Olipudase alfa
ओलिपुडेस अल्फा, ब्रांड नाम ज़ेनपोज़ाइम के तहत बेचा जाता है, एक दवा है जिसका उपयोग एसिड स्फिंगोमाइलिनेस की कमी (ए. एस. एम. डी.) प्रकार ए/बी या प्रकार बी के गैर-केंद्रीय तंत्रिका तंत्र (सी. एन. एस.) अभिव्यक्तियों के उपचार के लिए किया जाता है। सामान्य दुष्प्रभावों में संक्रमण, जलसेक से संबंधित प्रतिक्रियाएं, या जठरांत्र संबंधी शिकायतें (बच्चों में रोग के संकेत और लक्षण) शामिल हैं। ऐतिहासिक रूप से नीमैन-पिक रोग प्रकार ए (एन. पी. डी. ए) और बी (एन. पी. डी. बी) के रूप में संदर्भित, ए. एस. एम. डी. एक आनुवंशिक विकार है। यह चयापचय संबंधी विकारों के बड़े परिवार से संबंधित है जिसे लाइसोसोमल भंडारण रोग कहा जाता है, जिसमें शरीर की कोशिकाओं के उन हिस्सों के भीतर वसा का निर्माण होता है जो पोषक तत्वों और अन्य सामग्रियों को तोड़ते हैं। यह कोशिकाओं के काम करने के तरीके को प्रभावित करता है और उन्हें मरने का कारण बनता है, जिससे ऊतकों और अंगों की सामान्य कार्यप्रणाली प्रभावित होती है। ए. एस. एम. डी. गंभीर रूप से कमजोर और जानलेवा है क्योंकि वसायुक्त पदार्थों के निर्माण से मस्तिष्क को नुकसान हो सकता है और यकृत और प्लीहा जैसे अंगों में सूजन आ सकती है। ज़ेनपोज़ाइम पहला ए. एस. एम. डी.-विशिष्ट उपचार है। यह दवा एक एंजाइम प्रतिस्थापन चिकित्सा है, जिसे रोगियों के कम या दोषपूर्ण एंजाइम, एसिड स्फिंगोमाइलिनेस (ए. एस. एम.) को बदलने के लिए विकसित किया गया है, और इस तरह कोशिकाओं के भीतर वसा के संचय को कम करता है और रोग के कुछ लक्षणों से राहत देता है। ज़ेनपोज़ाइम को यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी द्वारा एसिड स्फिंगोमाइलिनेस की कमी (ए. एस. एम. डी.) प्रकार ए/बी या प्रकार बी के उपचार के लिए और यू. एस. फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन द्वारा वयस्क और बाल रोगियों में एसिड स्फिंगोमाइलिनेस की कमी (ए. एस. एम. डी.) के गैर-केंद्रीय तंत्रिका तंत्र अभिव्यक्तियों के उपचार के लिए अनुमोदित किया गया था। प्रतिस्थापन एंजाइम का उत्पादन एक विधि द्वारा किया जाता है जिसे पुनः संयोजक डीएनए प्रौद्योगिकी के रूप में जाना जाता हैः यह कोशिकाओं द्वारा बनाया जाता है जिसमें एक जीन (डीएनए) पेश किया गया है, जो उन्हें एंजाइम का उत्पादन करने में सक्षम बनाता है। मार्च 2022 में जापान में, जून 2022 में यूरोपीय संघ में और अगस्त 2022 में संयुक्त राज्य अमेरिका में ओलिपुडेस अल्फा को चिकित्सा उपयोग के लिए मंजूरी दी गई थी। यू. एस. फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफ. डी. ए.) इसे प्रथम श्रेणी की दवा मानता है। समाज और संस्कृति ओलिपुडेस अल्फा अंतर्राष्ट्रीय गैर-स्वामित्व नाम (आई. एन. एन.) है। मार्च 2022 में जापान में चिकित्सा उपयोग के लिए कानूनी स्थिति ओलिपुडेस अल्फा को मंजूरी दी गई थी। 19 मई 2022 को, यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी (ई. एम. ए.) की मानव उपयोग के लिए औषधीय उत्पादों की समिति (सी. एच. एम. पी.) ने एक सकारात्मक राय अपनाई, जिसमें औषधीय उत्पाद ज़ेनपोज़ाइम के लिए एक विपणन प्राधिकरण देने की सिफारिश की गई, जिसका उद्देश्य एसिड स्फ़िंगोमाइलिनेस की कमी (ए. एस. एम. डी.) प्रकार ए/बी या प्रकार बी के गैर-केंद्रीय तंत्रिका तंत्र (सी. एन. एस.) अभिव्यक्तियों के उपचार के लिए है। इस औषधीय उत्पाद के लिए आवेदक जेनजाइम यूरोप बीवी है। ओलिपुडेस अल्फा को जून 2022 में यूरोपीय संघ में चिकित्सा उपयोग के लिए मंजूरी दी गई थी। संदर्भ आगे पढ़ने के लिए बाहरी लिंक अनाथ ड्रग्स सनोफी