Atidarsagene autotemcel
লিবমেল্ডি ব্র্যান্ড নামে বিক্রি হওয়া অ্যাটিডারসাজিন অটোটেমসেল হল অরচার্ড থেরাপিউটিক্স দ্বারা বিকশিত মেটাক্রোমেটিক লিউকোডিস্ট্রফির (এমএলডি) জন্য একটি জিন থেরাপি চিকিৎসা। এতে একটি অটোলোগাস সিডি34 + কোষ সমৃদ্ধ জনসংখ্যা রয়েছে যার মধ্যে হেমাটোপোয়েটিক স্টেম এবং প্রজননক কোষ রয়েছে যা হিউম্যান অ্যারিলসালফ্যাটেজ এ (এআরএসএ) জিনকে এনকোডিং করা লেন্টিভাইরাল ভেক্টর ব্যবহার করে ট্রান্সডিউস করা হয়। 2020 সালের ডিসেম্বরে ইউরোপীয় ইউনিয়নে এবং 2021 সালের ফেব্রুয়ারিতে যুক্তরাজ্যে চিকিৎসা ব্যবহারের জন্য অ্যাটিডারসাজিন অটোটেমসেল অনুমোদিত হয়েছিল। চিকিৎসা সংক্রান্ত ব্যবহার অ্যাটিডারসাজিন অটোটেমসেল মেটাক্রোম্যাটিক লিউকোডিস্ট্রোফি (এমএলডি)-র চিকিৎসার জন্য নির্দেশিত হয় যা অ্যারিসালফ্যাটেজ এ (এআরএসএ) জিনে বায়েলেলিক মিউটেশন দ্বারা চিহ্নিত করা হয় যার ফলে দেরিতে শিশু বা প্রাথমিক কিশোর রূপের শিশুদের মধ্যে এআরএসএ এনজাইম্যাটিক ক্রিয়াকলাপ হ্রাস পায়, রোগের ক্লিনিকাল প্রকাশ ছাড়াই; এবং প্রাথমিক কিশোর রূপের শিশুদের মধ্যে, রোগের প্রাথমিক ক্লিনিকাল প্রকাশের সাথে, যাদের এখনও স্বাধীনভাবে এবং জ্ঞানীয় পতনের সূচনার আগে হাঁটার ক্ষমতা রয়েছে। সোসাইটি অ্যান্ড কালচার লিগ্যাল স্ট্যাটাস অ্যাটিডারসাজিন অটোটেমসেল 2020 সালের ডিসেম্বরে ইউরোপীয় ইউনিয়নে চিকিৎসা ব্যবহারের জন্য অনুমোদিত হয়েছিল। এটি 2021 সালের ফেব্রুয়ারিতে যুক্তরাজ্যে চিকিৎসা ব্যবহারের জন্য অনুমোদিত হয়েছিল। 2022 সালের ফেব্রুয়ারিতে, ঘোষণা করা হয়েছিল যে এনএইচএস ইংল্যান্ড প্রস্তুতকারকের সাথে ছাড়ের আলোচনার পরে মেটাক্রোমেটিক লিউকোডিস্ট্রোফি রোগীদের ওষুধ সরবরাহ করবে। বেনেলাক্সএর মূল্যায়ন এই সিদ্ধান্তে পৌঁছেছে যে এটি কেবল তখনই পরিশোধ করা উচিত যদি সংস্থাটি উল্লেখযোগ্য মূল্য হ্রাসের প্রস্তাব দেয়। আয়ারল্যান্ডের ন্যাশনাল সেন্টার ফর ফার্মাকোইকোনমিক্স (এন. সি. পি. ই) সুপারিশ করে যে "অ্যাটিডারসাজিন অটোটেমসেলকে প্রতিদানের জন্য বিবেচনা করা হবে না যদি না বিদ্যমান চিকিত্সার তুলনায় খরচ কার্যকারিতা উন্নত করা যায়।" রেফারেন্স জিন থেরাপি