Pharmacological chaperone
ફાર્માકોલોજીકલ ચેપરોન અથવા ફાર્માકોપેરોન એક એવી દવા છે જે પ્રોટીન ચેપરોન તરીકે કામ કરે છે. એટલે કે, તેમાં નાના અણુઓ હોય છે જે કોષોમાં પ્રવેશ કરે છે અને મોલેક્યુલર સ્કેફોલ્ડિંગ તરીકે કામ કરે છે જેથી અન્યથા ખામીયુક્ત મ્યુટન્ટ પ્રોટીન કોષની અંદર યોગ્ય રીતે ફોલ્ડ અને રૂટ કરી શકે. પ્રોટીનનું પરિવર્તન ઘણીવાર મોલેક્યુલર મિસફોલ્ડિંગનું કારણ બને છે, જે કોષની અંદર પ્રોટીનના મિસરૂટિંગમાં પરિણમે છે. તદનુસાર, ઉત્પરિવર્તી અણુઓ યોગ્ય કાર્ય જાળવી શકે છે પરંતુ કોષના એવા ભાગોમાં સમાપ્ત થાય છે જ્યાં કાર્ય અયોગ્ય હોય અથવા કોષના કાર્ય માટે હાનિકારક પણ હોય. ખોવાયેલા પ્રોટીનને સામાન્ય રીતે કોષની ગુણવત્તા-નિયંત્રણ પ્રણાલી દ્વારા ઓળખવામાં આવે છે અને એન્ડોપ્લાઝ્મિક રેટિક્યુલમમાં જાળવી રાખવામાં આવે છે (અને ઘણીવાર નાશ પામે છે અથવા રિસાયકલ કરવામાં આવે છે). ફાર્માકોપેરોન્સ ખોટી રીતે ફોલ્ડ કરેલા પ્રોટીનના ફોલ્ડિંગને સુધારે છે, જેનાથી તેઓ કોષની ગુણવત્તા-નિયંત્રણ પ્રણાલીમાંથી પસાર થઈ શકે છે અને યોગ્ય રીતે રૂટ થઈ શકે છે. કારણ કે પરિવર્તન ઘણીવાર ખોટી રીતે ફોલ્ડિંગ અને ગેરમાર્ગે દોરીને રોગનું કારણ બને છે, ફાર્માકોપેરોન્સ સંભવિત ઉપચારાત્મક એજન્ટો છે, કારણ કે તેઓ આ ખામીને સુધારવામાં સક્ષમ છે. આવી સારવાર માટે સંવેદનશીલ હોઈ શકે તેવા રોગોમાં ડાયાબિટીસ, વારસાગત મોતિયા અને સિસ્ટિક ફાઇબ્રોસિસનો સમાવેશ થાય છે. ઉદાહરણો મિગાલાસ્ટેટ એ ફેબ્રી રોગની સારવાર માટે ઔષધીય ચેપરોન છે. ટાફામિડિસ એ ટ્રાન્સ્થેરેટિન એમીલોઇડોસિસ (એટીટીઆર) ની સારવાર માટે ઔષધીય ચેપરોન છે. 2013 માં, એક રોગ ધરાવતા ઉંદર કે જે નરને સંતાન પેદા કરવામાં અસમર્થ બનાવે છે તે ફાર્માકોપેરોન્સના ઉપયોગ દ્વારા સાજો કરવામાં આવ્યા હતા. ઓટોકેપરોન એન્ઝાઇમ રિપ્લેસમેન્ટ થેરાપી સંદર્ભો કોન, પી. એમ. અને જાનોવિક, જે. એ., એ ન્યૂ અન્ડરસ્ટેન્ડિંગ ઓફ પ્રોટીન મ્યુટેશન અનફોલ્ડ્સ, અમેરિકન સાયન્ટિસ્ટ 93:314-321,2005 પણ જુઓ. ડોઝ પ્રોટીન ફોલ્ડિંગ થેરપી મોલેક્યુલર ચેપરોન બનાવે છે