Resamirigene bilparvovec
रेसमिरिजीन बिलपारवोवेक (कूटनामः एटी132) एक प्रयोगात्मक जीन चिकित्सा दवा है जिसका अध्ययन एक्स-लिंक्ड मायोट्यूबुलर मायोपैथी (एक्स. एल. एम. टी. एम.) के उपचार के रूप में किया जाता है, जो मुख्य रूप से पुरुष शिशुओं को प्रभावित करने वाला एक गंभीर और आमतौर पर घातक आनुवंशिक विकार है और एम. टी. एम. 1 जीन में उत्परिवर्तन के कारण होता है। इस दवा में एडेनो से जुड़े वायरस वर्ग (ए. ए. वी. 8) से एक वायरल वेक्टर में एक एम. टी. एम. 1 ट्रांसजीन होता है और इसे प्रभावित बच्चों को अंतःशिरा जलसेक के रूप में दिया जाता है। यह उपचार एस्टेलस जीन थेरेपी द्वारा विकसित किया जा रहा है और वर्तमान में संयुक्त राज्य अमेरिका में चरण I/II नैदानिक परीक्षण में है। अक्टूबर 2021 तक, उपचार से जुड़े यकृत की विफलता का अनुभव करने के बाद परीक्षण में चार बच्चों की मृत्यु हो गई थी, और परीक्षण को अमेरिकी खाद्य और औषधि प्रशासन द्वारा नैदानिक रोक पर रखा गया है। संदर्भ जीन थेरेपी प्रायोगिक दवाएँ एस्टेलस फार्मा