Alglucosidase alfa
অন্যদের মধ্যে মায়োজাইম ব্র্যান্ড নামে বিক্রি হওয়া অ্যালগ্লোকোসিডেস আলফা হল পম্পে রোগের (গ্লাইকোজেন স্টোরেজ ডিজিজ টাইপ II) চিকিৎসার জন্য একটি এনজাইম রিপ্লেসমেন্ট থেরাপি (ইআরটি) অনাথ ওষুধ, যা একটি বিরল লাইসোসোমাল স্টোরেজ ডিসঅর্ডার (এলএসডি)। রাসায়নিকভাবে, ওষুধটি পম্পে রোগ, আলফা-গ্লুকোসিডেস দ্বারা আক্রান্ত রোগীদের মধ্যে যে এনজাইমের অভাব রয়েছে তার একটি এনালগ। এই রোগের চিকিৎসার জন্য এটিই প্রথম ওষুধ। এটি 2006 সালের এপ্রিলে মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে মায়োজাইম এবং 2010 সালের মে মাসে লুমিজাইম হিসাবে চিকিৎসা ব্যবহারের জন্য অনুমোদিত হয়েছিল। পম্পে রোগে (জি. এ. এ-এর ঘাটতি) আক্রান্ত ব্যক্তিদের জন্য অ্যালগ্লোকোসিডেস আলফার চিকিৎসা সংক্রান্ত ব্যবহার নির্দেশ করা হয়। 2014 সালে মার্কিন খাদ্য ও ওষুধ প্রশাসন আট বছরের কম বয়সী মানুষ সহ ইনফ্যান্টাইল-অরসেট পম্পে রোগে আক্রান্ত ব্যক্তিদের চিকিৎসার জন্য অ্যালগ্লোসিডেজ আলফার অনুমোদন ঘোষণা করে। এছাড়াও, ঝুঁকি মূল্যায়ন ও প্রশমন কৌশল (আরইএমএস) বাদ দেওয়া হচ্ছে। পার্শ্বপ্রতিক্রিয়াগুলি হল নিউমোনিয়া, শ্বাসযন্ত্রের জটিলতা, সংক্রমণ এবং জ্বর। আরও গুরুতর প্রতিক্রিয়াগুলির মধ্যে রয়েছে হৃৎপিণ্ড এবং ফুসফুসের ব্যর্থতা এবং অ্যালার্জিক শক। মায়োজাইম বাক্সগুলি প্রাণঘাতী অ্যালার্জির প্রতিক্রিয়ার সম্ভাবনা সম্পর্কে সতর্কতা বহন করে। অর্থনীতি কিছু আমেরিকান স্বাস্থ্য পরিকল্পনা প্রাপ্তবয়স্কদের জন্য মায়োজাইমকে ভর্তুকি দিতে অস্বীকার করেছে কারণ এটি প্রাপ্তবয়স্কদের চিকিত্সার জন্য অনুমোদনের অভাব, পাশাপাশি এর উচ্চ খরচ (জীবনের জন্য প্রতি বছর 300,000 মার্কিন ডলার)। 2015 সালে, লুমিজাইম প্রতি রোগীর জন্য সবচেয়ে ব্যয়বহুল ওষুধ হিসাবে স্থান পেয়েছিল, যার গড় মূল্য ছিল 630,159 মার্কিন ডলার। তথ্যসূত্র বাইরের লিঙ্ক অনাথ ওষুধ চিকিৎসা সানোফি