Etranacogene dezaparvovec
ইট্রানাকোজেন ডিজাপারভোভেক, হেমজেনিক্স ব্র্যান্ড নামে বিক্রি হয় একটি জিন থেরাপি যা হিমোফিলিয়া বি এর চিকিত্সার জন্য ব্যবহৃত হয়। ইট্রানাকোজেন ডিজাপারভোভেক একটি অ্যাডেনো-সম্পর্কিত ভাইরাস ভেক্টর-ভিত্তিক জিন থেরাপি যা ফ্যাক্টর IX জমাট বাঁধার জন্য একটি জিন বহনকারী একটি ভাইরাল ভেক্টর নিয়ে গঠিত। জিনটি যকৃতে ফ্যাক্টর IX প্রোটিন উৎপাদনের জন্য প্রকাশ করা হয়, যা ফ্যাক্টর IX-এর রক্তের মাত্রা বৃদ্ধি করে এবং এর ফলে রক্তপাতের পর্বগুলি সীমাবদ্ধ করে। হিমোফিলিয়া বি হল একটি জেনেটিক রক্তপাতজনিত ব্যাধি যা রক্ত জমাট বাঁধার ফ্যাক্টর IX-এর অনুপস্থিত বা অপর্যাপ্ত মাত্রার ফলে হয়, যা রক্তপাত বন্ধ করার জন্য রক্ত জমাট বাঁধার জন্য প্রয়োজনীয় একটি প্রোটিন। সবচেয়ে সাধারণ প্রতিকূল প্রতিক্রিয়াগুলির মধ্যে রয়েছে লিভার এনজাইমের উচ্চতা বৃদ্ধি, মাথাব্যথা, হালকা ইনফিউশন-সম্পর্কিত প্রতিক্রিয়া এবং ফ্লুর মতো উপসর্গ। 2022 সালের নভেম্বরে মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে এবং 2023 সালের ফেব্রুয়ারিতে ইউরোপীয় ইউনিয়নে চিকিৎসা ব্যবহারের জন্য ইট্রানাকোজেন ডিজাপারভোভেক অনুমোদিত হয়েছিল। হিমোফিলিয়া বি (জন্মগত ফ্যাক্টর IX ঘাটতি) সহ প্রাপ্তবয়স্কদের চিকিত্সার জন্য ইট্রানাকোজেন ডিজাপারভোভেকের চিকিৎসা ব্যবহার করা হয় যারা ফ্যাক্টর IX প্রোফিল্যাক্সিস থেরাপি ব্যবহার করে, বা বর্তমান বা ঐতিহাসিক জীবন-হুমকির সম্মুখীন রক্তক্ষরণ হয়, বা পুনরাবৃত্তি করে, গুরুতর স্বতঃস্ফূর্ত রক্তপাতের পর্ব রয়েছে। ইউ. এস ফুড অ্যান্ড ড্রাগ অ্যাডমিনিস্ট্রেশন (এফ. ডি. এ) দ্বারা গুরুতর বা মাঝারি গুরুতর হিমোফিলিয়া বি সহ 18 থেকে 75 বছর বয়সী 57 জন প্রাপ্তবয়স্ক পুরুষের দুটি গবেষণায় ইট্রানাকোজেন ডেজাপারভোভেকের নিরাপত্তা এবং কার্যকারিতা মূল্যায়ন করা হয়েছিল। পুরুষদের বার্ষিক রক্তপাতের হার (এবিআর) হ্রাসের উপর ভিত্তি করে কার্যকারিতা প্রতিষ্ঠিত হয়েছিল। একটি সমীক্ষায়, যেখানে 54 জন অংশগ্রহণকারী ছিলেন, বিষয়গুলির ফ্যাক্টর IX ক্রিয়াকলাপের মাত্রা বৃদ্ধি পেয়েছিল, রুটিন ফ্যাক্টর IX প্রতিস্থাপন প্রোফিল্যাক্সিসের প্রয়োজন হ্রাস পেয়েছিল এবং বেসলাইনের তুলনায় এবিআর 54 শতাংশ হ্রাস পেয়েছিল। এফ. ডি. এ ইট্রানাকোজেন ডিজাপারভোভেক অগ্রাধিকার পর্যালোচনা, অনাথ ওষুধ এবং ব্রেকথ্রু থেরাপি পদমর্যাদার জন্য আবেদন মঞ্জুর করে। 2022 সালের নভেম্বরে, এফডিএ সিএসএল বেহরিং এলএলসিকে হেমজেনিক্সের অনুমোদন দেয়। সমাজ ও সংস্কৃতি অর্থনীতি ইট্রানাকোজেন দেজাপারভোভেকের প্রতি ডোজ খরচ হয়। প্রস্তুতকারকের দাবি, ওষুধটি স্বাস্থ্যসেবার মোট খরচ কমিয়ে দেবে কারণ রোগীদের রক্তপাতের ঘটনা কম হবে এবং রক্ত জমাট বাঁধার চিকিৎসার প্রয়োজন কম হবে। 15 ডিসেম্বর 2022-এ, ইউরোপীয় মেডিসিন এজেন্সি (ইএমএ)-এর মানব ব্যবহারের জন্য ঔষধি পণ্য কমিটি (সিএইচএমপি) একটি ইতিবাচক মতামত গ্রহণ করে, গুরুতর এবং মাঝারি গুরুতর হিমোফিলিয়া বি-এর চিকিত্সার উদ্দেশ্যে ঔষধি পণ্য হেমজেনিক্সের জন্য একটি শর্তাধীন বিপণন অনুমোদন দেওয়ার সুপারিশ করে। এই ঔষধি পণ্যের জন্য আবেদনকারী হলেন সিএসএল বেহরিং জিএমবিএইচ। 2023 সালের ফেব্রুয়ারিতে ইউরোপীয় ইউনিয়নে চিকিৎসা ব্যবহারের জন্য ইট্রানাকোজেন ডিজাপারভোভেক অনুমোদিত হয়েছিল। রেফারেন্স আরও পড়া বাহ্যিক লিঙ্ক অ্যান্টিহেমোরেজিক ব্রেকথ্রু থেরাপি জিন থেরাপি হিমোফিলিয়া অনাথ ওষুধ