미토콘드리아
미토콘드리아는 자체적인 유전물질을 가지고 있으며 자체적으로 RNA와 단백질을 만들 수 있다. 핵에서 유래하지 않은 미토콘드리아 DNA는 내막을 구성하는 펩티드(사람에서는 13개의 펩티드)정보를 저장하고 있다. 자체 생성된 펩티드는 숙주세포의 핵에서 유래한 폴리펩티드와 함께 미토콘드리아 막을 구성한다.
줄기세포
환자의 골수에서 직접 추출한 조혈모세포 뿐 아니라 환자 유래의 유도만능줄기세포와 3세대 유전자 유전자 가위인 CRISPR-CAS9를 이용한 유전자 치료법 역시 보고되었다. CRISPR-CAS9을 이용하여 환자 유래의 유도만능줄기세포에서의 돌연변이 유전자를 정상으로 되돌리고 체내에서 조혈모세포로 분화하도록 하여 해당 돌연변이에 의한 질환을 가진 쥐에게 투여하였을 때 정상적인 유전자 및 단백질 발현은 물론, 질환에 의한 증상이 완화됨을 보였다. 하지만 CRISPR-CAS9은 원하는 유전자가 아닌 다른 유전자를 편집하는 경우(off-target effect)가 있기 때문에 인간에 적용하는 것에는 연구가 더 필요할 것으로 보인다.