साथ ही इसकी उच्च लागत (जीवन के लिए प्रति वर्ष 300,000 अमेरिकी डॉलर) है। 2015 में, लुमिज़ाइम को प्रति रोगी सबसे महंगी दवा का दर्जा दिया गया था, जिसका औसत शुल्क 630,159 अमेरिकी डॉलर था। संदर्भ बाहरी लिंक अनाथ दवाएँ चिकित्सा उपचार सनोफी