Phases of clinical research
नैदानिक अनुसंधान के चरण वे चरण हैं जिनमें वैज्ञानिक चिकित्सा उपचार के रूप में प्रभावी मानी जाने वाली प्रक्रिया के लिए पर्याप्त साक्ष्य प्राप्त करने के लिए स्वास्थ्य हस्तक्षेप के साथ प्रयोग करते हैं। दवा के विकास के लिए, नैदानिक चरण कुछ मानव विषयों में दवा सुरक्षा के लिए परीक्षण के साथ शुरू होते हैं, फिर यह निर्धारित करने के लिए कि उपचार प्रभावी है या नहीं, कई अध्ययन प्रतिभागियों (संभावित रूप से दसियों हज़ार) तक विस्तार करते हैं। नैदानिक अनुसंधान दवा उम्मीदवारों, टीका उम्मीदवारों, नए चिकित्सा उपकरणों और नए नैदानिक परीक्षणों पर आयोजित किया जाता है। नैदानिक परीक्षण संभावित चिकित्सा उत्पादों का परीक्षण आमतौर पर चार चरणों में वर्गीकृत किया जाता है। दवा विकास प्रक्रिया आम तौर पर कई वर्षों में सभी चार चरणों से होकर गुजरेगी। जब विशेष रूप से व्यक्त किया जाता है, तो एक नैदानिक परीक्षण चरण को नाम और रोमन अंक दोनों में पूंजीकृत किया जाता है, जैसे कि "चरण I" नैदानिक परीक्षण। यदि दवा सफलतापूर्वक चरण I, II और III से गुजरती है, तो इसे आम तौर पर सामान्य आबादी में उपयोग के लिए राष्ट्रीय नियामक प्राधिकरण द्वारा अनुमोदित किया जाएगा। चरण IV परीक्षण 'विपणन के बाद' या 'निगरानी' अध्ययन हैं जो कई वर्षों से सुरक्षा की निगरानी के लिए किए जाते हैं। पूर्व नैदानिक अध्ययन एक उम्मीदवार दवा, टीका, चिकित्सा उपकरण, या नैदानिक परख के लिए नैदानिक परीक्षण किए जाने से पहले, उत्पाद उम्मीदवार का पूर्व नैदानिक अध्ययनों में बड़े पैमाने पर परीक्षण किया जाता है। इस तरह के अध्ययनों में प्रारंभिक प्रभावकारिता, विषाक्तता और फार्माकोकाइनेटिक जानकारी प्राप्त करने के लिए अध्ययन एजेंट की व्यापक खुराक का उपयोग करके इन विट्रो (टेस्ट ट्यूब या सेल कल्चर) और इन विवो (पशु मॉडल) प्रयोग शामिल हैं। इस तरह के परीक्षण विकासकर्ता को यह तय करने में सहायता करते हैं कि क्या एक दवा उम्मीदवार के पास एक जांच नई दवा के रूप में आगे के विकास के लिए वैज्ञानिक योग्यता है। चरण 0 चरण 0 संयुक्त राज्य खाद्य और औषधि प्रशासन (एफ. डी. ए.) 2006 अन्वेषणात्मक अन्वेषणात्मक नई औषधि (आई. एन. डी.) अध्ययनों पर मार्गदर्शन के अनुसार आयोजित वैकल्पिक अन्वेषणात्मक परीक्षणों के लिए एक हालिया पदनाम है। चरण 0 परीक्षणों को मानव माइक्रोडोज़िंग अध्ययनों के रूप में भी जाना जाता है और इन्हें यह स्थापित करके आशाजनक दवाओं या इमेजिंग एजेंटों के विकास को तेज करने के लिए डिज़ाइन किया गया है कि क्या दवा या एजेंट मानव विषयों में व्यवहार करता है जैसा कि पूर्व नैदानिक अध्ययनों से उम्मीद की गई थी। चरण 0 परीक्षणों की विशिष्ट विशेषताओं में एजेंट के फार्माकोकाइनेटिक्स (शरीर दवाओं के लिए क्या करता है) पर प्रारंभिक डेटा एकत्र करने के लिए कम संख्या में विषयों (10 से 15) को अध्ययन दवा की एकल उप-चिकित्सीय खुराक देना शामिल है। एक चरण 0 अध्ययन सुरक्षा या प्रभावकारिता पर कोई डेटा नहीं देता है, परिभाषा के अनुसार एक खुराक किसी भी चिकित्सीय प्रभाव का कारण बनने के लिए बहुत कम है। दवा विकास कंपनियाँ दवा उम्मीदवारों को श्रेणीबद्ध करने के लिए चरण 0 अध्ययन करती हैं ताकि यह तय किया जा सके कि आगे के विकास में आगे बढ़ने के लिए मनुष्यों में सबसे अच्छे फार्माकोकाइनेटिक मापदंड कौन से हैं। वे कभी-कभी असंगत पशु डेटा पर भरोसा करने के बजाय प्रासंगिक मानव मॉडल पर आधारित जाने/न जाने के निर्णयों को सक्षम बनाते हैं। पहले चरण के परीक्षणों को पहले "फर्स्ट-इन-मैन स्टडीज" के रूप में संदर्भित किया जाता था, लेकिन यह क्षेत्र आम तौर पर 1990 के दशक में लिंग-तटस्थ भाषा वाक्यांश "फर्स्ट-इन-ह्यूमन" में चला गया; ये परीक्षण मानव विषयों में परीक्षण का पहला चरण है। उन्हें दवा के लिए सुरक्षा, दुष्प्रभाव, सर्वोत्तम खुराक और सूत्रीकरण विधि का परीक्षण करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। चरण I परीक्षण यादृच्छिक नहीं हैं, और इस प्रकार चयन पूर्वाग्रह के लिए असुरक्षित हैं। आम तौर पर, 20-100 स्वस्थ स्वयंसेवकों के एक छोटे समूह की भर्ती की जाएगी। ये परीक्षण अक्सर एक नैदानिक परीक्षण क्लिनिक में आयोजित किए जाते हैं, जहाँ इस विषय को पूर्णकालिक कर्मचारियों द्वारा देखा जा सकता है। ये नैदानिक परीक्षण क्लीनिक अक्सर अनुबंध अनुसंधान संगठन (सी. आर. ओ.) द्वारा चलाए जाते हैं जो दवा कंपनियों या अन्य शोध जांचकर्ताओं की ओर से इन अध्ययनों का संचालन करते हैं। जिस विषय को दवा मिलती है, उसे आमतौर पर तब तक देखा जाता है जब तक कि दवा के कई आधे जीवन बीत नहीं जाते। इस चरण को एक दवा की सुरक्षा (फार्माकोविजिलेंस), सहनशीलता, फार्माकोकाइनेटिक्स और फार्माकोडायनामिक्स का आकलन करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। चरण I परीक्षणों में आम तौर पर खुराक-सीमा शामिल होती है, जिसे खुराक वृद्धि अध्ययन भी कहा जाता है, ताकि सबसे अच्छी और सबसे सुरक्षित खुराक मिल सके और उस बिंदु की खोज की जा सके जिस पर एक यौगिक प्रशासित करने के लिए बहुत जहरीला है। खुराक की परीक्षण सीमा आमतौर पर उस खुराक का एक अंश होगी जो पशु परीक्षण में नुकसान पहुंचाती है। पहले चरण के परीक्षणों में अक्सर स्वस्थ स्वयंसेवक शामिल होते हैं। हालाँकि, कुछ परिस्थितियाँ होती हैं जब नैदानिक रोगियों का उपयोग किया जाता है, जैसे कि ऐसे रोगी जिन्हें अंतिम कैंसर या एच. आई. वी. होता है और उपचार से स्वस्थ व्यक्तियों के बीमार होने की संभावना होती है। ये अध्ययन आमतौर पर केंद्रीय औषधीय इकाइयों नामक कसकर नियंत्रित क्लीनिकों में आयोजित किए जाते हैं, जहां प्रतिभागियों को 24 घंटे चिकित्सा ध्यान और निरीक्षण प्राप्त होता है। पहले उल्लिखित अस्वस्थ व्यक्तियों के अलावा, "जो रोगी आम तौर पर पहले से ही मौजूदा मानक उपचारों में सुधार करने की कोशिश कर चुके हैं और विफल रहे हैं" वे भी पहले चरण के परीक्षणों में भाग ले सकते हैं। स्वयंसेवकों को स्वयंसेवी केंद्र में बिताए गए समय के लिए एक परिवर्तनीय असुविधा शुल्क का भुगतान किया जाता है। चरण I परीक्षण शुरू करने से पहले, प्रायोजक को सेलुलर मॉडल और पशु अध्ययनों से एकत्र किए गए दवा पर प्रारंभिक डेटा का विवरण देते हुए एफ. डी. ए. को एक अन्वेषक नई दवा आवेदन प्रस्तुत करना होगा। चरण I परीक्षणों को आगे विभाजित किया जा सकता हैः चरण Ia एकल आरोही खुराक (चरण Ia): एकल आरोही खुराक अध्ययनों में, विषयों के छोटे समूहों को दवा की एक खुराक दी जाती है, जबकि उन्हें सुरक्षा की पुष्टि करने के लिए समय की अवधि के लिए देखा और परीक्षण किया जाता है। आमतौर पर, प्रतिभागियों की एक छोटी संख्या, आमतौर पर तीन, एक विशेष खुराक पर क्रमिक रूप से दर्ज किए जाते हैं। यदि वे कोई प्रतिकूल दुष्प्रभाव प्रदर्शित नहीं करते हैं, और फार्माकोकाइनेटिक डेटा मोटे तौर पर अनुमानित सुरक्षित मूल्यों के अनुरूप है, तो खुराक को बढ़ाया जाता है, और विषयों के एक नए समूह को फिर एक उच्च खुराक दी जाती है। यदि तीन प्रतिभागियों में से किसी में भी अस्वीकार्य विषाक्तता देखी जाती है, तो प्रतिभागियों की एक अतिरिक्त संख्या, आमतौर पर तीन, का एक ही खुराक पर इलाज किया जाता है। यह तब तक जारी रहता है जब तक कि पूर्व-गणना किए गए फार्माकोकाइनेटिक सुरक्षा स्तर तक नहीं पहुंच जाते हैं, या असहनीय दुष्प्रभाव दिखाई देने लगते हैं (जिस बिंदु पर कहा जाता है कि दवा अधिकतम सहन की खुराक (एम. टी. डी.) तक पहुंच गई है)। यदि एक अतिरिक्त अस्वीकार्य विषाक्तता देखी जाती है, तो खुराक वृद्धि को समाप्त कर दिया जाता है और उस खुराक, या शायद पिछली खुराक को अधिकतम सहन की जाने वाली खुराक घोषित किया जाता है। यह विशेष डिजाइन मानता है कि अधिकतम सहन की जाने वाली खुराक तब होती है जब लगभग एक तिहाई प्रतिभागी अस्वीकार्य विषाक्तता का अनुभव करते हैं। इस डिजाइन के बदलाव मौजूद हैं, लेकिन अधिकांश समान हैं। चरण आई. बी. एकाधिक आरोही खुराक (चरण आई. बी.): कई आरोही खुराक अध्ययन सुरक्षा और सहनशीलता को देखते हुए दवा की कई खुराकों के फार्माकोकाइनेटिक्स और फार्माकोडायनामिक्स की जांच करते हैं। इन अध्ययनों में, रोगियों के एक समूह को दवा की कई कम खुराकें मिलती हैं, जबकि नमूने (रक्त और अन्य तरल पदार्थों के) विभिन्न समय बिंदुओं पर एकत्र किए जाते हैं और शरीर के भीतर दवा को कैसे संसाधित किया जाता है, इस बारे में जानकारी प्राप्त करने के लिए विश्लेषण किया जाता है। खुराक को बाद में आगे के समूहों के लिए एक पूर्व निर्धारित स्तर तक बढ़ाया जाता है। खाद्य प्रभाव एक लघु परीक्षण जिसे शरीर द्वारा दवा के अवशोषण में किसी भी अंतर की जांच करने के लिए डिज़ाइन किया गया है, जो दवा देने से पहले खाने के कारण होता है। ये अध्ययन आमतौर पर एक क्रॉसओवर अध्ययन के रूप में चलाए जाते हैं, जिसमें स्वयंसेवकों को उपवास के दौरान और खिलाए जाने के बाद दवा की दो समान खुराक दी जाती हैं। चरण II एक बार खुराक या खुराक की सीमा निर्धारित हो जाने के बाद, अगला लक्ष्य यह मूल्यांकन करना है कि क्या दवा की कोई जैविक गतिविधि या प्रभाव है। चरण II परीक्षण बड़े समूहों (50-300 व्यक्तियों) पर किए जाते हैं और यह आकलन करने के लिए डिज़ाइन किए जाते हैं कि दवा कितनी अच्छी तरह से काम करती है, साथ ही स्वयंसेवकों और रोगियों के एक बड़े समूह में चरण I सुरक्षा मूल्यांकन जारी रखने के लिए। आनुवंशिक परीक्षण आम है, विशेष रूप से जब चयापचय दर में भिन्नता का प्रमाण होता है। जब एक नई दवा के लिए विकास प्रक्रिया विफल हो जाती है, तो यह आमतौर पर दूसरे चरण के परीक्षणों के दौरान होता है जब दवा को योजना के अनुसार काम नहीं करने के लिए पाया जाता है, या विषाक्त प्रभाव पड़ता है। चरण II अध्ययनों को कभी-कभी चरण IIa और चरण IIb में विभाजित किया जाता है। इन दो उप-श्रेणियों के लिए कोई औपचारिक परिभाषा नहीं है, लेकिन आम तौर परः चरण IIa अध्ययन आमतौर पर एक इष्टतम खुराक खोजने और सुरक्षा ('खुराक खोज' अध्ययन) का आकलन करने के लिए डिज़ाइन किए गए पायलट अध्ययन हैं। चरण IIb अध्ययन यह निर्धारित करते हैं कि प्रभावकारिता ('अवधारणा का प्रमाण' अध्ययन) का आकलन करने के लिए दी गई खुराक पर दवा विषयों में कितनी अच्छी तरह से काम करती है। परीक्षण डिजाइन कुछ चरण II परीक्षणों को केस श्रृंखला के रूप में डिज़ाइन किया गया है, जो प्रतिभागियों के एक चयनित समूह में एक दवा की सुरक्षा और गतिविधि का प्रदर्शन करते हैं। अन्य चरण II परीक्षणों को यादृच्छिक नियंत्रित परीक्षणों के रूप में डिज़ाइन किया गया है, जहां कुछ रोगियों को दवा/उपकरण प्राप्त होता है और अन्य को प्लेसबो/मानक उपचार प्राप्त होता है। यादृच्छिक चरण II परीक्षणों में यादृच्छिक चरण III परीक्षणों की तुलना में बहुत कम रोगी हैं। उदाहरण-कैंसर डिजाइन पहले चरण में, जांचकर्ता उन दवाओं को खारिज करने का प्रयास करता है जिनमें कोई या कम जैविक गतिविधि नहीं होती है। उदाहरण के लिए, शोधकर्ता यह निर्दिष्ट कर सकता है कि एक दवा में 20 प्रतिशत प्रतिभागियों में कुछ न्यूनतम स्तर की गतिविधि होनी चाहिए। यदि अनुमानित गतिविधि का स्तर 20 प्रतिशत से कम है, तो शोधकर्ता इस दवा पर आगे विचार नहीं करने का विकल्प चुनता है, कम से कम उस अधिकतम सहन की जाने वाली खुराक पर तो नहीं। यदि अनुमानित गतिविधि का स्तर 20 प्रतिशत से अधिक हो जाता है, तो प्रतिक्रिया दर का बेहतर अनुमान प्राप्त करने के लिए शोधकर्ता अधिक प्रतिभागियों को जोड़ देगा। 20 प्रतिशत या उससे कम प्रतिक्रिया दर का अनुमान लगाने के लिए एक विशिष्ट अध्ययन 14 प्रतिभागियों में प्रवेश करता है। यदि पहले 14 प्रतिभागियों में कोई प्रतिक्रिया नहीं देखी जाती है, तो माना जाता है कि दवा में 20 प्रतिशत या उससे अधिक गतिविधि स्तर होने की संभावना नहीं है। जोड़े गए अतिरिक्त प्रतिभागियों की संख्या वांछित सटीकता की डिग्री पर निर्भर करती है, लेकिन 10 से 20 तक होती है। इस प्रकार, एक विशिष्ट कैंसर चरण II अध्ययन में प्रतिक्रिया दर का अनुमान लगाने के लिए 30 से कम लोग शामिल हो सकते हैं। प्रभावकारिता बनाम प्रभावशीलता जब कोई अध्ययन प्रभावकारिता का आकलन करता है, तो यह देखा जाता है कि क्या अध्ययन में वर्णित विशिष्ट तरीके से दी गई दवा रुचि के परिणाम को प्रभावित करने में सक्षम है (जैसे। ट्यूमर का आकार) चुनी हुई आबादी में (जैसे। कैंसर रोगी जिनके पास कोई अन्य चल रही बीमारी नहीं है)। जब कोई अध्ययन प्रभावशीलता का आकलन कर रहा होता है, तो यह निर्धारित करता है कि कोई उपचार रोग को प्रभावित करेगा या नहीं। एक प्रभावशीलता अध्ययन में, यह आवश्यक है कि प्रतिभागियों के साथ वैसा ही व्यवहार किया जाए जैसा कि वास्तविक व्यवहार में उपचार निर्धारित होने पर किया जाता है। इसका मतलब यह होगा कि नियमित नैदानिक अभ्यास में होने वाले अनुपालन को बढ़ाने के लिए डिज़ाइन किए गए अध्ययन का कोई पहलू नहीं होना चाहिए। प्रभावशीलता अध्ययनों में परिणाम भी अधिकांश प्रभावकारिता अध्ययनों की तुलना में अधिक आम तौर पर लागू होते हैं (उदाहरण के लिए क्या रोगी बेहतर महसूस करता है, अस्पताल में कम आता है या प्रभावशीलता अध्ययनों में लंबे समय तक जीवित रहता है, बेहतर परीक्षण स्कोर या प्रभावकारिता अध्ययनों में कम कोशिका गिनती के विपरीत)। प्रभावकारिता अध्ययनों की तुलना में प्रभावशीलता अध्ययनों में शामिल किए जाने वाले प्रतिभागी के प्रकार पर आमतौर पर कम कठोर नियंत्रण होता है, क्योंकि शोधकर्ताओं को इस बात में दिलचस्पी है कि क्या बीमारी के रोगियों की आबादी में दवा का व्यापक प्रभाव पड़ेगा। सफलता दर चरण II नैदानिक कार्यक्रमों ने ऐतिहासिक रूप से चार विकास चरणों की सबसे कम सफलता दर का अनुभव किया है। 2010 में, चरण II परीक्षणों का प्रतिशत जो चरण III तक आगे बढ़ा, 18 प्रतिशत था, और केवल 31 प्रतिशत विकासात्मक उम्मीदवार चरण II से चरण III तक 2006-2015 पर परीक्षणों के अध्ययन में आगे बढ़े। चरण III इस चरण को नए हस्तक्षेप की प्रभावशीलता का आकलन करने के लिए डिज़ाइन किया गया है और इस प्रकार, नैदानिक अभ्यास में इसका मूल्य। चरण III अध्ययन बड़े रोगी समूहों पर यादृच्छिक नियंत्रित बहु-केंद्र परीक्षण हैं (300-3,000 या अध्ययन की गई बीमारी/चिकित्सा स्थिति के आधार पर अधिक) और इसका उद्देश्य वर्तमान 'स्वर्ण मानक' उपचार की तुलना में दवा कितनी प्रभावी है, इसका निश्चित मूल्यांकन करना है। अपने आकार और तुलनात्मक रूप से लंबी अवधि के कारण, चरण III परीक्षण सबसे महंगे, समय लेने वाले और चलाने के लिए कठिन परीक्षण हैं, विशेष रूप से पुरानी चिकित्सा स्थितियों के लिए उपचारों में। पुरानी स्थितियों या बीमारियों के चरण III परीक्षणों में अक्सर मूल्यांकन के लिए एक छोटी अनुवर्ती अवधि होती है, उस अवधि के सापेक्ष जब हस्तक्षेप का उपयोग व्यवहार में किया जा सकता है। इसे कभी-कभी "पूर्व-विपणन चरण" कहा जाता है क्योंकि यह वास्तव में दवा के प्रति उपभोक्ता की प्रतिक्रिया को मापता है। यह आम बात है कि कुछ चरण III परीक्षण जारी रहेंगे जबकि नियामक प्रस्तुति उपयुक्त नियामक एजेंसी में लंबित है। यह रोगियों को संभवतः जीवन रक्षक दवाएँ प्राप्त करना जारी रखने की अनुमति देता है जब तक कि दवा खरीदकर प्राप्त नहीं की जा सकती है। इस स्तर पर परीक्षण करने के अन्य कारणों में प्रायोजक द्वारा "लेबल विस्तार" (यह दिखाने के लिए कि दवा अतिरिक्त प्रकार के रोगियों/बीमारियों के लिए काम करती है, मूल उपयोग से परे जिसके लिए दवा को विपणन के लिए अनुमोदित किया गया था), अतिरिक्त सुरक्षा डेटा प्राप्त करने या दवा के लिए विपणन दावों का समर्थन करने के प्रयास शामिल हैं। इस चरण में अध्ययन कुछ कंपनियों द्वारा "चरण IIIB अध्ययन" के रूप में वर्गीकृत किए जाते हैं। जबकि सभी मामलों में आवश्यक नहीं है, आम तौर पर यह उम्मीद की जाती है कि एफडीए (यूएस), या ईएमए (यूरोपीय संघ) जैसी उपयुक्त नियामक एजेंसियों से अनुमोदन प्राप्त करने के लिए दवा की सुरक्षा और प्रभावकारिता का प्रदर्शन करते हुए कम से कम दो सफल चरण III परीक्षण हों। एक बार जब कोई दवा तीसरे चरण के परीक्षणों के बाद संतोषजनक साबित हो जाती है, तो परीक्षण के परिणामों को आमतौर पर एक बड़े दस्तावेज़ में जोड़ा जाता है जिसमें मानव और पशु अध्ययन, निर्माण प्रक्रियाओं, निर्माण विवरण और शेल्फ लाइफ के तरीकों और परिणामों का व्यापक विवरण होता है। जानकारी का यह संग्रह "नियामक प्रस्तुति" बनाता है जो विभिन्न देशों में उपयुक्त नियामक प्राधिकरणों को समीक्षा के लिए प्रदान किया जाता है। वे प्रस्तुत करने की समीक्षा करेंगे, और यदि यह स्वीकार्य है, तो प्रायोजक को दवा के विपणन के लिए मंजूरी दें। चरण III नैदानिक परीक्षणों से गुजरने वाली अधिकांश दवाओं को एफ. डी. ए. मानदंडों के तहत उचित सिफारिशों और दिशानिर्देशों के साथ एक नए दवा अनुप्रयोग (एन. डी. ए.) के माध्यम से विपणन किया जा सकता है जिसमें सभी विनिर्माण, पूर्व नैदानिक और नैदानिक डेटा शामिल हैं। कहीं भी किसी भी प्रतिकूल प्रभाव की सूचना के मामले में, दवाओं को तुरंत बाजार से वापस बुलाने की आवश्यकता है। जबकि अधिकांश दवा कंपनियां इस प्रथा से बचती हैं, बाजार में कई दवाओं को चरण III नैदानिक परीक्षणों से गुजरते हुए देखना असामान्य नहीं है। व्यक्तिगत परीक्षणों के डिजाइन को एक परीक्षण के दौरान बदला जा सकता है-आमतौर पर चरण II या III के दौरान-उपचार के लाभ के लिए अंतरिम परिणामों को समायोजित करने के लिए, सांख्यिकीय विश्लेषण को समायोजित करने के लिए, या एक असफल डिजाइन की जल्दी समाप्ति तक पहुंचने के लिए, एक प्रक्रिया जिसे "अनुकूली डिजाइन" कहा जाता है। उदाहरण हैं 2020 विश्व स्वास्थ्य संगठन एकजुटता परीक्षण, यूरोपीय खोज परीक्षण, और गंभीर कोविड-19 संक्रमण के साथ अस्पताल में भर्ती लोगों का यूके रिकवरी परीक्षण, जिनमें से प्रत्येक प्रयोगात्मक चिकित्सीय रणनीतियों के परिणाम के रूप में परीक्षण मापदंडों को तेजी से बदलने के लिए अनुकूली डिजाइन लागू करता है। उम्मीदवार चिकित्सा विज्ञान पर चल रहे चरण II-III नैदानिक परीक्षणों के भीतर अनुकूली डिजाइन परीक्षण की अवधि को कम कर सकते हैं और कम विषयों का उपयोग कर सकते हैं, संभवतः जल्दी समाप्ति या सफलता के लिए निर्णयों में तेजी ला सकते हैं, और अपने अंतरराष्ट्रीय स्थानों पर एक विशिष्ट परीक्षण के लिए डिजाइन परिवर्तनों का समन्वय कर सकते हैं। टीकों के लिए सफलता की संभावना गैर-उद्योग-प्रायोजित उम्मीदवारों के लिए 7 प्रतिशत से लेकर उद्योग-प्रायोजित उम्मीदवारों के लिए 40 प्रतिशत तक है। वर्षों से विभिन्न चरणों और बीमारियों पर नैदानिक परीक्षणों की औसत सफलता दर की 2019 की समीक्षा में 2005-15 की सफलता सीमा 5-14% पाई गई। अध्ययन की गई बीमारियों से अलग, कैंसर दवा परीक्षण औसतन केवल 3 प्रतिशत सफल रहे, जबकि नेत्र विज्ञान दवाएं और संक्रामक रोगों के टीके 33 प्रतिशत सफल रहे। रोग बायोमार्कर का उपयोग करने वाले परीक्षण, विशेष रूप से कैंसर अध्ययनों में, बायोमार्कर का उपयोग नहीं करने वालों की तुलना में अधिक सफल रहे। 2010 की एक समीक्षा में पाया गया कि लगभग 50 प्रतिशत दवा उम्मीदवार या तो तीसरे चरण के परीक्षण के दौरान विफल हो जाते हैं या राष्ट्रीय नियामक एजेंसी द्वारा अस्वीकार कर दिए जाते हैं। चरणों द्वारा परीक्षणों की लागत 21वीं शताब्दी की शुरुआत में, संयुक्त राज्य अमेरिका में एक ही क्लिनिक में आयोजित एक विशिष्ट चरण I परीक्षण दर्द या संज्ञाहरण अध्ययन के लिए $14 लाख से लेकर इम्यूनोमॉड्यूलेशन अध्ययन के लिए $65 लाख तक था। मुख्य व्यय चालक चरण I स्थल के संचालन और नैदानिक निगरानी लागत थे। चरण II या III परीक्षणों पर खर्च की गई राशि कई कारकों पर निर्भर करती है, जिसमें चिकित्सीय क्षेत्र का अध्ययन किया जा रहा है और नैदानिक प्रक्रियाओं के प्रकार प्रमुख चालकों के रूप में हैं। द्वितीय चरण के अध्ययनों में कार्डियोवैस्कुलर परियोजनाओं के लिए $7 मिलियन और हेमेटोलॉजी परीक्षणों के लिए $20 मिलियन तक की लागत आ सकती है। त्वचा विज्ञान के लिए चरण III परीक्षणों की लागत $11 मिलियन तक हो सकती है, जबकि दर्द या संज्ञाहरण चरण III परीक्षण की लागत $53 मिलियन तक हो सकती है। यू. एस. फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन द्वारा चरण III के महत्वपूर्ण परीक्षणों के विश्लेषण से पता चला कि औसत लागत $19 मिलियन थी, लेकिन हजारों विषयों से जुड़े कुछ परीक्षणों में 100 गुना अधिक खर्च हो सकता है। सभी परीक्षण चरणों में, नैदानिक परीक्षणों के लिए मुख्य खर्च प्रशासनिक कर्मचारी (कुल का लगभग 20 प्रतिशत), नैदानिक प्रक्रियाएं (लगभग 19 प्रतिशत) और विषयों की नैदानिक निगरानी (लगभग 11 प्रतिशत) थे। चरण IV ए चरण IV परीक्षण को दवा, टीका, उपकरण या नैदानिक परीक्षण की दीर्घकालिक सुरक्षा और प्रभावशीलता सुनिश्चित करने के लिए विपणन के बाद निगरानी परीक्षण या दवा निगरानी परीक्षण के रूप में भी जाना जाता है। चौथे चरण के परीक्षणों में सुरक्षा निगरानी (फार्माकोविजिलेंस) और बेचने के लिए नियामक अनुमोदन प्राप्त करने के बाद एक दवा का चल रहा तकनीकी समर्थन शामिल है। विनियामक प्राधिकरणों द्वारा चरण IV अध्ययन की आवश्यकता हो सकती है या प्रायोजक कंपनी द्वारा प्रतिस्पर्धी (दवा के लिए एक नया बाजार खोजना) या अन्य कारणों से किया जा सकता है (उदाहरण के लिए, दवा का परीक्षण अन्य दवाओं के साथ बातचीत के लिए नहीं किया गया हो सकता है, या कुछ जनसंख्या समूहों जैसे गर्भवती महिलाओं पर, जिनके परीक्षण के अधीन होने की संभावना नहीं है)। सुरक्षा निगरानी को चरण I-III नैदानिक परीक्षणों के दौरान बहुत बड़ी रोगी आबादी और लंबे समय की अवधि में किसी भी दुर्लभ या दीर्घकालिक प्रतिकूल प्रभाव का पता लगाने के लिए डिज़ाइन किया गया है। चरण IV परीक्षणों द्वारा खोजे गए हानिकारक प्रभावों के परिणामस्वरूप एक दवा को बाजार से वापस ले लिया जा सकता है या कुछ उपयोगों तक सीमित किया जा सकता है; उदाहरणों में सेरिवास्टैटिन (ब्रांड नाम बेकोल और लिपोबे), ट्रोग्लिटाज़ोन (रेज़ुलिन) और रोफेकोक्सिब (वायोक्स) शामिल हैं। कुल मिलाकर लागत प्रीक्लिनिकल अनुसंधान से लेकर विपणन तक एक दवा विकसित करने की पूरी प्रक्रिया में लगभग 12 से 18 साल लग सकते हैं और अक्सर इसकी लागत $1 बिलियन से अधिक होती है। नैदानिक अनुसंधान प्रयोगों की रूपरेखा जीवन विज्ञान उद्योग