Olipudase alfa
ওলিপুডেজ আলফা, জেনপোজাইম ব্র্যান্ড নামে বিক্রি হয়, এটি অ্যাসিড স্ফিঙ্গোমাইলিনেস ঘাটতি (এ. এস. এম. ডি) টাইপ এ/বি বা টাইপ বি-এর অ-কেন্দ্রীয় স্নায়ুতন্ত্রের (সি. এন. এস) প্রকাশের চিকিত্সার জন্য ব্যবহৃত একটি ওষুধ। সাধারণ পার্শ্ব ঘটনাগুলির মধ্যে রয়েছে সংক্রমণ, ইনফিউশন-সম্পর্কিত প্রতিক্রিয়া বা গ্যাস্ট্রোইনটেস্টাইনাল অভিযোগ (শিশুদের মধ্যে রোগের লক্ষণ এবং উপসর্গ)। ঐতিহাসিকভাবে নিম্যান-পিক রোগ প্রকার এ (এনপিডি এ) এবং বি (এনপিডি বি) হিসাবে উল্লেখ করা হয়, এ. এস. এম. ডি একটি জেনেটিক ব্যাধি। এটি লাইসোসোমাল স্টোরেজ ডিজিজ নামক বিপাকীয় ব্যাধিগুলির বৃহত্তর পরিবারের অন্তর্গত, যেখানে শরীরের কোষের অংশগুলির মধ্যে চর্বি তৈরি হয় যা পুষ্টি এবং অন্যান্য উপকরণগুলিকে ভেঙে দেয়। এটি কোষগুলির কাজ করার পদ্ধতিকে প্রভাবিত করে এবং তাদের মৃত্যুর কারণ হয়, যা টিস্যু এবং অঙ্গগুলির স্বাভাবিক কার্যকারিতাকে প্রভাবিত করে। এএসএমডি গুরুতরভাবে দুর্বল এবং প্রাণঘাতী কারণ চর্বিযুক্ত পদার্থগুলি মস্তিষ্কের ক্ষতি এবং লিভার এবং প্লীহার মতো অঙ্গগুলির ফোলাভাব সৃষ্টি করতে পারে। জেনপোজাইম প্রথম এ. এস. এম. ডি-নির্দিষ্ট চিকিৎসা। এই ওষুধটি একটি এনজাইম প্রতিস্থাপন থেরাপি, যা রোগীদের ঘাটতি বা ত্রুটিযুক্ত এনজাইম, অ্যাসিড স্ফিঙ্গোমাইলিনেজ (এ. এস. এম) প্রতিস্থাপনের জন্য তৈরি করা হয়েছে এবং এর ফলে কোষের মধ্যে চর্বি জমা হওয়া হ্রাস করে এবং রোগের কিছু উপসর্গ থেকে মুক্তি পায়। জেনপোজাইম অ্যাসিড স্ফিঙ্গোমাইলিনেজ ঘাটতি (এ. এস. এম. ডি) টাইপ এ/বি বা টাইপ বি-এর চিকিৎসার জন্য ইউরোপীয় মেডিসিন এজেন্সি এবং প্রাপ্তবয়স্ক এবং শিশু রোগীদের মধ্যে অ্যাসিড স্ফিঙ্গোমাইলিনেজ ঘাটতি (এ. এস. এম. ডি)-এর অ-কেন্দ্রীয় স্নায়ুতন্ত্রের প্রকাশের চিকিত্সার জন্য মার্কিন খাদ্য ও ওষুধ প্রশাসন দ্বারা অনুমোদিত হয়েছিল। প্রতিস্থাপন এনজাইমটি রিকম্বিনেন্ট ডিএনএ প্রযুক্তি নামে পরিচিত একটি পদ্ধতি দ্বারা উত্পাদিত হয়ঃ এটি কোষ দ্বারা তৈরি করা হয় যার মধ্যে একটি জিন (ডিএনএ) চালু করা হয়েছে, যা তাদের এনজাইম তৈরি করতে সক্ষম করে। 2022 সালের মার্চ মাসে জাপানে, 2022 সালের জুনে ইউরোপীয় ইউনিয়নে এবং 2022 সালের আগস্টে মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে চিকিৎসা ব্যবহারের জন্য ওলিপুডেজ আলফা অনুমোদিত হয়েছিল। মার্কিন খাদ্য ও ওষুধ প্রশাসন (এফডিএ) এটিকে প্রথম শ্রেণীর ওষুধ হিসাবে বিবেচনা করে। সমাজ ও সংস্কৃতি ওলিপুদাসে আলফা হল আন্তর্জাতিক অ-মালিকানাধীন নাম (আইএনএন)। 2022 সালের মার্চ মাসে জাপানে চিকিৎসা ব্যবহারের জন্য ওলিপুডেস আলফার আইনি অবস্থা অনুমোদিত হয়েছিল। 19 মে 2022-এ, ইউরোপীয় মেডিসিন এজেন্সি (ইএমএ)-এর মানব ব্যবহারের জন্য ঔষধি পণ্য কমিটি (সিএইচএমপি) একটি ইতিবাচক মতামত গ্রহণ করে, অ্যাসিড স্ফিঙ্গোমাইলিনেজ ঘাটতি (এ. এস. এম. ডি) টাইপ এ/বি বা টাইপ বি-এর অ-কেন্দ্রীয় স্নায়ুতন্ত্রের (সি. এন. এস) প্রকাশের চিকিত্সার উদ্দেশ্যে ঔষধি পণ্য জেনপোজাইমের জন্য বিপণন অনুমোদন দেওয়ার সুপারিশ করে। ইউরোপীয় মেডিসিন এজেন্সি (ইএমএ)-এর ত্বরান্বিত মূল্যায়ন কর্মসূচির অধীনে জেনপোজাইম পর্যালোচনা করা হয়েছিল। এই ঔষধি পণ্যের জন্য আবেদনকারী হল জেনজাইম ইউরোপ বিভি। 2022 সালের জুন মাসে ইউরোপীয় ইউনিয়নে চিকিৎসা ব্যবহারের জন্য ওলিপুডেস আলফা অনুমোদিত হয়েছিল। রেফারেন্স আরও পড়া বাহ্যিক লিঙ্ক অনাথ ড্রাগ সানোফি