Precision BioSciences
প্রিসিশন বায়োসায়েন্সেস, ইনকর্পোরেটেড একটি প্রকাশ্যে ব্যবসা করা আমেরিকান ক্লিনিকাল স্টেজ জিন সম্পাদনা সংস্থা যার সদর দফতর উত্তর ক্যারোলিনার ডারহামে অবস্থিত। 2006 সালে প্রতিষ্ঠিত, প্রিসিশন তার মালিকানাধীন "এআরসিইউএস" জিনোম সম্পাদনা প্ল্যাটফর্ম ব্যবহার করে ইন ভিভো এবং এক্স ভিভো জিন সম্পাদনা থেরাপি উভয়ই বিকাশের উপর দৃষ্টি নিবদ্ধ করে। ডেরেক জ্যান্টজ এবং জেফ স্মিথের ডিউক বিশ্ববিদ্যালয়ে পোস্টডক্টরাল ফেলো হিসাবে দেখা হয়েছিল এবং 2006 সালের মার্চ মাসে তারা ডিউক ফুকুয়া স্কুল অফ বিজনেসের ছাত্র ম্যাট কেনের সাথে প্রিসিশন বায়োসায়েন্সেস প্রতিষ্ঠা করেছিলেন। সংস্থাটি প্রাথমিক তহবিলের দুটি রাউন্ডের মধ্য দিয়ে গেছেঃ জিনোম সম্পাদনা প্ল্যাটফর্মের উন্নয়নের জন্য অর্থায়নের জন্য ভেনবিওর নেতৃত্বে একটি সিরিজ এ রাউন্ড এবং পণ্য বিকাশের প্রচেষ্টার তহবিলের জন্য সিরিজ বি অর্থায়ন। সংস্থাটি 2019 সালে তার প্রাথমিক পাবলিক অফারিং সম্পন্ন করে এবং নাসডাক টিকার ডিটিআইএল-এর অধীনে ব্যবসা করে। প্রিসিশন 2020 সালের নভেম্বরে এলি লিলির সাথে একটি অংশীদারিত্বে প্রবেশ করে জেনেটিক ব্যাধিগুলির সাথে সংযুক্ত ছয়টি ইন ভিভো লক্ষ্যগুলির জন্য এআরসিইউএস সম্পাদনা ব্যবহার করার জন্য, ডুচেন পেশীবহুল ডিস্ট্রফি থেকে শুরু করে। 2021 সালের সেপ্টেম্বরে, প্রিসিশন আরও দুটি সহযোগিতার ঘোষণা করে, যুক্তরাজ্যের বায়োটেকনোলজি সংস্থা টিজিয়ানা লাইফ সায়েন্সেসের সাথে চিমেরিক অ্যান্টিজেন রিসেপ্টর (সিএআর) টি সেল থেরাপিতে সহায়তা করার জন্য ফোরালুমাব ব্যবহার করার অন্বেষণ করতে এবং ফিলাডেলফিয়া ভিত্তিক আইইসিইউআরই-এর সাথে ক্লিনিকাল ট্রায়ালগুলিতে প্রার্থীদের এগিয়ে নিয়ে যেতে এবং অনুসন্ধান করতে যে কীভাবে এআরসিইউএস লিভারের রোগের চিকিৎসায় সহায়তা করতে পারে। সেল এবং জিন থেরাপি ডেভেলপার অ্যাবিওনা থেরাপিউটিক্সের প্রাক্তন সিইও মাইকেল আমোরোসো 2021 সালের অক্টোবরে ম্যাট কেনের স্থলাভিষিক্ত হন। সেই ডিসেম্বরে, প্রিসিশন তার সহায়ক সংস্থা এলো লাইফ সিস্টেমগুলি বন্ধ করতে এবং খাদ্য ও কৃষি ব্যবসার উপর দৃষ্টি নিবদ্ধ করে একটি স্বাধীন সংস্থা তৈরি করতে এসিসিইএলআর8-এর নেতৃত্বে বিনিয়োগকারীদের একটি সিন্ডিকেটের সাথে একটি চুক্তিতে প্রবেশের ঘোষণা দেয়। এআরসিইউএস জিনোম সম্পাদনা যথার্থ জৈববিজ্ঞানের মালিকানাধীন প্রযুক্তি হল এআরসিইউএস প্ল্যাটফর্ম এবং এআরসিইউএস নিউক্লিয়াস। এআরসিইউএস নিউক্লিয়াসগুলি প্রাকৃতিকভাবে ঘটে যাওয়া জিনোম সম্পাদনা এনজাইম, আই-ক্রেআই-এর উপর ভিত্তি করে তৈরি, একটি হোমিং এন্ডোনিউক্লিয়াস যা সেলুলার ডিএনএতে অত্যন্ত নির্দিষ্ট কাটা এবং ডিএনএ সন্নিবেশ করার জন্য শৈবাল ক্ল্যামিডোমোনাস রিন্হার্ড্টিতে বিকশিত হয়েছিল। জিন সম্পাদনা করার পরে নিউক্লিয়াস নিজেকে নিষ্ক্রিয় করতে সক্ষম হয়, যা সম্ভাব্য অফ-টার্গেটিংকে হ্রাস করে। একটি এআরসিইউএস নিউক্লিয়াস সি. আর. আই. এস. পি. আর. এস. পি. সি. এ. এস9-এর তুলনায় আকারে অনেক ছোট। এটি নির্দিষ্ট টিস্যু এবং কোষে সরবরাহের জন্য অ্যাডেনো-সম্পর্কিত ভাইরাস (এএভি) ভেক্টর বা লিপিড ন্যানো পার্টিকেলস (এলএনপি) ব্যবহার করতে পারে। প্রিসিশন প্রাথমিক পর্যায়ের ক্লিনিকাল ট্রায়ালগুলিতে একাধিক এক্স ভিভো অ্যালোজেনিক, "অফ-দ্য-শেল্ফ" সিএআর টি সেল ইমিউনোথেরাপি বিকাশের জন্য এআরসিইউএস নিউক্লিয়াস ব্যবহার করেছে। সংস্থাটি ইন ভিভো জিন সম্পাদনা প্রোগ্রামগুলির জন্য এআরসিইউএস ব্যবহার করে, যার মধ্যে কয়েকটি 2022 সালের মে মাস পর্যন্ত প্রাক-ক্লিনিকাল বিকাশে রয়েছে। আই-ক্রেআই-এর মতো, এআরসিইউএস নিউক্লিয়াসগুলি ডিএনএ-তে একটি অনন্য ক্লিভেজ সাইট তৈরি করে যা চার-ক্ষার-জোড়া, 3 'ওভারহ্যাং দ্বারা চিহ্নিত করা হয়। এআরসিইউএস নিউক্লিয়াসগুলি জিন সন্নিবেশ, জিন ছেদন এবং জিন মেরামত সহ বিভিন্ন জটিল সম্পাদনা করতে পারে। এআরসিইউএস নিউক্লিয়াসগুলি এক ধাপে সমস্ত সম্পাদনা ক্রিয়াকলাপ কার্যকর করতে সক্ষম, যা সম্পাদনার দক্ষ মাল্টিপ্লেক্সিংকে সক্ষম করে। যথার্থতা এআরসিইউএস প্ল্যাটফর্মের কিছু অতিরিক্ত প্রয়োগ প্রদর্শন করেছে, যার মধ্যে রয়েছে নবজাতক অমানবিক প্রাইমেটদের মধ্যে অর্নিথিন ট্রান্সকার্বামাইলেজ ঘাটতির চিকিৎসা এবং দীর্ঘস্থায়ী হেপাটাইটিস বি-এর চিকিত্সার জন্য এলএনপি ব্যবহার। কোম্পানিটি পারিবারিক হাইপারকোলেস্টেরোলেমিয়ার চিকিৎসার জন্য পি. বি. জি. ই. এন. ই-পি. সি. এস. কে9 এবং প্রাথমিক হাইপারক্সালুরিয়া টাইপ 1-এর চিকিৎসার জন্য পি. বি. জি. ই. এন. ই-পি. এইচ1-কে অনুসরণ করছে। ক্লিনিকাল ট্রায়ালগুলি নন-হজকিন লিম্ফোমা, অ্যাকিউট লিম্ফোব্লাস্টিক লিউকেমিয়া (এএলএল) এবং মাল্টিপল মায়েলোমাকে লক্ষ্য করে একাধিক প্রার্থী বিকাশের প্রক্রিয়ায় রয়েছে। সিডি19, পিবিসিএআর0191-কে লক্ষ্য করে কোম্পানির প্রধান প্রার্থী ইউ. এস. ফুড অ্যান্ড ড্রাগ অ্যাডমিনিস্ট্রেশন থেকে অল এবং ম্যান্টল সেল লিম্ফোমা, নন-হজকিন লিম্ফোমার একটি আক্রমণাত্মক উপপ্রকার, পাশাপাশি বি-সেল এএলএল-এর চিকিত্সার জন্য দ্রুত ট্র্যাক পদবি পাওয়ার জন্য অনাথ ওষুধের পদবি পেয়েছিলেন। পি. বি. সি. এ. আর0191 2019 সালের মার্চ মাসে প্রাপ্তবয়স্কদের উপর তার প্রথম/দ্বিতীয় পর্যায়ের ক্লিনিকাল ট্রায়াল শুরু করে। 2022 সালের জুন মাসে, প্রিসিশন একটি 100% প্রতিক্রিয়া হার, একটি 73 শতাংশ সম্পূর্ণ প্রতিক্রিয়া হার এবং 50 শতাংশ টেকসই প্রতিক্রিয়া হারের কথা জানায় এবং কোম্পানিটি গবেষণায় তালিকাভুক্তি বাড়ানোর চেষ্টা করে। প্রিসিশন একটি অ্যান্টি-সিডি19 স্টিলথ সেল প্রার্থী হিসাবে পিবিসিএআর19বি তৈরি করছে যা বিটা-2 মাইক্রোগ্লোবুলিনকে ছিটকে দেওয়ার জন্য একটি একক জিন সম্পাদনা নিযুক্ত করে, যার জন্য 2021 সালের জুনে একটি প্রথম পর্যায়ের গবেষণা শুরু হয়েছিল। সংস্থাটি একাধিক মাইলেলোমার চিকিৎসার জন্য পিবিসিএআর269এ, এর অনুসন্ধানী অ্যালোজেনিক বি-সেল পরিপক্কতা অ্যান্টিজেন-লক্ষ্যযুক্ত সিএআর টি সেল থেরাপির মূল্যায়ন করে একটি ফেজ 1/2এ ক্লিনিকাল ট্রায়াল পরিচালনা করছে। পি. বি. সি. এ. আর. 269এ 2020 সালের এপ্রিলে তার প্রথম পর্যায়ের পরীক্ষা শুরু করে এবং 2022 সালের জুলাই পর্যন্ত তার প্রথম ও দ্বিতীয় পর্যায়ের গবেষণার জন্য নিয়োগের দিকে অগ্রসর হয়, যা পি. বি. সি. এ. আর. 269এ-কে একটি গামা সিক্রেটাস ইনহিবিটর নাইরোগ্যাসেটের সংমিশ্রণে বৈশিষ্ট্যযুক্ত করে। 2020 সালে, এফ. ডি. এ রিল্যাপ্সড বা রিফ্র্যাক্টরি মাল্টিপল মায়েলোমার চিকিৎসার জন্য পিবিসিএআর 269এ-কে ফাস্ট ট্র্যাক পদবি প্রদান করে, যা পূর্বে অনাথ ওষুধের পদবি প্রদান করেছিল। তথ্যসূত্র উত্তর ক্যারোলিনা 2019-এ 2006 সালের প্রতিষ্ঠানগুলি প্রাথমিক পাবলিক অফার মার্কিন কোম্পানিগুলি 2006 সালে প্রতিষ্ঠিত মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রের বায়োটেকনোলজি কোম্পানিগুলি ডারহাম, উত্তর ক্যারোলিনা ভিত্তিক কোম্পানিগুলি নাসডাক জিন থেরাপি জীবন বিজ্ঞান শিল্পে তালিকাভুক্ত অনাথ ওষুধ কোম্পানি ফার্মাসিউটিক্যাল কোম্পানিগুলি 2006 সালে প্রতিষ্ঠিত উত্তর ক্যারোলিনা ভিত্তিক মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রের স্বাস্থ্যসেবা কোম্পানিগুলির ফার্মাসিউটিক্যাল কোম্পানিগুলি