Precision BioSciences
પ્રિસિઝન બાયોસાયન્સિસ, ઇન્ક. એ જાહેરમાં વેપાર કરતી અમેરિકન ક્લિનિકલ સ્ટેજ જીન એડિટિંગ કંપની છે જેનું મુખ્ય મથક ડરહામ, નોર્થ કેરોલિનામાં છે. 2006 માં સ્થપાયેલ, પ્રિસિઝન તેના માલિકીના "એઆરસીયુએસ" જીનોમ એડિટિંગ પ્લેટફોર્મનો ઉપયોગ કરીને વિવો અને એક્સ વિવો જનીન એડિટિંગ થેરાપીઓ બંને વિકસાવવા પર કેન્દ્રિત છે. ડેરેક જેન્ટ્ઝ અને જેફ સ્મિથ ડ્યુક યુનિવર્સિટીમાં પોસ્ટડૉક્ટરલ ફેલો તરીકે મળ્યા હતા અને માર્ચ 2006માં તેમણે તે સમયે ડ્યુક ફુક્વા સ્કૂલ ઓફ બિઝનેસના વિદ્યાર્થી મેટ કેન સાથે પ્રિસિઝન બાયોસાયન્સિસની સ્થાપના કરી હતી. કંપની પ્રારંભિક ભંડોળના બે તબક્કામાંથી પસાર થઈ હતીઃ જિનોમ એડિટિંગ પ્લેટફોર્મના વિકાસ માટે ભંડોળ પૂરું પાડવા માટે વેનબાયોની આગેવાની હેઠળ શ્રેણી એ રાઉન્ડ અને ઉત્પાદન વિકાસના પ્રયત્નો માટે ભંડોળ પૂરું પાડવા માટે શ્રેણી બી ધિરાણ. કંપનીએ 2019માં તેની પ્રારંભિક જાહેર રજૂઆત પૂર્ણ કરી હતી અને નાસ્ડેક ટીકર ડી. ટી. આઈ. એલ. હેઠળ વેપાર કર્યો હતો. ડચેન્ને મસ્ક્યુલર ડિસ્ટ્રોફીથી શરૂ કરીને આનુવંશિક વિકૃતિઓ સાથે જોડાયેલા છ ઇન વિવો લક્ષ્યો માટે એઆરસીયુએસ એડિટિંગનો ઉપયોગ કરવા માટે પ્રિસિઝને નવેમ્બર 2020માં એલી લિલી સાથે ભાગીદારી કરી હતી. સપ્ટેમ્બર 2021માં, પ્રિસિઝને યુકેની બાયોટેકનોલોજી કંપની ટિઝિયાના લાઇફ સાયન્સિસ સાથે વધુ બે સહયોગની જાહેરાત કરી હતી, જે ચાઇમેરિક એન્ટિજેન રીસેપ્ટર (સીએઆર) ટી સેલ થેરાપીમાં મદદ કરવા માટે ફોરાલુમેબનો ઉપયોગ કરવા માટે અને ફિલાડેલ્ફિયા સ્થિત આઈઈસીયુઆરઇ સાથે ક્લિનિકલ ટ્રાયલ્સમાં ઉમેદવારોને આગળ વધારવા અને એઆરસીયુએસ યકૃતના રોગોની સારવારમાં કેવી રીતે મદદ કરી શકે છે તેની તપાસ કરવા માટે છે. સેલ અને જીન થેરાપી ડેવલપર એબેઓના થેરાપ્યુટિક્સના ભૂતપૂર્વ સી. ઈ. ઓ. માઈકલ એમોરોસો ઓક્ટોબર 2021માં મેટ કેન પછી પ્રમુખ અને સી. ઈ. ઓ. બન્યા હતા. તે ડિસેમ્બરમાં, પ્રિસિઝને તેની પેટાકંપની, એલો લાઇફ સિસ્ટમ્સને બંધ કરવા અને ખાદ્ય અને કૃષિ વ્યવસાય પર કેન્દ્રિત એક સ્વતંત્ર કંપની બનાવવા માટે ACCELR8 ની આગેવાની હેઠળના રોકાણકારોના સિન્ડિકેટ સાથે કરારમાં પ્રવેશવાની જાહેરાત કરી હતી. એઆરસીયુએસ જીનોમ એડિટિંગ પ્રિસિઝન બાયોસાયન્સિસની માલિકીની ટેકનોલોજી એઆરસીયુએસ પ્લેટફોર્મ અને એઆરસીયુએસ ન્યુક્લિયસિસ છે. એઆરસીયુએસ ન્યુક્લિયસ કુદરતી રીતે બનતા જીનોમ એડિટિંગ એન્ઝાઇમ, આઈ-ક્રીઆઈ પર આધારિત છે, જે એક હોમિંગ એન્ડોન્યુક્લીઝ છે જે સેલ્યુલર ડીએનએમાં અત્યંત ચોક્કસ કટ અને ડીએનએ નિવેશ કરવા માટે શેવાળ ક્લેમીડોમોનાસ રીનહાર્ડ્ટીમાં વિકસિત થયું છે. એકવાર જનીન સંપાદન કરવામાં આવે તે પછી ન્યુક્લીઝ પોતાને નિષ્ક્રિય કરવામાં સક્ષમ હોય છે, જે સંભવિત ઑફ-ટાર્ગેટને ઘટાડે છે. એઆરસીયુએસ ન્યુક્લિયસ પણ CRISPR spCas9 કરતા કદમાં ઘણું નાનું હોય છે. તે ચોક્કસ પેશીઓ અને કોષોમાં પહોંચાડવા માટે એડેનો-સંકળાયેલ વાયરસ (એએવી) વેક્ટર અથવા લિપિડ નેનોપાર્ટિકલ્સ (એલએનપી) નો ઉપયોગ કરી શકે છે. પ્રિસિઝને પ્રારંભિક તબક્કાના ક્લિનિકલ ટ્રાયલ્સમાં બહુવિધ એક્સ વિવો એલોજેનિક, "ઓફ-ધ-શેલ્ફ" CAR T સેલ ઇમ્યુનોથેરાપી વિકસાવવા માટે ARCUS ન્યુક્લિયસનો ઉપયોગ કર્યો છે. કંપની ઇન વિવો જનીન સંપાદન કાર્યક્રમો માટે એઆરસીયુએસનો પણ ઉપયોગ કરે છે, જેમાંથી કેટલાક મે 2022 સુધીમાં પ્રીક્લિનિકલ વિકાસમાં છે. આઇ-ક્રીઆઇની જેમ, એઆરસીયુએસ ન્યુક્લિયસ ડીએનએમાં એક અનન્ય ક્લેવેજ સાઇટ ઉત્પન્ન કરે છે જે ચાર-બેઝ-જોડી, 3 'ઓવરહેંગ્સ દ્વારા વર્ગીકૃત થયેલ છે. એઆરસીયુએસ ન્યુક્લિયસ જનીન નિવેશ, જનીન ઉચ્છેદન અને જનીન સમારકામ સહિત જટિલ સંપાદનોની શ્રેણી કરી શકે છે. એ. આર. સી. યુ. એસ. ન્યુક્લિયસ એક તબક્કામાં તમામ સંપાદન કામગીરીઓ અમલમાં મૂકવા સક્ષમ છે, જે સંપાદનોના કાર્યક્ષમ મલ્ટિપ્લેક્સિંગને સક્ષમ કરે છે. પ્રિસિઝને એઆરસીયુએસ પ્લેટફોર્મના કેટલાક વધારાના ઉપયોગો દર્શાવ્યા છે, જેમાં નવજાત અમાનવીય વાંદરાઓમાં ઓર્નિથિન ટ્રાન્સકાર્બામિલેઝની ઉણપની સારવાર અને ક્રોનિક હીપેટાઇટિસ બીની સારવાર માટે એલએનપીનો ઉપયોગ સામેલ છે. કંપની કૌટુંબિક હાયપરકોલેસ્ટેરોલેમીયાની સારવાર માટે ઉમેદવાર પી. બી. જી. ઈ. એન. ઈ.-પી. સી. એસ. કે. 9 અને પ્રાથમિક હાયપરઓક્સાલુરિયા પ્રકાર 1ની સારવાર માટે ઉમેદવાર પી. બી. જી. ઈ. એન. ઈ.-પી. એચ. 1નો પણ પીછો કરી રહી છે. ક્લિનિકલ ટ્રાયલ્સ પ્રિસિઝન નોન-હોડકિન લિમ્ફોમા, એક્યુટ લિમ્ફોબ્લાસ્ટિક લ્યુકેમિયા (ALL) અને મલ્ટિપલ માયલોમાને લક્ષ્યાંકિત કરતા બહુવિધ ઉમેદવારોને વિકસાવવાની પ્રક્રિયામાં છે. CD19, PBCAR0191 ને લક્ષ્યાંક બનાવતા કંપનીના અગ્રણી ઉમેદવારને યુ. એસ. ફૂડ એન્ડ ડ્રગ એડમિનિસ્ટ્રેશન તરફથી ALL અને મેન્ટલ સેલ લિમ્ફોમાની સારવાર માટે અનાથ ડ્રગ હોદ્દો મળ્યો, જે નોન-હોજકિન લિમ્ફોમાનો આક્રમક પેટા પ્રકાર છે, તેમજ B-સેલ ALL ની સારવાર માટે ફાસ્ટ ટ્રેક હોદ્દો છે. પી. બી. સી. એ. આર. 0191 એ માર્ચ 2019 માં પુખ્ત વયના વિષયોની ક્લિનિકલ ટ્રાયલનો પ્રથમ તબક્કો શરૂ કર્યો હતો. જૂન 2022માં, પ્રિસિઝને 100% પ્રતિસાદ દર, 73 ટકા સંપૂર્ણ પ્રતિસાદ દર અને 50 ટકા ટકા ટકાઉ પ્રતિસાદ દર નોંધાવ્યો હતો અને કંપનીએ અભ્યાસમાં નોંધણી વધારવાની માંગ કરી હતી. પ્રિસિઝન PBCAR19B ને એન્ટી-CD19 સ્ટીલ્થ સેલ ઉમેદવાર તરીકે પણ વિકસાવી રહ્યું છે જે બીટા-2 માઇક્રોગ્લોબુલિનને પછાડવા માટે એક જ જનીન સંપાદનનો ઉપયોગ કરે છે, જેના માટે જૂન 2021 માં તબક્કો 1 અભ્યાસ શરૂ થયો હતો. કંપની બહુવિધ માઇલેલોમાની સારવાર માટે તેની તપાસાત્મક એલોજેનિક બી-સેલ પરિપક્વતા એન્ટિજેન-લક્ષિત સીએઆર ટી સેલ થેરાપી, પીબીસીએઆર 269એ નું મૂલ્યાંકન કરતી તબક્કો 1/2એ ક્લિનિકલ ટ્રાયલ પણ હાથ ધરી રહી છે. પી. બી. સી. એ. આર. 269એએ એપ્રિલ 2020માં તેના પ્રથમ તબક્કાના પરીક્ષણો શરૂ કર્યા હતા, અને જુલાઈ 2022 સુધીમાં તેના પ્રથમ તબક્કાના અભ્યાસ માટે ભરતી તરફ આગળ વધ્યું હતું, જેમાં પી. બી. સી. એ. આર. 269એ, એક ગામા સિક્રેટેઝ અવરોધક, નિરોગાસેસ્ટેટ સાથે સંયોજનમાં છે. 2020માં, એફડીએ (FDA) એ પીબીસીએઆર 269એ (PBCAR269A) ને રીલેપ્સ્ડ અથવા રીફ્રેક્ટરી મલ્ટિપલ માયલોમાની સારવાર માટે ફાસ્ટ ટ્રેક હોદ્દો આપ્યો હતો, જેણે અગાઉ અનાથ દવા હોદ્દો પૂરો પાડ્યો હતો. સંદર્ભો બાહ્ય કડીઓ ઉત્તર કેરોલિનામાં 2006ની સંસ્થાઓ 2019 પ્રારંભિક જાહેર પ્રસ્તાવો યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સ ક્લિનિકલ ટ્રાયલ સંસ્થાઓની 2006ની બાયોટેકનોલોજી કંપનીઓમાં સ્થાપિત અમેરિકન કંપનીઓ ડરહામ, ઉત્તર કેરોલિનામાં સ્થિત કંપનીઓ નાસ્ડેક જીન થેરાપી જીવન વિજ્ઞાન ઉદ્યોગ પર સૂચિબદ્ધ અનાથ દવા કંપનીઓ 2006માં સ્થાપિત ફાર્માસ્યુટિકલ કંપનીઓ ઉત્તર કેરોલિનામાં સ્થિત યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સ હેલ્થ કેર કંપનીઓની ફાર્માસ્યુટિકલ કંપનીઓ