Mitapivat
पाइरुकिन्ड ब्रांड नाम के तहत बेची जाने वाली मितापिवट एक दवा है जिसका उपयोग हेमोलिटिक एनीमिया के इलाज के लिए किया जाता है। इसे मुँह से सल्फेट हाइड्रेट नमक के रूप में लिया जाता है। मितापिवट एक पायरूवेट काइनेज सक्रियक है। सबसे आम दुष्प्रभावों में पुरुषों में एस्ट्रोन और एस्ट्रैडियोल (एस्ट्रोजन हार्मोन के प्रकार) में कमी, यूरेट में वृद्धि (शरीर में एक प्रकार का नमक), पीठ दर्द और जोड़ों में कठोरता शामिल हैं। मिटापिवट को फरवरी 2022 में संयुक्त राज्य अमेरिका में और नवंबर 2022 में यूरोपीय संघ में चिकित्सा उपयोग के लिए मंजूरी दी गई थी। यू. एस. फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफ. डी. ए.) इसे प्रथम श्रेणी की दवा मानता है। पायरूवेट काइनेज की कमी वाले वयस्कों में हेमोलिटिक एनीमिया के उपचार के लिए मितापिवट का चिकित्सा उपयोग किया जाता है। फार्माकोलॉजी मैकेनिज्म ऑफ एक्शन मितापिवट पाइरूवेट किनेज को बांधता है और सक्रिय करता है, जिससे ग्लाइकोटिक पाथवे गतिविधि बढ़ती है, एडेनोसिन ट्राइफॉस्फेट (एटीपी) के स्तर में सुधार होता है और 2,3-डाइफॉस्फोग्लिसरेट (2,3-डी. पी. जी.) के स्तर को कम करता है। पायरूवेट किनेज़ में उत्परिवर्तन पायरूवेट किनेज़ में कमी का कारण बनता है जो पर्याप्त लाल रक्त कोशिका (आरबीसी) ग्लाइकोलाइसिस को रोकता है, जिससे अपस्ट्रीम ग्लाइकोलिटिक मध्यवर्ती 2,3-डी. पी. जी. का निर्माण होता है और पायरूवेट किनेज़ उत्पाद ए. टी. पी. में कमी होती है। एफ. डी. ए. ने पायरूवेट काइनेज की कमी वाले 107 प्रतिभागियों के दो नैदानिक परीक्षणों के साक्ष्य के आधार पर मिटापिवट को मंजूरी दी। पायरूवेट काइनेज की कमी वाले 80 वयस्कों का परीक्षण 1 (NCT03548220), जिन्हें नियमित रूप से रक्त आधान प्राप्त नहीं हुआ और पायरूवेट काइनेज की कमी वाले 27 वयस्कों का परीक्षण 2 (NCT03559699), जिन्हें नियमित रूप से रक्त आधान प्राप्त हुआ। परीक्षण 1 में, प्रतिभागियों को यादृच्छिक रूप से लगभग 24 सप्ताह की औसत अवधि के लिए या तो मिटापिवट या एक मेल खाने वाली प्लेसबो गोली प्राप्त करने के लिए सौंपा गया था। न तो प्रतिभागियों और न ही स्वास्थ्य सेवा प्रदाताओं को पता था कि परीक्षण के दौरान कौन सा उपचार दिया जा रहा था। परीक्षण 1 निम्नलिखित देशों में 36 स्थानों पर आयोजित किया गया थाः ब्राजील, कनाडा, डेनमार्क, फ्रांस, जर्मनी, इटली, जापान, कोरिया गणराज्य, नीदरलैंड, स्पेन, स्विट्जरलैंड, तुर्की, यूनाइटेड किंगडम और संयुक्त राज्य अमेरिका। परीक्षण 2 में, सभी प्रतिभागियों को लगभग 40 सप्ताह की औसत अवधि के लिए मिटापिवट प्राप्त हुआ। परीक्षण 2 निम्नलिखित देशों में 17 स्थलों पर आयोजित किया गया थाः कनाडा, डेनमार्क, फ्रांस, आयरलैंड, इटली, नीदरलैंड, थाईलैंड, यूनाइटेड किंगडम और संयुक्त राज्य अमेरिका। समाज और संस्कृति कानूनी स्थिति 15 सितंबर 2022 को, यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी (ई. एम. ए.) की मानव उपयोग के लिए औषधीय उत्पादों की समिति (सी. एच. एम. पी.) ने एक सकारात्मक राय अपनाई, जिसमें औषधीय उत्पाद पायरुकिंड के लिए एक विपणन प्राधिकरण देने की सिफारिश की गई, जिसका उद्देश्य पायरूवेट किनेज़ की कमी नामक एक विरासत में मिली स्थिति के उपचार के लिए है। इस औषधीय उत्पाद के लिए आवेदक एगियोस नीदरलैंड बी. वी. मिटापिवट को नवंबर 2022 में यूरोपीय संघ में चिकित्सा उपयोग के लिए मंजूरी दी गई थी। नाम मितापिवत अंतर्राष्ट्रीय गैर-स्वामित्व नाम (आई. एन. एन.) है। संदर्भ आगे पढ़ने के लिए बाहरी लिंक सी. वाई. पी. 3ए4 प्रेरक अनाथ दवाएं सल्फोनामाइड्स क्विनोलिन एन-बेंजोइलपाइपेराजिन साइक्लोप्रोपाइल यौगिक अनिलिन