Ciltacabtagene autoleucel
सिल्टाकैब्टेजीन ऑटोल्यूसेल, ब्रांड नाम कार्विकी के तहत बेचा जाता है, एक कैंसर-रोधी दवा है जिसका उपयोग मल्टीपल मायलोमा के इलाज के लिए किया जाता है। सिल्टाकैब्टेजीन ऑटोलेयूसेल एक बी. सी. एम. ए. (बी-कोशिका परिपक्वता प्रतिजन)-निर्देशित आनुवंशिक रूप से संशोधित ऑटोलॉगस काइमेरिक एंटीजन रिसेप्टर (सी. ए. आर.) टी-कोशिका चिकित्सा है। प्रत्येक खुराक को प्राप्तकर्ता की अपनी टी-कोशिकाओं का उपयोग करके अनुकूलित किया जाता है, जिन्हें एकत्र किया जाता है और आनुवंशिक रूप से संशोधित किया जाता है, और प्राप्तकर्ता में वापस डाला जाता है। सबसे आम प्रतिकूल प्रतिक्रियाओं में पायरेक्सिया, साइटोकिन रिलीज सिंड्रोम, हाइपोगैमाग्लोबुलिनेमिया, मस्कुलोस्केलेटल दर्द, थकान, संक्रमण, दस्त, मतली, एन्सेफैलोपैथी, सिरदर्द, कोगुलोपैथी, कब्ज और उल्टी शामिल हैं। अतिरिक्त सामान्य दुष्प्रभावों में न्यूट्रोपेनिया (न्यूट्रोफिल का निम्न स्तर), लिम्फोपेनिया और ल्यूकोपेनिया (लिम्फोसाइट्स या अन्य श्वेत रक्त कोशिकाओं का निम्न स्तर), एनीमिया (लाल रक्त कोशिकाओं का निम्न स्तर), थ्रोम्बोसाइटोपेनिया (रक्त प्लेटलेट्स का निम्न स्तर), हाइपोटेंशन (निम्न रक्तचाप), मांसपेशियों और हड्डियों में दर्द, यकृत एंजाइम का उच्च स्तर, ऊपरी श्वसन पथ का संक्रमण (नाक और गले का संक्रमण), दस्त, हाइपोकेलेमिया (पोटेशियम का निम्न स्तर), हाइपोकेलेमिया (कैल्शियम का निम्न स्तर), हाइपोफॉस्फेट (रक्त में फॉस्फेट का निम्न स्तर), मतली, सिरदर्द, खांसी, टैकीकार्डिया (रक्त में फॉस्फेट का निम्न स्तर) शामिल हैं। फरवरी 2022 में संयुक्त राज्य अमेरिका में और मई 2022 में यूरोपीय संघ में चिकित्सा उपयोग के लिए सिल्टाकैबेटाजिन ऑटोल्यूसेल को मंजूरी दी गई थी। चिकित्सा उपयोग यू. एस. में, एक प्रोटीजॉम अवरोधक, एक इम्यूनोमॉड्यूलेटरी एजेंट और एक एंटी-सीडी38 मोनोक्लोनल एंटीबॉडी सहित चिकित्सा की चार या अधिक पूर्व पंक्तियों के बाद रिलैप्स्ड या अपवर्तक मल्टीपल मायलोमा वाले वयस्कों के उपचार के लिए सिल्टाकैब्टेजीन ऑटोल्यूसेल का संकेत दिया जाता है। ई. यू. में यह रिलैप्स्ड और रिफ्रैक्टरी मल्टीपल मायलोमा वाले वयस्कों के उपचार के लिए संकेत दिया जाता है, जिन्होंने कम से कम तीन पूर्व उपचार प्राप्त किए हैं, जिनमें एक इम्यूनोमॉड्यूलेटरी एजेंट, एक प्रोटीजॉम अवरोधक और एक एंटी-सीडी38 एंटीबॉडी शामिल हैं और जिन्होंने अंतिम चिकित्सा पर रोग की प्रगति का प्रदर्शन किया है। इतिहास सिल्टाकैब्टेजीन ऑटोल्यूसेल की सुरक्षा और प्रभावकारिता का मूल्यांकन कार्टिटूड-1 (एन. सी. टी. 03548207) में किया गया था, एक खुला लेबल, 97 प्रतिभागियों में सिल्टाकैब्टेजीन ऑटोल्यूसेल का मूल्यांकन करने वाला मल्टीसेंटर नैदानिक परीक्षण जिसमें रिलैप्स्ड या रिफ्रैक्टरी मल्टीपल मायलोमा था, जिन्होंने कम से कम तीन पूर्व चिकित्सा प्राप्त की जिसमें एक प्रोटीजॉम अवरोधक, एक इम्यूनोमॉड्यूलेटरी एजेंट और एक एंटी-सी. डी. 38 मोनोक्लोनल एंटीबॉडी शामिल थे और जिन्हें अंतिम कीमोथेरेपी आहार पर या उसके बाद रोग प्रगति हुई थी; 82 प्रतिशत को एंटीमाइलोमा चिकित्सा की चार या अधिक पूर्व पंक्तियाँ प्राप्त हुई थीं। यू. एस. फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफ. डी. ए.) ने सिल्टाकैब्टेजीन ऑटोल्यूसेल प्राथमिकता समीक्षा, सफलता चिकित्सा और अनाथ दवा पदनामों के लिए आवेदन प्रदान किया। समाज और संस्कृति कानूनी स्थिति 24 मार्च 2022 को, यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी (ई. एम. ए.) की मानव उपयोग के लिए औषधीय उत्पादों की समिति (सी. एच. एम. पी.) ने एक सकारात्मक राय अपनाई, जिसमें औषधीय उत्पाद कार्विकी के लिए एक सशर्त विपणन प्राधिकरण देने की सिफारिश की गई, जिसका उद्देश्य रिलैप्स्ड और अपवर्तक मल्टीपल मायलोमा वाले वयस्कों के उपचार के लिए है। इस औषधीय उत्पाद के लिए आवेदक जानसेन-सिलाग इंटरनेशनल एन. वी. है। मई 2022 में यूरोपीय संघ में चिकित्सा उपयोग के लिए सिल्टाकैबेटाजिन ऑटोल्यूसेल को मंजूरी दी गई थी। संदर्भ एंटीनोप्लास्टिक दवाएं ब्रेकथ्रू थेरेपी दवाएं जो एक जीन थेरेपी हैं जीन थेरेपी अनाथ दवाएं