Alglucosidase alfa
અન્ય લોકોમાં માયોઝાઇમ બ્રાન્ડ નામ હેઠળ વેચાયેલી એલ્ગ્યુકોસિડેઝ આલ્ફા, પોમ્પે રોગ (ગ્લાયકોજન સંગ્રહ રોગ પ્રકાર II), એક દુર્લભ લાઇસોસોમલ સંગ્રહ વિકાર (એલએસડી) ની સારવાર માટે એન્ઝાઇમ રિપ્લેસમેન્ટ થેરાપી (ઇઆરટી) અનાથ દવા છે. રાસાયણિક રીતે, દવા એ એન્ઝાઇમનું એનાલોગ છે જે પોમ્પે રોગ, આલ્ફા-ગ્લુકોસિડેઝથી અસરગ્રસ્ત દર્દીઓમાં ઉણપ છે. આ રોગની સારવાર માટે ઉપલબ્ધ આ પ્રથમ દવા છે. તેને યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સમાં એપ્રિલ 2006માં માયોઝાઇમ તરીકે અને મે 2010માં લુમિઝાઇમ તરીકે તબીબી ઉપયોગ માટે મંજૂરી આપવામાં આવી હતી. પોમ્પે રોગ (જી. એ. એ. ની ઉણપ) ધરાવતા લોકો માટે આલ્ગ્લૂકોસિડેઝ આલ્ફા સૂચવવામાં આવે છે. 2014 માં યુ. એસ. ફૂડ એન્ડ ડ્રગ એડમિનિસ્ટ્રેશને આઠ વર્ષથી ઓછી ઉંમરના લોકો સહિત શિશુ-શરૂઆતના પોમ્પે રોગ ધરાવતા લોકોની સારવાર માટે એલ્ગ્લૂકોસિડેઝ આલ્ફાની મંજૂરીની જાહેરાત કરી હતી. વધુમાં, જોખમ મૂલ્યાંકન અને શમન વ્યૂહરચના (આરઈએમએસ) ને નાબૂદ કરવામાં આવી રહી છે. આલ્ગ્લૂકોસિડેઝ આલ્ફા સારવારમાં જોવા મળતી સામાન્ય પ્રતિકૂળ પ્રતિક્રિયાઓમાં ન્યુમોનિયા, શ્વસન સંબંધી જટિલતાઓ, ચેપ અને તાવનો સમાવેશ થાય છે. નોંધાયેલી વધુ ગંભીર પ્રતિક્રિયાઓમાં હૃદય અને ફેફસાની નિષ્ફળતા અને એલર્જીક આંચકાનો સમાવેશ થાય છે. માયોઝાઇમ બોક્સમાં જીવલેણ એલર્જીક પ્રતિક્રિયાની શક્યતા અંગે ચેતવણીઓ હોય છે. અર્થશાસ્ત્ર કેટલીક અમેરિકન આરોગ્ય યોજનાઓએ પુખ્ત વયના લોકો માટે માયોઝાઇમને સબસિડી આપવાનો ઇનકાર કર્યો છે કારણ કે તેમાં પુખ્ત વયના લોકોમાં સારવાર માટે મંજૂરીનો અભાવ છે, તેમજ તેની ઊંચી કિંમત (જીવન માટે દર વર્ષે યુએસ $300,000) છે. 2015માં, લુમિઝાઇમને 630,159 યુએસ ડોલરના સરેરાશ ચાર્જ સાથે દર્દી દીઠ સૌથી મોંઘી દવા તરીકે સ્થાન આપવામાં આવ્યું હતું. સંદર્ભો બાહ્ય કડીઓ અનાથ દવાઓ તબીબી સારવાર સનોફી