N-Lorem
এন-লোরেম ফাউন্ডেশন ক্যালিফোর্নিয়ার কার্লসবাড ভিত্তিক একটি অলাভজনক সংস্থা, যা বিরল রোগের রোগীদের চিকিত্সার জন্য অ্যান্টিসেন্স আরএনএ ব্যবহার করে ব্যক্তিগতকৃত ওষুধ বিকাশের জন্য প্রতিষ্ঠিত। সংস্থাটি 2020 সালে আয়নিস ফার্মাসিউটিক্যালসের প্রাক্তন সিইও এবং গ্লাক্সোস্মিথক্লাইন-এর গবেষণা প্রধান স্ট্যানলি টি. ক্রুক দ্বারা প্রতিষ্ঠিত হয়েছিল। বিরল জিনগত ব্যাধিতে ভুগছেন এমন রোগীদের পরীক্ষামূলক চিকিৎসা প্রদানের জন্য আয়োনিসে উন্নত প্রযুক্তির সুবিধা নেওয়ার লক্ষ্যে 2020 সালের জানুয়ারিতে এন-লোরেম ফাউন্ডেশন প্রতিষ্ঠিত হয়েছিল। এন-লোরেমে যে ধরনের রোগীদের চিকিৎসা করা হয় তারা হলেন ন্যানো-বিরল রোগে আক্রান্ত, একটি শব্দ যা বিশ্বব্যাপী 1-30 মানুষকে প্রভাবিত করে এমন একটি রোগ বর্ণনা করতে ব্যবহৃত হয়। অত্যন্ত বিরল জিনগত ব্যাধিতে আক্রান্ত রোগীদের চিকিৎসা নেওয়ার সময় অসংখ্য অনন্য চ্যালেঞ্জের মুখোমুখি হতে হয়। প্রথমত, চিকিৎসার জন্য প্রচলিত উপায়গুলি এই ধরনের বিরল রোগের ক্ষেত্রে কাজ করে না। প্রকৃতপক্ষে, ন্যানো-বিরল ব্যাধিগুলির জন্য কোনও পথ নেই। দ্বিতীয়ত, একটি রোগ নির্ণয় এবং জিনগত কারণ নির্ধারণ প্রায়শই একটি সাধারণ রোগে আক্রান্ত রোগীর রোগ নির্ণয়ের তুলনায় উল্লেখযোগ্যভাবে বেশি সময় নেয়। চিকিৎসকরা রোগীদের নির্ণয়ের সময় নিদর্শনগুলি সন্ধান করেন; সাহিত্যে নেই এমন একটি রোগ নির্ণয় করা কঠিন। তৃতীয়ত, কম সংখ্যক রোগীর জন্য ওষুধ তৈরি করা প্রায়শই বেশি ব্যয়বহুল। পরিশেষে, ন্যানো-বিরল জেনেটিক ব্যাধিগুলি প্রায়শই দ্রুত মারাত্মক হয়। ন্যানো-বিরল জিনগত ব্যাধিতে আক্রান্ত রোগীদের চিকিৎসার জন্য যে কোনও ওষুধের বিকাশ অবশ্যই সময় এবং দামে খুব কার্যকর হতে হবে। অ্যান্টিসেন্স অলিগোনিউক্লিওটাইডস (এ. এস. ও) আর. এন. এ-র সাথে আবদ্ধ হওয়ার জন্য এবং প্রোটিনের অভিব্যক্তি পরিবর্তন করার জন্য ডিজাইন করা হয়েছে। 2022 সালে, এন-লোরেম কলম্বিয়া বিশ্ববিদ্যালয়ের সাথে যৌথভাবে সাইলেন্স এএলএস তৈরি করে, যা এএলএস-এর বিরল-জেনেটিক ফর্মের রোগীদের চিকিত্সার জন্য ব্যক্তিগতকৃত পরীক্ষামূলক থেরাপি বিকাশের একটি উদ্যোগ। অত্যন্ত বিরল রোগে আক্রান্ত রোগীদের জন্য সারাজীবনের জন্য বিনামূল্যে পরীক্ষামূলক অ্যান্টিসেন্স অলিগোনিউক্লিওটাইড (এ. এস. ও) থেরাপি নিয়ে আসা। তথ্যসূত্র ক্যালিফোর্নিয়ায় 2020 সালে প্রতিষ্ঠিত অলাভজনক সংস্থাগুলি