Midostaurin
মিডস্টোরিন, যা নোভার্টিস দ্বারা রিডাপ্ট এবং টাউরিটমো ব্র্যান্ড নামে বিক্রি করা হয়, একটি বহু-লক্ষ্যযুক্ত প্রোটিন কাইনেজ ইনহিবিটর যা তীব্র মায়েলয়েড লিউকেমিয়া (এএমএল), মায়েলোডিসপ্লাস্টিক সিন্ড্রোম (এমডিএস) এবং উন্নত সিস্টেমিক মাস্টোসাইটোসিসের চিকিত্সার জন্য তদন্ত করা হয়েছে। এটি স্টোরোস্পোরিন-এর একটি আধা-সংশ্লেষিত ব্যুৎপত্তি, যা স্ট্রেপ্টোমাইসেস স্টোরোস্পোরিয়াস ব্যাকটেরিয়ার একটি ক্ষারীয়। ইউ. এস. ফুড অ্যান্ড ড্রাগ অ্যাডমিনিস্ট্রেশন (এফ. ডি. এ) এটিকে প্রথম শ্রেণীর ওষুধ হিসাবে বিবেচনা করে। প্রাক-ক্লিনিকাল গবেষণায় এএমএল এবং এমডিএস মিডস্টোরিনকে অনকোজেনিক সিডি 135 (এফএমএস-এর মতো টাইরোসিন কিনেজ 3 রিসেপ্টর, এফএলটি 3)-এর বিরুদ্ধে সক্রিয় বলে দেখা গেছে। ক্লিনিকাল ট্রায়ালগুলি প্রাথমিকভাবে রিল্যাপ্সড/রিফ্র্যাক্টরি এ. এম. এল এবং এম. ডি. এস-এর উপর দৃষ্টি নিবদ্ধ করেছে এবং একক এজেন্ট এবং সংমিশ্রণ এজেন্ট অধ্যয়ন অন্তর্ভুক্ত করেছে। দ্বিতীয় পর্যায়ের সফল ক্লিনিকাল ট্রায়ালের পর, একটি র্যান্ডমাইজড তৃতীয় পর্যায়ের ক্লিনিকাল ট্রায়ালে প্রচলিত ইন্ডাকশন এবং কনসোলিডেশন থেরাপির সাথে মিলিত হলে এফএলটি3-পরিবর্তিত এএমএল রোগীদের বেঁচে থাকার জন্য মিডস্টোরিন পাওয়া যায়। 28শে এপ্রিল, 2017-এ, কেমোথেরাপির সংমিশ্রণে সদ্য নির্ণয় করা এ. এম. এল সহ প্রাপ্তবয়স্ক রোগীদের চিকিত্সার জন্য এফ. ডি. এ দ্বারা মিডোস্টোরিন অনুমোদিত হয়েছিল যারা অনকোজেনিক এফ. এল. টি 3-এর জন্য ইতিবাচক। ওষুধটি একটি সহযোগী ডায়াগনস্টিক, লিউকোস্ট্র্যাট সিডিএক্স এফএলটি3 মিউটেশন অ্যাসের সাথে ব্যবহারের জন্য অনুমোদিত, যা এএমএল রোগীদের মধ্যে এফএলটি3 মিউটেশন সনাক্ত করতে ব্যবহৃত হয়। সিস্টেমিক মাস্টোসাইটোসিস প্রাপ্তবয়স্কদের 95 শতাংশেরও বেশি সিস্টেমিক মাস্টোসাইটোসিস রোগী এবং প্রায় 40 শতাংশ ত্বকের মাস্টোসাইটোসিস আক্রান্ত শিশু ডি816ভি সি-কিট অ্যাক্টিভেটিং মিউটেশনের জন্য ইতিবাচক, যা বর্তমানে উপলব্ধ টাইরোসিন কাইনেজ ইনহিবিটারগুলির বিরুদ্ধে সি-কিট প্রতিরোধী করে তোলে। মিডস্টোরিন হল সিস্টেমিক মাস্টোসাইটোসিস এবং ডি816ভি সি-কিট মিউটেশনের উন্নত রূপের রোগীদের একটি অনুসন্ধানী চিকিৎসা, যেখানে রোগীদের একটি উপসেট ক্লিনিকাল প্রতিক্রিয়া অর্জন করে। মাস্টোসাইটোসিস-সম্পর্কিত অঙ্গের ক্ষতির রোগীদের একটি ওপেন-লেবেল গবেষণায় (প্রাথমিক কার্যকারিতা জনসংখ্যার জন্য অন্তর্ভুক্ত 89 জন যোগ্য রোগী), মিডস্টোরিন অত্যন্ত মারাত্মক বৈকল্পিক মাস্ট সেল লিউকেমিয়া সহ উন্নত সিস্টেমিক মাস্টোসাইটোসিস রোগীদের মধ্যে কার্যকারিতা দেখিয়েছে। পার্শ্ব প্রতিক্রিয়াগুলি সাধারণ পার্শ্ব প্রতিক্রিয়াগুলির মধ্যে রয়েছে ইমিউন সিস্টেম সম্পর্কিত সমস্যা (জ্বর, ফেব্রিল নিউট্রোপেনিয়া), রক্ত জমাট বাঁধার সমস্যা (ক্ষত, নাক থেকে রক্ত পড়া) এবং ডায়রিয়া, বমি বমি ভাব এবং মাথাব্যথার মতো অনির্দিষ্ট উপসর্গ। উপরের শ্বাসযন্ত্রের সংক্রমণ বিপজ্জনক হতে পারে। তথ্যসূত্র বাইরের লিঙ্ক সিওয়াইপি2ডি6 ইনহিবিটার সিওয়াইপি3এ4 ইনডিউসার প্রোটিন কিনেজ ইনহিবিটার অ্যালকালয়েড ল্যাক্টামস ইন্ডোলোকার্বাজোলস