Mitapivat
મિતાપિવેટ, જે બ્રાન્ડ નામ પાયરુકિન્ડ હેઠળ વેચાય છે, તે હેમોલિટીક એનિમિયાની સારવાર માટે ઉપયોગમાં લેવાતી દવા છે. તેને મોં દ્વારા સલ્ફેટ હાઇડ્રેટ મીઠું તરીકે લેવામાં આવે છે. મિતાપિવત એ પાયરુવેટ કિનેઝ એક્ટિવેટર છે. સૌથી સામાન્ય આડઅસરોમાં પુરુષોમાં એસ્ટ્રોન અને એસ્ટ્રૅડિઓલ (એસ્ટ્રોજન હોર્મોનના પ્રકારો) માં ઘટાડો, યુરેટમાં વધારો (શરીરમાં એક પ્રકારનું મીઠું), પીઠનો દુખાવો અને સાંધામાં જડતાનો સમાવેશ થાય છે. મિટાપિવતને ફેબ્રુઆરી 2022માં યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સમાં અને નવેમ્બર 2022માં યુરોપિયન યુનિયનમાં તબીબી ઉપયોગ માટે મંજૂરી આપવામાં આવી હતી. યુ. એસ. ફૂડ એન્ડ ડ્રગ એડમિનિસ્ટ્રેશન (એફડીએ) તેને પ્રથમ શ્રેણીની દવા માને છે. પાયરુવેટ કિનેઝની ઉણપ ધરાવતા પુખ્ત વયના લોકોમાં હેમોલિટીક એનિમિયાની સારવાર માટે મિતાપિવેટનો તબીબી ઉપયોગ સૂચવવામાં આવે છે. ફાર્માકોલોજી મિકેનિઝમ ઓફ એક્શન મિતાપિવટ પાયરુવેટ કિનેઝ સાથે જોડાય છે અને સક્રિય કરે છે, જેનાથી ગ્લાયકોલિટિક પાથવે પ્રવૃત્તિમાં વધારો થાય છે, એડેનોસિન ટ્રાઇફોસ્ફેટ (ATP) ના સ્તરમાં સુધારો થાય છે અને 2,3-ડાયફોસ્ફોગ્લિસરેટ (2,3-DPG) ના સ્તરમાં ઘટાડો થાય છે. પાયરુવેટ કિનેઝમાં પરિવર્તન પાયરુવેટ કિનેઝમાં ઉણપનું કારણ બને છે જે પૂરતા પ્રમાણમાં લાલ રક્તકણો (આરબીસી) ગ્લાયકોલિસિસને અટકાવે છે, જે અપસ્ટ્રીમ ગ્લાયકોલિટિક મધ્યવર્તી 2,3-ડી. પી. જી. ના નિર્માણ તરફ દોરી જાય છે અને પાયરુવેટ કિનેઝ ઉત્પાદન એટીપીમાં ઉણપ તરફ દોરી જાય છે. એફડીએએ પાયરુવેટ કિનેઝની ઉણપ ધરાવતા 107 સહભાગીઓના બે ક્લિનિકલ ટ્રાયલ્સના પુરાવાના આધારે મિટાપિવેટને મંજૂરી આપી હતી. પાયરુવેટ કિનેઝની ઉણપ ધરાવતા 80 પુખ્ત વયના લોકોની ટ્રાયલ 1 (NCT03548220), જેમને નિયમિત રક્ત તબદિલી પ્રાપ્ત થઈ ન હતી અને પાયરુવેટ કિનેઝની ઉણપ ધરાવતા 27 પુખ્ત વયના લોકોની ટ્રાયલ 2 (NCT03559699), જેમને નિયમિત રક્ત તબદિલી પ્રાપ્ત થઈ હતી. ટ્રાયલ 1 માં, સહભાગીઓને લગભગ 24 અઠવાડિયાના સરેરાશ સમયગાળા માટે માઇટાપિવેટ અથવા મેળ ખાતી પ્લાસિબો ગોળી પ્રાપ્ત કરવા માટે અવ્યવસ્થિત રીતે સોંપવામાં આવ્યા હતા. ટ્રાયલ દરમિયાન કઈ સારવાર આપવામાં આવી રહી છે તે ન તો સહભાગીઓ અને ન તો આરોગ્ય સંભાળ પ્રદાતાઓને ખબર હતી. ટ્રાયલ 1 નીચેના દેશોમાં 36 સ્થળોએ હાથ ધરવામાં આવી હતીઃ બ્રાઝિલ, કેનેડા, ડેનમાર્ક, ફ્રાન્સ, જર્મની, ઇટાલી, જાપાન, રિપબ્લિક ઓફ કોરિયા, નેધરલેન્ડ, સ્પેન, સ્વિટ્ઝર્લેન્ડ, તુર્કી, યુનાઇટેડ કિંગડમ અને યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સ. ટ્રાયલ 2 માં, તમામ સહભાગીઓને લગભગ 40 અઠવાડિયાના સરેરાશ સમયગાળા માટે મિટાપિવટ પ્રાપ્ત થયું હતું. ટ્રાયલ 2 નીચેના દેશોમાં 17 સ્થળોએ હાથ ધરવામાં આવી હતીઃ કેનેડા, ડેનમાર્ક, ફ્રાન્સ, આયર્લેન્ડ, ઇટાલી, નેધરલેન્ડ, થાઇલેન્ડ, યુનાઇટેડ કિંગડમ અને યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સ. સમાજ અને સંસ્કૃતિ કાનૂની દરજ્જો 15 સપ્ટેમ્બર 2022ના રોજ, યુરોપિયન મેડિસિન્સ એજન્સી (EMA) ની માનવ ઉપયોગ માટે ઔષધીય ઉત્પાદનો માટેની સમિતિ (CHMP) એ સકારાત્મક અભિપ્રાય અપનાવ્યો હતો, જેમાં ઔષધીય ઉત્પાદન પાયરુકેન્ડ માટે માર્કેટિંગ અધિકૃતતા આપવાની ભલામણ કરવામાં આવી હતી, જેનો હેતુ પાયરુવેટ કિનેઝની ઉણપ નામની વારસાગત સ્થિતિની સારવાર માટે છે. આ ઔષધીય ઉત્પાદન માટે અરજદાર એજીઓસ નેધરલેન્ડ બી. વી. મિતાપિવત છે જેને નવેમ્બર 2022માં યુરોપિયન યુનિયનમાં તબીબી ઉપયોગ માટે મંજૂરી આપવામાં આવી હતી. નામ મિતાપિવત એ આંતરરાષ્ટ્રીય બિન-માલિકીનું નામ (આઈએનએન) છે. સંદર્ભો વધુ વાંચન બાહ્ય કડીઓ CYP3A4 ઇન્ડ્યુસર્સ અનાથ દવાઓ સલ્ફોનામાઇડ્સ ક્વિનોલાઇન્સ એન-બેન્ઝોયલપાઇપરઝેનિઝ સાયક્લોપ્રોપીલ સંયોજનો અનિલાઇન્સ