Nadofaragene firadenovec
નાડોફેરાગિન ફિરાડેનોવેક, જે બ્રાન્ડ નામ એડસ્ટિલાડ્રિન હેઠળ વેચાય છે, તે મૂત્રાશયના કેન્સરની સારવાર માટે જનીન ઉપચાર છે. તે બિન-પ્રતિકૃતિ (માનવ કોષોમાં ગુણાકાર કરી શકાતી નથી) એડેનોવાયરલ વેક્ટર-આધારિત જનીન ઉપચાર છે. પ્રયોગશાળાની અસાધારણતા સહિત સૌથી સામાન્ય પ્રતિકૂળ ઘટનાઓમાં ગ્લુકોઝમાં વધારો, ઇન્સિલેશન સાઇટ ડિસ્ચાર્જ, ટ્રાઇગ્લાઇસેરાઇડ્સમાં વધારો, થાક, મૂત્રાશયની ખેંચાણ, પેશાબની તાકીદ, ક્રિએટિનિનમાં વધારો, હેમેટુરિયા, ફોસ્ફેટમાં ઘટાડો, ઠંડી લાગવી, ડિસુરિયા અને પાયરેક્સિયાનો સમાવેશ થાય છે. ડિસેમ્બર 2022માં યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સમાં તબીબી ઉપયોગ માટે નાડોફેરાગેન ફિરાડેનોવેકને મંજૂરી આપવામાં આવી હતી. તબીબી ઉપયોગો નાડોફેરાગિન ફિરાડેનોવેક ઉચ્ચ જોખમવાળા બેસિલસ કેલમેટ-ગ્યુરિન (BCG)-બિન-પ્રતિભાવશીલ બિન-સ્નાયુ-આક્રમક મૂત્રાશયના કેન્સર (NMIBC) સાથે પેપિલરી ગાંઠો સાથે અથવા વગર કાર્સિનોમા ઇન સિટુ (CIS) ધરાવતા પુખ્ત વયના લોકોની સારવાર માટે સૂચવવામાં આવે છે. નાડોફેરજીન ફિરાડેનોવેકની સલામતી અને અસરકારકતાનું મૂલ્યાંકન બહુ-કેન્દ્ર ક્લિનિકલ અભ્યાસ (અભ્યાસ CS -003 (NCT02773849)) માં કરવામાં આવ્યું હતું જેમાં ઉચ્ચ જોખમ ધરાવતા બેસિલસ કેલમેટ-ગ્યુરિન (BCG)-પ્રતિભાવવિહીન બિન-સ્નાયુ-આક્રમક મૂત્રાશયના કેન્સર ધરાવતા 157 સહભાગીઓનો સમાવેશ થાય છે, જેમાંથી 98ને પેપિલરી ગાંઠો સાથે અથવા વગર સ્થાને BCG-પ્રતિભાવવિહીન કાર્સિનોમા હતો અને પ્રતિક્રિયા માટે તેનું મૂલ્યાંકન કરી શકાય છે. સહભાગીઓને દર ત્રણ મહિનામાં એકવાર બાર મહિના સુધી, અથવા ઉપચાર માટે અસ્વીકાર્ય ઝેરી અથવા પુનરાવર્તિત ઉચ્ચ-ગ્રેડ બિન-સ્નાયુ-આક્રમક મૂત્રાશયના કેન્સર સુધી નાડોફેરાગિન ફિરાડેનોવેક મળ્યું હતું. એકંદરે, નાડોફેરાગિન ફિરાડેનોવેક ઉપચારનો ઉપયોગ કરીને નોંધાયેલા 51 ટકા સહભાગીઓએ સંપૂર્ણ પ્રતિસાદ પ્રાપ્ત કર્યો (સિસ્ટોસ્કોપી, બાયોપ્સી પેશીઓ અને પેશાબ પર જોવા મળતા કેન્સરના તમામ સંકેતો ગાયબ). પ્રતિસાદનો સરેરાશ સમયગાળો 9.7 મહિનાનો હતો. જવાબ આપનારા 46 ટકા સહભાગીઓ ઓછામાં ઓછા એક વર્ષ સુધી સંપૂર્ણ પ્રતિભાવમાં રહ્યા. કોઈપણ સમયે અને પ્રતિક્રિયાના સમયગાળા દરમિયાન સંપૂર્ણ પ્રતિસાદ એ મુખ્ય અસરકારકતા પરિણામનાં પગલાં હતાં. સંપૂર્ણ પ્રતિભાવને મૂત્રાશયની ગાંઠ અને બાયોપ્સી અને પેશાબ કોષવિજ્ઞાનના લાગુ ટ્રાન્સયુરેથ્રલ રિસેક્શન સાથે નકારાત્મક સિસ્ટોસ્કોપી તરીકે વ્યાખ્યાયિત કરવામાં આવ્યો હતો. બાર મહિનામાં સંપૂર્ણ પ્રતિભાવમાં રહેલા સહભાગીઓમાં પાંચ સ્થળોની રેન્ડમ મૂત્રાશય બાયોપ્સી હાથ ધરવામાં આવી હતી. યુ. એસ. ફૂડ એન્ડ ડ્રગ એડમિનિસ્ટ્રેશન (એફડીએ) એ નાડોફેરાગેન ફિરાડેનોવેક અગ્રતા સમીક્ષા, બ્રેકથ્રુ થેરાપી, ફાસ્ટ ટ્રેક અને અનાથ દવાના હોદ્દા માટે અરજી મંજૂર કરી હતી. એફડીએએ ફેરીંગ ફાર્માસ્યુટિકલ્સ એ/એસને એડસ્ટિલાડ્રિનની મંજૂરી આપી. સમાજ અને સંસ્કૃતિ નામો નાડોફારાગેન ફિરાડેનોવેક એ આંતરરાષ્ટ્રીય બિન-માલિકીનું નામ (આઈ. એન. એન.) છે. સંદર્ભો બાહ્ય કડીઓ બ્રેકથ્રુ થેરાપી કેન્સર સારવાર દવાઓ જે જનીન ઉપચાર જનીન ઉપચાર અનાથ દવાઓ છે