Eladocagene exuparvovec
एलाडोकैजीन एक्सुपारोवेक, अपस्टाजा ब्रांड नाम के तहत बेचा जाता है, सुगंधित एल-एमिनो एसिड डिकार्बोक्सिलेस (ए. ए. डी. सी.) की कमी के उपचार के लिए एक जीन चिकित्सा उत्पाद है। यह मस्तिष्क के पुटामेन क्षेत्र में मानव ए. ए. डी. सी. एंजाइम के लिए जीन एन्कोडिंग को प्रभावित करता है। ए. ए. डी. सी. की बाद की अभिव्यक्ति के परिणामस्वरूप डोपामाइन का उत्पादन होता है और इसके परिणामस्वरूप, ए. ए. डी. सी. की कमी वाले रोगियों में मोटर फ़ंक्शन का विकास होता है। सबसे आम दुष्प्रभावों में प्रारंभिक अनिद्रा, चिड़चिड़ापन और डिस्केनेसिया शामिल हैं। Eladocagene exuparvovec को जुलाई 2022 में यूरोपीय संघ में चिकित्सा उपयोग के लिए मंजूरी दी गई थी। सुगंधित एल-एमिनो एसिड डिकार्बोक्सिलेस (ए. ए. डी. सी.) की कमी के उपचार के लिए एलाडोकैजीन एक्सुपरवोवेक का चिकित्सा उपयोग किया जाता है। समाज और संस्कृति एलाडोकैजीन एक्सुपारोवेक अंतर्राष्ट्रीय गैर-स्वामित्व नाम (आई. एन. एन.) है। कानूनी स्थिति 19 मई 2022 को, यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी (ई. एम. ए.) की मानव उपयोग के लिए औषधीय उत्पादों की समिति (सी. एच. एम. पी.) ने एक सकारात्मक राय अपनाई, जिसमें सुगंधित एल-एमिनो एसिड डिकार्बोक्सिलेस (ए. ए. डी. सी.) की कमी के उपचार के लिए औषधीय उत्पाद अपस्टाज़ा के लिए असाधारण परिस्थितियों में विपणन प्राधिकरण देने की सिफारिश की गई। चूँकि उपस्ताजा एक उन्नत चिकित्सा औषधीय उत्पाद है, सीएचएमपी सकारात्मक राय उन्नत चिकित्सा समिति द्वारा एक मूल्यांकन पर आधारित है। इस औषधीय उत्पाद के लिए आवेदक पी. टी. सी. थेरेप्यूटिक्स इंटरनेशनल लिमिटेड है। Eladocagene exuparvovec को जुलाई 2022 में यूरोपीय संघ में चिकित्सा उपयोग के लिए मंजूरी दी गई थी। आंकड़े संदर्भ आगे पढ़ने के लिए बाहरी लिंक दवाएं जो एक जीन थेरेपी जीन थेरेपी अनाथ दवाएं हैं