Resamirigene bilparvovec
রেসামিরিজিন বিলপারভোভেক (কোডনামঃ এটি132) একটি পরীক্ষামূলক জিন থেরাপি ওষুধ যা এক্স-লিঙ্কড মায়োট্যুবুলার মায়োপ্যাথি (এক্স. এল. এম. টি. এম)-এর চিকিৎসা হিসাবে অধ্যয়ন করা হয়, যা মূলত পুরুষ শিশুদের প্রভাবিত করে এবং এম. টি. এম1 জিনের একটি রূপান্তর দ্বারা সৃষ্ট একটি গুরুতর এবং সাধারণত মারাত্মক জেনেটিক ব্যাধি। এই ওষুধটি অ্যাডেনো-সম্পর্কিত ভাইরাস শ্রেণী (এ. এ. ভি. 8) থেকে একটি ভাইরাল ভেক্টরের মধ্যে আবদ্ধ একটি এম. টি. এম. 1 ট্রান্সজিন নিয়ে গঠিত এবং এটি আক্রান্ত শিশুদের শিরায় ইনফিউশন হিসাবে দেওয়া হয়। চিকিৎসাটি অ্যাস্টেলাস জিন থেরাপি দ্বারা তৈরি করা হচ্ছে এবং বর্তমানে মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে প্রথম/দ্বিতীয় পর্যায়ের ক্লিনিকাল ট্রায়ালে রয়েছে। 2021 সালের অক্টোবর পর্যন্ত, চিকিত্সার সাথে যুক্ত লিভার ব্যর্থতার সম্মুখীন হওয়ার পরে চার শিশু বিচারে মারা গিয়েছিল এবং মার্কিন খাদ্য ও ওষুধ প্রশাসন দ্বারা ট্রায়ালটি ক্লিনিকাল হোল্ডে রাখা হয়েছে। রেফারেন্স জিন থেরাপি পরীক্ষামূলক ওষুধ অ্যাস্টেলাস ফার্মা