Etranacogene dezaparvovec
હેમ્જેનિક્સ બ્રાન્ડ નામ હેઠળ વેચાયેલી ઇટ્રાનાકોજેન ડીઝાપર્વોવેક એ હિમોફિલિયા બી. ની સારવાર માટે ઉપયોગમાં લેવાતી જનીન ઉપચાર પદ્ધતિ છે. ઇટ્રાનાકોજેન ડીઝાપર્વોવેક એ એડેનો-સંકળાયેલ વાયરસ વેક્ટર-આધારિત જનીન ઉપચાર પદ્ધતિ છે જેમાં વાયરલ વેક્ટર હોય છે જે ગંઠાઈ જવા માટેનું પરિબળ IX વહન કરે છે. જનીન યકૃતમાં પરિબળ IX પ્રોટીન ઉત્પન્ન કરવા માટે વ્યક્ત કરવામાં આવે છે, પરિબળ IX ના લોહીના સ્તરને વધારવા માટે અને તેથી રક્તસ્રાવના એપિસોડને મર્યાદિત કરે છે. હિમોફિલિયા બી એ આનુવંશિક રક્તસ્રાવ વિકાર છે જે લોહીના ગંઠાઈ જવાના પરિબળ IX ના ગુમ થયેલ અથવા અપૂરતા સ્તરના પરિણામે થાય છે, જે રક્તસ્ત્રાવ રોકવા માટે લોહીના ગંઠાવાનું ઉત્પાદન કરવા માટે જરૂરી પ્રોટીન છે. સૌથી સામાન્ય પ્રતિકૂળ પ્રતિક્રિયાઓમાં લીવર એન્ઝાઇમની ઊંચાઈ, માથાનો દુખાવો, હળવા પ્રેરણા-સંબંધિત પ્રતિક્રિયાઓ અને ફલૂ જેવા લક્ષણોનો સમાવેશ થાય છે. એટ્રેનાકોજીન ડેઝાપરવોવેકને નવેમ્બર 2022માં યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સમાં અને ફેબ્રુઆરી 2023માં યુરોપિયન યુનિયનમાં તબીબી ઉપયોગ માટે મંજૂરી આપવામાં આવી હતી. હિમોફિલિયા બી (જન્મજાત પરિબળ IX ની ઉણપ) ધરાવતા પુખ્ત વયના લોકો કે જેઓ પરિબળ IX પ્રોફીલેક્સીસ ઉપચારનો ઉપયોગ કરે છે, અથવા વર્તમાન અથવા ઐતિહાસિક જીવન માટે જોખમી હેમરેજ ધરાવે છે, અથવા વારંવાર, ગંભીર સ્વયંસ્ફુરિત રક્તસ્રાવના એપિસોડ ધરાવે છે, તેમની સારવાર માટે તબીબી ઉપયોગો એટ્રાનાકોજેન ડેઝાપરવોવેક સૂચવવામાં આવે છે. યુ. એસ. ફૂડ એન્ડ ડ્રગ એડમિનિસ્ટ્રેશન (એફડીએ) દ્વારા ગંભીર અથવા સાધારણ ગંભીર હિમોફિલિયા બી ધરાવતા 18 થી 75 વર્ષની વયના 57 પુખ્ત પુરુષોના બે અભ્યાસોમાં એટ્રેનાકોજીન ડેઝાપરવોવેકની સલામતી અને અસરકારકતાનું મૂલ્યાંકન કરવામાં આવ્યું હતું. પુરુષોના વાર્ષિક રક્તસ્રાવ દર (એબીઆર) માં ઘટાડાના આધારે અસરકારકતા સ્થાપિત કરવામાં આવી હતી. એક અભ્યાસમાં, જેમાં 54 સહભાગીઓ હતા, વિષયોમાં પરિબળ IX પ્રવૃત્તિના સ્તરોમાં વધારો થયો હતો, નિયમિત પરિબળ IX રિપ્લેસમેન્ટ પ્રોફીલેક્સીસની જરૂરિયાતમાં ઘટાડો થયો હતો અને બેઝલાઇનની તુલનામાં ABRમાં 54 ટકાનો ઘટાડો થયો હતો. એફડીએ (FDA) એ એટ્રેનાકોજીન ડેઝાપરવોવેક અગ્રતા સમીક્ષા, અનાથ દવા અને બ્રેકથ્રુ થેરાપી હોદ્દા માટે અરજી મંજૂર કરી. નવેમ્બર 2022માં, એફડીએએ સીએસએલ બેહરિંગ એલએલસીને હેમેજેનિક્સની મંજૂરી આપી હતી. સમાજ અને સંસ્કૃતિ અર્થશાસ્ત્ર એટ્રેનાકોજીન ડેઝાપરવોવેક પ્રતિ ડોઝ ખર્ચ કરે છે. ઉત્પાદક દાવો કરે છે કે દવા આરોગ્ય સંભાળના કુલ ખર્ચમાં ઘટાડો કરશે કારણ કે દર્દીઓમાં રક્તસ્રાવની ઘટનાઓ ઓછી હશે અને લોહી ગંઠાઈ જવાની ઓછી સારવારની જરૂર પડશે. કાનૂની દરજ્જો 15 ડિસેમ્બર 2022ના રોજ, યુરોપિયન મેડિસિન્સ એજન્સી (ઇ. એમ. એ.) ની માનવ ઉપયોગ માટે ઔષધીય ઉત્પાદનો માટેની સમિતિ (સી. એચ. એમ. પી.) એ સકારાત્મક અભિપ્રાય અપનાવ્યો હતો, જેમાં ઔષધીય ઉત્પાદન હેમજેનિક્સ માટે શરતી માર્કેટિંગ અધિકૃતતા આપવાની ભલામણ કરવામાં આવી હતી, જેનો હેતુ ગંભીર અને મધ્યમ ગંભીર હિમોફિલિયા બી. ની સારવાર માટે છે. આ ઔષધીય ઉત્પાદન માટે અરજદાર સી. એસ. એલ. બેહરિંગ જી. એમ. બી. એચ. છે. Etranacogene dezaparvovec ને ફેબ્રુઆરી 2023 માં યુરોપિયન યુનિયનમાં તબીબી ઉપયોગ માટે મંજૂરી આપવામાં આવી હતી. સંદર્ભો વધુ વાંચન બાહ્ય કડીઓ એન્ટિહેમરેજિક્સ બ્રેકથ્રુ થેરાપી જનીન થેરાપી હીમોફીલિયા અનાથ દવાઓ