Prosensa
પ્રોસેન્સા એક બાયોટેકનોલોજી કંપની હતી જે આરએનએ-મોડ્યુલેટિંગ થેરાપ્યુટિક્સની શોધ, વિકાસ અને વ્યાપારીકરણમાં સંકળાયેલી હતી. કંપની ન્યુરોમસ્ક્યુલર અને ન્યુરોડિજનરેટિવ ડિસઓર્ડર્સ જેમ કે ડુચેન મસ્ક્યુલર ડિસ્ટ્રોફી (ડીએમડી), માયોટોનિક ડિસ્ટ્રોફી અને હંટીંગ્ટન રોગ પર પ્રાથમિક ધ્યાન કેન્દ્રિત કરીને મોટી અપૂર્ણ તબીબી જરૂરિયાત સાથે આનુવંશિક વિકૃતિઓને લક્ષ્ય બનાવે છે. પ્રોસેન્સાને બાયોમેરિન હિસ્ટ્રી દ્વારા વેચાણ સુધી હસ્તગત કરવામાં આવી હતી, પ્રોસેન્સાની કામગીરી 2002માં શરૂ થઈ હતી અને તે નેધરલેન્ડ્સના લીડેનમાં સ્થિત છે. કંપની વિશ્વભરના શિક્ષણવિદો, દર્દી જૂથો અને નિષ્ણાતો સાથે મળીને કામ કરે છે. પ્રોસેન્સાએ 2003માં લીડેન યુનિવર્સિટી મેડિકલ સેન્ટર (એલયુએમસી) સાથે તેમની માલિકીની આરએનએ મોડ્યુલેશન એક્સોન-સ્કિપિંગ ટેકનોલોજી માટે ડીએમડી, અન્ય ચેતાસ્નાયુ વિકૃતિઓ અને ચેતાસ્નાયુ વિકૃતિઓના ક્ષેત્રની બહારના સંકેતો માટે સારવાર વિકસાવવા માટે વિશિષ્ટ લાઇસન્સિંગ કરાર કર્યો હતો. પ્રોસેન્સાનો ક્લિનિકલ અને પૂર્વ-ક્લિનિકલ આરએનએ-આધારિત દવા ઉમેદવારોનો પોર્ટફોલિયો હાલમાં ડીએમડીની સારવાર પર કેન્દ્રિત છે. પ્રોસેન્સાના મુખ્ય ઉત્પાદન, ડ્રિસ્પેર્સન, એ તબક્કો III ક્લિનિકલ ટ્રાયલ્સ પૂર્ણ કર્યા છે અને (જૂન 2015 માં) યુ. એસ. એફ. ડી. એ. દ્વારા નવી ડ્રગ એપ્લિકેશન (એન. ડી. એ.) સ્વીકારવામાં આવી છે. ત્રણ વધારાના ઉત્પાદનો, PRO044, PRO045 અને PRO053 પણ ક્લિનિકલ વિકાસમાં હતા, અને PRO052 અને PRO055 અદ્યતન પ્રીક્લિનિકલ વિકાસમાં હતા. સમાંતર રીતે, પ્રોસેન્સામાં પ્રી-ક્લિનિકલ પરીક્ષણમાં પ્રોસ્પેક્ટ નામનો અદ્યતન કાર્યક્રમ પણ હતો, જેમાં તેના એક્સોન-સ્કિપિંગ ટેક્નોલોજી પ્લેટફોર્મની નવી અને નવીન એપ્લિકેશનનો સમાવેશ થાય છે, જેમાં બહુવિધ એક્સોન સ્કિપિંગ લાગુ કરવામાં આવે છે, ખાસ કરીને ડિસ્ટ્રોફિન જનીનમાં દુર્લભ પરિવર્તનો (શરૂઆતમાં એક્સોન 10 થી 30 પ્રદેશમાં) ને લક્ષ્ય બનાવવા માટે. આ અભિગમ ડીએમડી વસ્તીના 5-13% વચ્ચે લાગુ થઈ શકે છે. તેના ક્લિનિકલ પરીક્ષણો ઉપરાંત, પ્રોસેન્સા નેચરલ હિસ્ટ્રી સ્ટડી ચલાવી રહી હતી, જેણે યુ. એસ., યુરોપ અને લેટિન અમેરિકામાં 269 દર્દીઓ સાથે નોંધણી પૂર્ણ કરી છે. આ અભ્યાસનો હેતુ ડીએમડીના કુદરતી ઇતિહાસ અને પ્રગતિને લાક્ષણિકતા આપવાનો, ભવિષ્યના અભ્યાસોની રચનાને જાણ કરવામાં મદદ કરવાનો, સલામતી અને રોગની પ્રગતિના બાયોમાર્કર્સને પકડવાનો અને દુર્લભ એક્સોનના વિકાસ માટે તુલનાત્મક ડેટા પ્રદાન કરવાનો હતો, જેના માટે ઔપચારિક નિયંત્રિત પરીક્ષણો શક્ય નથી. એક અમેરિકન શેરધારકે 2014માં ન્યૂયોર્કની કોર્ટમાં પ્રોસેન્સાની સામે વર્ગ કાર્યવાહી દાખલ કરી હતી, જેમાં આરોપ મૂકવામાં આવ્યો હતો કે જૂન 2013ના નાસ્ડેક આઇ. પી. ઓ. માં તેમને ગેરમાર્ગે દોરવામાં આવ્યા હોવાનું લાગ્યું હતું. તેમની ધારણા હતી કે, પ્રોસેન્સએ ડુચેન રોગ સામે દવા વિકસાવી હશે અને ટૂંકા ગાળામાં તેના માટે રોયલ્ટી મેળવશે. જો કે, ત્રણ મહિના પછી તે જાહેર થયું હોત કે દવા ખરેખર કામ કરતી નથી, પરિણામે તેના શેરની કિંમતમાં તીવ્ર ઘટાડો થયો હતો. નવેમ્બર 2014માં, બાયોમેરિન ફાર્માસ્યુટિકલ પ્રોસેન્સાને હસ્તગત કરવા માટે $840 મિલિયન સુધી ચૂકવવા સંમત થયું હતું. વેચાણ પછીની સંબંધિત ઘટનાઓ જાન્યુઆરી 2016 માં, એફડીએએ મોટે ભાગે ઝેરીકરણના આધારે ડ્રિસ્પેર્સનને નકારી કાઢ્યું હતું. મે 2016માં, બાયોમેરિને ડ્રિસ્પેર્સનના ક્લિનિકલ અને નિયમનકારી વિકાસ તેમજ બીએમએન 044, બીએમએન 045 અને બીએમએન 053 (અગાઉ PRO044, PRO045 અને PRO053) ના તબક્કા 2 અભ્યાસો બંધ કરી દીધા હતા. સંદર્ભો બાહ્ય કડીઓ નેધરલેન્ડ્સની બાયોટેકનોલોજી કંપનીઓ અગાઉ 2002માં સ્થાપિત નાસ્ડેક બાયોટેકનોલોજી કંપનીઓ પર સૂચિબદ્ધ હતી બાયોટેકનોલોજી કંપનીઓ 2014માં વિખેરાઈ ગઈ ડચ બ્રાન્ડ્સ 2015નું વિલિનીકરણ અને સંપાદન 2013 પ્રારંભિક જાહેર પ્રસ્તાવ કંપનીઓ 2015માં વિખેરાઈ ગઈ ડચ કંપનીઓ 2002માં સ્થાપિત થઈ