Mavacamten
मवाकाम्टेन, कैम्ज़ियोस ब्रांड नाम के तहत बेची जाने वाली, एक दवा है जिसका उपयोग अवरोधक हाइपरट्रॉफिक कार्डियोमायोपैथी के इलाज के लिए किया जाता है। मावकैमटेन एक छोटा अणु एलोस्टेरिक और कार्डियक मायोसिन अवरोधक है। इसे ब्रिस्टल मायर्स स्क्विब की सहायक कंपनी मायोकार्डिया द्वारा विकसित किया गया था। नैदानिक अध्ययनों में, मावाकैमटेन ने सार्कोमेरे हाइपरकंट्रैक्टिलिटी को लक्षित करके हृदय की मांसपेशियों की संकुचन को कम करने में महत्वपूर्ण प्रभावकारिता का प्रदर्शन किया है जो हाइपरट्रॉफिक कार्डियोमायोपैथी की विशेषताओं में से एक है और अत्यधिक मायोसिन एक्टिन क्रॉस-ब्रिज गठन को रोकता है, जिससे समग्र मायोसिन आबादी को ऊर्जा-बचत, भर्ती योग्य, सुपर-आराम की स्थिति में स्थानांतरित किया जाता है। मवाकाम्टेन को अप्रैल 2022 में संयुक्त राज्य अमेरिका में चिकित्सा उपयोग के लिए मंजूरी दी गई थी। यू. एस. फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफ. डी. ए.) इसे प्रथम श्रेणी की दवा मानता है। रोगसूचक न्यूयॉर्क हार्ट एसोसिएशन वर्ग II-III अवरोधक हाइपरट्रॉफिक कार्डियोमायोपैथी वाले वयस्कों के उपचार के लिए कार्यात्मक क्षमता और लक्षणों में सुधार के लिए चिकित्सा उपयोग मावकैमटेन का संकेत दिया जाता है। प्रतिकूल प्रभाव अमेरिका द्वारा मावकैमटेन के लिए निर्धारित जानकारी में दिल की विफलता के बारे में एक डिब्बाबंद चेतावनी होती है। मावकैमटेन एल. वी. ई. एफ. को कम करता है और सिस्टोलिक शिथिलता के कारण हृदय की विफलता का कारण बन सकता है। मावकैमटेन को अमेरिकी खाद्य और औषधि प्रशासन (एफ. डी. ए.) द्वारा अनाथ दवा का पदनाम दिया गया था। समाज और संस्कृति कानूनी स्थिति 26 अप्रैल 2023 को, यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी (ई. एम. ए.) की मानव उपयोग के लिए औषधीय उत्पादों की समिति (सी. एच. एम. पी.) ने एक सकारात्मक राय अपनाई, जिसमें औषधीय उत्पाद कैम्ज़ियोस के लिए एक विपणन प्राधिकरण देने की सिफारिश की गई, जिसका उद्देश्य रोगसूचक अवरोधक हाइपरट्रॉफिक कार्डियोमायोपैथी (ओ. एच. सी. एम.) के उपचार के लिए है। इस औषधीय उत्पाद के लिए आवेदक ब्रिस्टल-मायर्स स्क्विब फार्मा ई. ई. आई. जी. है। जून 2023 में, यूरोपीय आयोग ने मवाकाम्टेन को मंजूरी दी। मावकैमटेन को अमेरिका, कनाडा, ऑस्ट्रेलिया, दक्षिण कोरिया, सिंगापुर, स्विट्जरलैंड, ब्राजील और मकाऊ में उपयोग के लिए मंजूरी दी गई है। मावकाम्टेन नाम अंतर्राष्ट्रीय गैर-स्वामित्व नाम (आई. एन. एन.) है। संदर्भ आगे पढ़ने के लिए बाहरी लिंक अमीन्स बेंजीन व्युत्पन्न बेंजाइल यौगिक ब्रिस्टल मायर्स स्क्विब ऑर्फन ड्रग्स पाइरिमिडीन्स पाइरिमिडोन्स