Olipudase alfa
ઓલિપુડેઝ આલ્ફા, જે ઝેનપોઝાઇમ બ્રાન્ડ નામ હેઠળ વેચાય છે, તે એસિડ સ્ફિંગોમેલીનેઝ ઉણપ (એ. એસ. એમ. ડી.) પ્રકાર એ/બી અથવા પ્રકાર બીના બિન-કેન્દ્રીય ચેતાતંત્ર (સી. એન. એસ.) અભિવ્યક્તિઓની સારવાર માટે ઉપયોગમાં લેવાતી દવા છે. સામાન્ય આડઅસરોમાં ચેપ, પ્રેરણા-સંબંધિત પ્રતિક્રિયાઓ અથવા જઠરાંત્રિય ફરિયાદો (બાળકોમાં રોગના ચિહ્નો અને લક્ષણો) નો સમાવેશ થાય છે. ઐતિહાસિક રીતે નિમેન-પિક રોગ પ્રકારો એ (એન. પી. ડી. એ) અને બી (એન. પી. ડી. બી) તરીકે ઓળખાય છે, એ. એસ. એમ. ડી. એ આનુવંશિક વિકાર છે. તે લિસોસોમલ સંગ્રહ રોગો તરીકે ઓળખાતા ચયાપચયની વિકૃતિઓના મોટા પરિવાર સાથે સંબંધિત છે, જેમાં શરીરના કોષોના ભાગોમાં ચરબીનું નિર્માણ થાય છે જે પોષક તત્ત્વો અને અન્ય સામગ્રીને તોડી નાખે છે. આ કોષોની કાર્ય કરવાની રીતને અસર કરે છે અને તેમને મૃત્યુ પામે છે, પેશીઓ અને અવયવોની સામાન્ય કામગીરીને અસર કરે છે. એએસએમડી ગંભીર રીતે કમજોર અને જીવલેણ છે કારણ કે ચરબીયુક્ત પદાર્થોનું નિર્માણ મગજને નુકસાન પહોંચાડી શકે છે અને યકૃત અને બરોળ જેવા અવયવોમાં સોજો લાવી શકે છે. ઝેન્પોઝાઇમ એ પ્રથમ એ. એસ. એમ. ડી.-વિશિષ્ટ સારવાર છે. આ દવા એક એન્ઝાઇમ રિપ્લેસમેન્ટ થેરાપી છે, જે દર્દીઓના ખામીયુક્ત અથવા ખામીયુક્ત એન્ઝાઇમ, એસિડ સ્ફિંગોમેલીનેઝ (એ. એસ. એમ.) ને બદલવા માટે વિકસાવવામાં આવી છે, અને તે રીતે કોષોમાં ચરબીનું સંચય ઘટાડે છે અને રોગના કેટલાક લક્ષણોને દૂર કરે છે. ઝેન્પોઝાઇમને યુરોપિયન મેડિસિન એજન્સી દ્વારા એસિડ સ્ફિંગોમેલીનેઝ ઉણપ (ASMD) પ્રકાર A/B અથવા પ્રકાર B ની સારવાર માટે અને યુ. એસ. ફૂડ એન્ડ ડ્રગ એડમિનિસ્ટ્રેશન દ્વારા પુખ્ત વયના અને બાળરોગના દર્દીઓમાં એસિડ સ્ફિંગોમેલીનેઝની ઉણપ (ASMD) ની બિન-કેન્દ્રીય ચેતાતંત્રની લાક્ષણિકતાઓની સારવાર માટે મંજૂરી આપવામાં આવી હતી. રિપ્લેસમેન્ટ એન્ઝાઇમ રિકોમ્બિનન્ટ ડીએનએ ટેકનોલોજી તરીકે ઓળખાતી પદ્ધતિ દ્વારા ઉત્પન્ન થાય છેઃ તે કોષો દ્વારા બનાવવામાં આવે છે જેમાં જનીન (ડીએનએ) દાખલ કરવામાં આવ્યું છે, જે તેમને એન્ઝાઇમ ઉત્પન્ન કરવા માટે સક્ષમ બનાવે છે. માર્ચ 2022માં જાપાનમાં, જૂન 2022માં યુરોપિયન યુનિયનમાં અને ઓગસ્ટ 2022માં યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સમાં ઓલિપુડેઝ આલ્ફાને તબીબી ઉપયોગ માટે મંજૂરી આપવામાં આવી હતી. યુ. એસ. ફૂડ એન્ડ ડ્રગ એડમિનિસ્ટ્રેશન (એફડીએ) તેને પ્રથમ શ્રેણીની દવા માને છે. સમાજ અને સંસ્કૃતિ ઓલિપુડેસ આલ્ફા એ આંતરરાષ્ટ્રીય બિન-માલિકીનું નામ (આઈ. એન. એન.) છે. માર્ચ 2022માં જાપાનમાં તબીબી ઉપયોગ માટે ઓલિપુડેસ આલ્ફાને કાનૂની દરજ્જો આપવામાં આવ્યો હતો. 19 મે 2022ના રોજ, યુરોપિયન મેડિસિન એજન્સી (ઇ. એમ. એ.) ની માનવ ઉપયોગ માટે ઔષધીય ઉત્પાદનો માટેની સમિતિ (સી. એચ. એમ. પી.) એ સકારાત્મક અભિપ્રાય અપનાવ્યો હતો, જેમાં એસિડ સ્ફિંગોમેલીનેઝ ઉણપ (એ. એસ. એમ. ડી.) પ્રકાર એ/બી અથવા પ્રકાર બીના બિન-કેન્દ્રીય ચેતાતંત્ર (સી. એન. એસ.) અભિવ્યક્તિઓની સારવાર માટેના ઔષધીય ઉત્પાદન ઝેનપોઝાઇમ માટે માર્કેટિંગ અધિકૃતતા આપવાની ભલામણ કરવામાં આવી હતી. યુરોપિયન મેડિસિન એજન્સી (ઇ. એમ. એ.) ના ત્વરિત મૂલ્યાંકન કાર્યક્રમ હેઠળ ઝેનપોઝાઇમની સમીક્ષા કરવામાં આવી હતી. આ ઔષધીય ઉત્પાદન માટે અરજદાર જેન્ઝાઇમ યુરોપ બીવી છે. જૂન 2022માં યુરોપિયન યુનિયનમાં ઓલિપુડેઝ આલ્ફાને તબીબી ઉપયોગ માટે મંજૂરી આપવામાં આવી હતી. સંદર્ભો વધુ વાંચન બાહ્ય કડીઓ અનાથ દવાઓ સનોફી