Eladocagene exuparvovec
એલાડોકેજીન એક્સુપારોવેક, જે અપસ્ટાઝા બ્રાન્ડ નામ હેઠળ વેચાય છે, તે એરોમેટિક એલ-એમિનો એસિડ ડેકાર્બોક્સિલેઝ (એએડીસી) ની ઉણપની સારવાર માટેનું જનીન ઉપચાર ઉત્પાદન છે. તે મગજના પુટામેન પ્રદેશમાં માનવ એએડીસી એન્ઝાઇમ માટે જનીન એન્કોડિંગને પ્રભાવિત કરે છે. એએડીસીની અનુગામી અભિવ્યક્તિ ડોપામાઇનના ઉત્પાદનમાં પરિણમે છે અને પરિણામે, એએડીસીની ઉણપ ધરાવતા દર્દીઓમાં મોટર કાર્યનો વિકાસ થાય છે. સૌથી સામાન્ય આડઅસરોમાં પ્રારંભિક અનિદ્રા, ચીડિયાપણું અને ડિસ્કિનેસિયાનો સમાવેશ થાય છે. જુલાઈ 2022માં યુરોપિયન યુનિયનમાં તબીબી ઉપયોગ માટે એલાડોકેજીન એક્સુપારોવેકને મંજૂરી આપવામાં આવી હતી. એરોમેટિક એલ-એમિનો એસિડ ડેકાર્બોક્સિલેઝ (એ. એ. ડી. સી.) ની ઉણપની સારવાર માટે એલાડોકેજીન એક્સુપારોવેકનો તબીબી ઉપયોગ સૂચવવામાં આવે છે. સોસાયટી એન્ડ કલ્ચર એલાડોકેજીન એક્સુપારોવેક એ આંતરરાષ્ટ્રીય બિન-માલિકીનું નામ (આઈ. એન. એન.) છે. કાનૂની દરજ્જો 19 મે 2022ના રોજ, યુરોપિયન મેડિસિન્સ એજન્સી (ઇ. એમ. એ.) ની માનવ ઉપયોગ માટે ઔષધીય ઉત્પાદનો માટેની સમિતિ (સી. એચ. એમ. પી.) એ એક સકારાત્મક અભિપ્રાય અપનાવ્યો હતો, જેમાં સુગંધિત એલ-એમિનો એસિડ ડેકાર્બોક્સિલેઝ (એ. એ. ડી. સી.) ની ઉણપની સારવાર માટેના ઔષધીય ઉત્પાદન અપસ્ટાઝા માટે અપવાદરૂપ સંજોગોમાં માર્કેટિંગ અધિકૃતતા આપવાની ભલામણ કરવામાં આવી હતી. અપસ્ટાઝા એક અદ્યતન ઉપચારાત્મક ઔષધીય ઉત્પાદન હોવાથી, સીએચએમપીનો સકારાત્મક અભિપ્રાય અદ્યતન ઉપચાર સમિતિના મૂલ્યાંકન પર આધારિત છે. આ ઔષધીય ઉત્પાદન માટે અરજદાર પી. ટી. સી. થેરાપ્યુટિક્સ ઇન્ટરનેશનલ લિમિટેડ છે. જુલાઈ 2022માં યુરોપિયન યુનિયનમાં તબીબી ઉપયોગ માટે એલાડોકેજીન એક્સુપારોવેકને મંજૂરી આપવામાં આવી હતી. આંકડા સંદર્ભો વધુ વાંચન બાહ્ય કડીઓ દવાઓ કે જે જનીન ઉપચાર છે જનીન ઉપચાર અનાથ દવાઓ