Cipaglucosidase alfa
સિપાગ્લુકોસિડેઝ આલ્ફા, જે પોમ્બિલિટી બ્રાન્ડ નામ હેઠળ વેચાય છે, અને માઇગ્લસ્ટેટ સાથે સંયોજનમાં વપરાય છે, તે ગ્લાયકોજન સંગ્રહ રોગ પ્રકાર II (પોમ્પે રોગ) ની સારવાર માટે ઉપયોગમાં લેવાતી દવા છે. સિપાગ્લુકોસિડેઝ આલ્ફા એ માનવ એસિડ α-ગ્લુકોસિડેઝ એન્ઝાઇમ રિપ્લેસમેન્ટ થેરાપી છે જે એસિડ α-ગ્લુકોસિડેઝનો બાહ્ય સ્ત્રોત પૂરો પાડે છે. સૌથી સામાન્ય આડઅસરોમાં ઠંડી લાગવી, ચક્કર આવવા, ફ્લશિંગ, ઊંઘ આવવી, છાતીમાં અગવડ, ઉધરસ, ઈન્ફ્યૂઝન સાઇટ પર સોજો અને દુખાવાનો સમાવેશ થાય છે. માર્ચ 2023 માં યુરોપિયન યુનિયનમાં તબીબી ઉપયોગ માટે સિપાગ્લુકોસિડેઝ આલ્ફાને મંજૂરી આપવામાં આવી હતી. તબીબી ઉપયોગો સિપાગ્લુકોસિડેઝ આલ્ફા એ લાંબા ગાળાની એન્ઝાઇમ રિપ્લેસમેન્ટ થેરાપી છે જેનો ઉપયોગ એન્ઝાઇમ સ્ટેબિલાઇઝર માઇગ્લસ્ટેટ સાથે અંતમાં શરૂ થતા પોમ્પે રોગ (એસિડ α-ગ્લુકોસિડેઝ [GAA] ની ઉણપ) ધરાવતા પુખ્ત વયના લોકોની સારવાર માટે થાય છે. સમાજ અને સંસ્કૃતિ કાનૂની દરજ્જો સિપાગ્લુકોસિડેઝ આલ્ફા યુકેમાં, જૂન 2021થી, અર્લી એક્સેસ ટુ મેડિસિન્સ સ્કીમ હેઠળ ઉપલબ્ધ છે. 15 ડિસેમ્બર 2022ના રોજ, યુરોપિયન મેડિસિન્સ એજન્સી (ઇ. એમ. એ.) ની માનવ ઉપયોગ માટે ઔષધીય ઉત્પાદનો માટેની સમિતિ (સી. એચ. એમ. પી.) એ સકારાત્મક અભિપ્રાય અપનાવ્યો હતો, જેમાં ગ્લાયકોજન સંગ્રહ રોગ પ્રકાર II (પોમ્પે રોગ) ની સારવાર માટેના ઔષધીય ઉત્પાદન પોમ્બિલિટી માટે માર્કેટિંગ અધિકૃતતા આપવાની ભલામણ કરવામાં આવી હતી. આ ઔષધીય ઉત્પાદન માટે અરજદાર એમિકસ થેરાપ્યુટિક્સ યુરોપ લિમિટેડ છે. માર્ચ 2023 માં યુરોપિયન યુનિયનમાં તબીબી ઉપયોગ માટે સિપાગ્લુકોસિડેઝ આલ્ફાને મંજૂરી આપવામાં આવી હતી. સિપાગ્લુકોસિડેઝ આલ્ફા એ આંતરરાષ્ટ્રીય બિન-માલિકીનું નામ (આઈ. એન. એન.) છે. સંદર્ભો વધુ વાંચન બાહ્ય કડીઓ સંયોજન દવાઓ અનાથ દવાઓ