ニーマン・ピック病
ニーマンピック病が最初に報告されたのは、1914年である。ドイツの小児科医、が、ユダヤ人幼児において神経症状が急速に進む症例を報告した。このとき彼はこの症例を、ゴーシェ病と似ているが神経症状がゴーシェ病とは一致しない、と評価した。その後、1926年にドイツの科学者が、アルベルト・ニーマンの報告した症例は、ゴーシェ病とは組織学的に異なるものであることを示した。以後、彼らの名前をとって「ニーマン・ピック病」と呼ばれることになる。
ミグルスタット
日本ではニーマン・ピック病C型の治療薬として承認されている。ミグルスタットは（NPC）の進行性神経症状の治療に用いられる初めての医薬品である。2009年に欧州で、2010年にカナダで、2012年3月に日本で承認された。米国では2010年に申請が却下され、より多くのデータが必要であるとされた。