ファンコーニ貧血
患者の多くは、やがて急性骨髄性白血病 (AML)を発症する。患者が年長になると、頭頚部癌、食道癌、胃腸癌、子宮頸癌、肛門癌を非常に発症しやすくなる。骨髄移植が成功して、ファンコーニ貧血に基づく血液疾患の問題が解消された患者であっても、癌の徴候を発見するために定期的な検査が必要である。多くの患者が成人前に死亡する。
若年性骨髄単球性白血病
JMMLの中にもまれには緩やかな経過をたどるものもあるが、大多数にとっては致命的な疾患であり死因の多くは白血病細胞の浸潤による呼吸器などの臓器不全や感染症合併、出血などである。造血幹細胞移植および、造血幹細胞移植が失敗してもその後のドナーリンパ輸注などによっておよそ半数弱から6割強の患者(資料によりばらつきはある)は5年後にも生存し多くは治癒しているが、移植にともなう様々な問題もあり、また移植関連死もありうる。同種造血幹細胞移植を行わないと診断後の生存中央値は約1年である。