Prosensa
प्रोसेंसा एक जैव प्रौद्योगिकी कंपनी थी जो आर. एन. ए.-मॉड्यूलेटिंग चिकित्सीय की खोज, विकास और व्यावसायीकरण में लगी हुई थी। कंपनी एक बड़ी अपूर्ण चिकित्सा आवश्यकता के साथ आनुवंशिक विकारों को लक्षित करती है, जिसमें डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी), मायोटोनिक डिस्ट्रॉफी और हंटिंगटन रोग जैसे न्यूरोमस्कुलर और न्यूरोडीजेनेरेटिव विकारों पर प्राथमिक ध्यान केंद्रित किया जाता है। प्रोसेंसा का अधिग्रहण बायोमैरिन हिस्ट्री द्वारा बिक्री तक किया गया था, प्रोसेंसा ने 2002 में परिचालन शुरू किया और यह लीडेन, नीदरलैंड में स्थित है। कंपनी दुनिया भर में शिक्षाविदों, रोगी समूहों और विशेषज्ञों के साथ मिलकर काम करती है। प्रोसेंसा ने 2003 में लीडेन यूनिवर्सिटी मेडिकल सेंटर (एल. यू. एम. सी.) के साथ डी. एम. डी., अन्य न्यूरोमस्कुलर विकारों और न्यूरोमस्कुलर विकारों के क्षेत्र के बाहर संकेतों के लिए उपचार विकसित करने के लिए अपनी स्वामित्व वाली आर. एन. ए. मॉड्यूलेशन एक्सॉन-स्किपिंग तकनीक के लिए एक विशेष लाइसेंस समझौता किया। प्रोसेंसा का नैदानिक और पूर्व-नैदानिक आर. एन. ए.-आधारित दवा उम्मीदवारों का पोर्टफोलियो वर्तमान में डी. एम. डी. के उपचार पर केंद्रित है। प्रोसेंसा के प्रमुख उत्पाद, ड्रिस्पेर्सन ने तीसरे चरण के नैदानिक परीक्षण पूरे कर लिए हैं और (जून 2015 में) यूएस एफडीए द्वारा एक नई दवा अनुप्रयोग (एनडीए) को स्वीकार कर लिया गया है। तीन अतिरिक्त उत्पाद, पी. आर. ओ. 044, पी. आर. ओ. 045 और पी. आर. ओ. 053 भी नैदानिक विकास में थे, और पी. आर. ओ. 052 और पी. आर. ओ. 055 उन्नत पूर्व नैदानिक विकास में थे। समानांतर में, प्रोसेंसा के पास पूर्व-नैदानिक परीक्षण में प्रोस्पेक्ट नामक एक उन्नत कार्यक्रम भी था, जिसमें डिस्ट्रोफिन जीन में दुर्लभ उत्परिवर्तन (शुरू में एक्सॉन 10 से 30 क्षेत्र में) को विशेष रूप से लक्षित करने के लिए, कई एक्सॉन स्किपिंग को लागू करते हुए, अपने एक्सॉन-स्किपिंग प्रौद्योगिकी मंच का एक नया और अभिनव अनुप्रयोग शामिल था। यह दृष्टिकोण डी. एम. डी. आबादी के 5-13% के बीच लागू हो सकता है। अपने नैदानिक परीक्षणों के अलावा, प्रोसेंसा एक प्राकृतिक इतिहास अध्ययन चला रहा था, जिसने पूरे अमेरिका, यूरोप और लैटिन अमेरिका में 269 रोगियों के साथ नामांकन पूरा कर लिया है। इस अध्ययन का उद्देश्य डीएमडी के प्राकृतिक इतिहास और प्रगति को चिह्नित करना, भविष्य के अध्ययनों के डिजाइन को सूचित करने में मदद करना, सुरक्षा और रोग की प्रगति के बायोमार्कर को पकड़ना और दुर्लभ एक्सॉन के विकास के लिए तुलनात्मक डेटा प्रदान करना था, जिसके लिए औपचारिक नियंत्रित परीक्षण संभव नहीं हैं। एक अमेरिकी शेयरधारक ने 2014 में न्यूयॉर्क की अदालत में प्रोसेंसा के खिलाफ एक वर्ग कार्रवाई दायर की, जिसमें आरोप लगाया गया कि वह जून 2013 के नैस्डैक आई. पी. ओ. में गुमराह महसूस कर रहा था। उनकी धारणा थी कि प्रोसेंसा ने डुचेन रोग के खिलाफ एक दवा विकसित की होगी और अल्पावधि में इसके लिए रॉयल्टी प्राप्त होगी। हालांकि, तीन महीने बाद यह पता चला होगा कि दवा वास्तव में काम नहीं कर रही थी, जिसके परिणामस्वरूप इसके शेयर की कीमत में तेज गिरावट आई। नवंबर 2014 में, बायोमैरिन फार्मास्युटिकल ने प्रोसेंसा का अधिग्रहण करने के लिए 840 मिलियन डॉलर तक का भुगतान करने पर सहमति व्यक्त की। बिक्री के बाद से संबंधित घटनाएं जनवरी 2016 में, एफ. डी. ए. ने बड़े पैमाने पर विषाक्तता के आधार पर ड्रिस्पेर्सन को अस्वीकार कर दिया। मई 2016 में, बायोमैरिन ने ड्रिस्पेर्सन के नैदानिक और नियामक विकास के साथ-साथ बीएमएन 044, बीएमएन 045 और बीएमएन 053 (पूर्व में पी. आर. ओ. 044, पी. आर. ओ. 045 और पी. आर. ओ. 053) के चरण 2 अध्ययनों को बंद कर दिया। संदर्भ बाहरी लिंक पहले 2002 में स्थापित नैस्डैक जैव प्रौद्योगिकी कंपनियों में सूचीबद्ध नीदरलैंड की जैव प्रौद्योगिकी कंपनियां 2014 में विघटित डच ब्रांड 2015 विलय और अधिग्रहण 2013 प्रारंभिक सार्वजनिक पेशकश कंपनियां 2015 में विघटित डच कंपनियां 2002 में स्थापित