Resamirigene bilparvovec
રેસમિરિજીન બિલ્પારવોવેક (કોડનામઃ એટી132) એ એક પ્રાયોગિક જનીન ઉપચાર દવા છે જેનો અભ્યાસ એક્સ-લિંક્ડ માયોટ્યુબ્યુલર માયોપેથી (એક્સ. એલ. એમ. ટી. એમ.) ની સારવાર તરીકે કરવામાં આવે છે, જે મુખ્યત્વે પુરુષ શિશુઓને અસર કરતી અને એમ. ટી. એમ. 1 જનીનમાં પરિવર્તનને કારણે થતી ગંભીર અને સામાન્ય રીતે જીવલેણ આનુવંશિક વિકૃતિ છે. આ દવામાં એડેનો-સંકળાયેલ વાયરસ વર્ગ (એ. એ. વી. 8) માંથી વાયરલ વેક્ટરમાં સમાવિષ્ટ એમ. ટી. એમ. 1 ટ્રાન્સજીનનો સમાવેશ થાય છે અને અસરગ્રસ્ત બાળકોને નસમાં પ્રેરણા તરીકે આપવામાં આવે છે. આ સારવાર એસ્ટેલાસ જીન થેરાપીઝ દ્વારા વિકસાવવામાં આવી રહી છે અને હાલમાં યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સમાં ક્લિનિકલ ટ્રાયલના પ્રથમ/બીજા તબક્કામાં છે. ઓક્ટોબર 2021 સુધીમાં, સારવાર સાથે સંકળાયેલ યકૃતની નિષ્ફળતાનો અનુભવ કર્યા પછી ટ્રાયલમાં ચાર બાળકો મૃત્યુ પામ્યા હતા, અને યુ. એસ. ફૂડ એન્ડ ડ્રગ એડમિનિસ્ટ્રેશન દ્વારા ટ્રાયલને ક્લિનિકલ હોલ્ડ પર મૂકવામાં આવી છે. સંદર્ભો જનીન ઉપચાર પ્રાયોગિક દવાઓ એસ્ટેલાસ ફાર્મા