Atidarsagene autotemcel
લિબમેલ્ડી બ્રાન્ડ નામ હેઠળ વેચાતી એટિડાર્સજીન ઓટોટેમસેલ, ઓર્કાર્ડ થેરાપ્યુટિક્સ દ્વારા વિકસિત મેટાક્રોમેટિક લ્યુકોડિસ્ટ્રોફી (એમએલડી) માટે જનીન ઉપચાર સારવાર છે. તેમાં ઓટોલોગસ સીડી34 + કોષ સમૃદ્ધ વસ્તી હોય છે જેમાં હ્યુમન એરિલસલ્ફેટેઝ એ (એઆરએસએ) જનીનને એન્કોડિંગ કરતા લેન્ટીવાયરલ વેક્ટરનો ઉપયોગ કરીને ટ્રાન્સડ્યુસ્ડ હેમેટોપોએટીક સ્ટેમ અને પૂર્વજ કોષો હોય છે. ડિસેમ્બર 2020 માં યુરોપિયન યુનિયનમાં અને ફેબ્રુઆરી 2021 માં યુનાઇટેડ કિંગડમમાં તબીબી ઉપયોગ માટે એટિડાર્સજીન ઓટોટેમ્સલને મંજૂરી આપવામાં આવી હતી. તબીબી ઉપયોગો એટિડાર્સજીન ઓટોટેમસેલ મેટાક્રોમેટિક લ્યુકોડિસ્ટ્રોફી (એમએલડી) ની સારવાર માટે સૂચવવામાં આવે છે, જે એરિસલ્ફેટેઝ એ (એઆરએસએ) જનીનમાં બાયેલેલિક પરિવર્તન દ્વારા વર્ગીકૃત થયેલ છે, જે રોગના ક્લિનિકલ અભિવ્યક્તિઓ વિના, અંતમાં શિશુ અથવા પ્રારંભિક કિશોર સ્વરૂપો ધરાવતા બાળકોમાં એઆરએસએ એન્ઝાઇમેટિક પ્રવૃત્તિમાં ઘટાડો તરફ દોરી જાય છે; અને પ્રારંભિક કિશોર સ્વરૂપ ધરાવતા બાળકોમાં, રોગના પ્રારંભિક ક્લિનિકલ અભિવ્યક્તિઓ સાથે, જેઓ હજુ પણ સ્વતંત્ર રીતે અને જ્ઞાનાત્મક ઘટાડાની શરૂઆત પહેલાં ચાલવાની ક્ષમતા ધરાવે છે. સોસાયટી અને સંસ્કૃતિ કાનૂની દરજ્જો એટિડાર્સજીન ઓટોટેમસેલને ડિસેમ્બર 2020 માં યુરોપિયન યુનિયનમાં તબીબી ઉપયોગ માટે મંજૂરી આપવામાં આવી હતી. તેને ફેબ્રુઆરી 2021માં યુકેમાં તબીબી ઉપયોગ માટે મંજૂરી આપવામાં આવી હતી. ફેબ્રુઆરી 2022માં અર્થશાસ્ત્રમાં એવી જાહેરાત કરવામાં આવી હતી કે એનએચએસ ઇંગ્લેન્ડ ઉત્પાદક સાથે છૂટની વાટાઘાટો કર્યા પછી મેટાક્રોમેટિક લ્યુકોડિસ્ટ્રોફીના દર્દીઓને દવા પૂરી પાડશે. બેનેલક્સએ દ્વારા કરવામાં આવેલા મૂલ્યાંકનમાં તારણ કાઢવામાં આવ્યું હતું કે જો કંપનીએ ભાવમાં નોંધપાત્ર ઘટાડો કરવાની રજૂઆત કરી હોય તો જ તેની ભરપાઈ થવી જોઈએ. આયર્લેન્ડમાં નેશનલ સેન્ટર ફોર ફાર્માકોઈકોનોમિક્સ (એન. સી. પી. ઈ.) ભલામણ કરે છે કે "જ્યાં સુધી હાલની સારવારની સરખામણીમાં ખર્ચની અસરકારકતામાં સુધારો કરી શકાતો નથી ત્યાં સુધી એટિડાર્સજીન ઓટોટેમસેલને ભરપાઈ માટે ધ્યાનમાં લેવામાં આવશે નહીં". સંદર્ભો જનીન ઉપચાર