チャーリー・ガード
ミトコンドリアDNA枯渇症候群とは、核DNAの異常によりミトコンドリアDNAが減少、ミトコンドリアにおけるエネルギー代謝が阻害されることで機能障害を引き起こす疾患群の総称である。原因は先天性のものと後天性のものがあり、先天性のものは原因遺伝子や症状の違いにより10以上に分類される。一部の分類を除き成人前に死亡する重篤な疾患群であり、ミトコンドリアカクテルなどによる治療法が存在するものの、2015年の段階では疾患を再現したモデル動物が作られ始めたばかりであり、治療法の研究は進んでいない。
欠神発作
エトスクシミドは欠神発作にのみ効果的で、 バルプロ酸 は他の発作、たとえば強直間代発作や部分発作にも有効なので、複数のタイプの発作がある患者には有効である。
同様に、ラモトリギンも複数の発作、部分発作と一般発作にも有効なので、複数のタイプの発作がある患者の候補薬となる 。クロナゼパム（ランドセン、リボトリール）は、短期的には有効だが、急速に耐性が発達すること、副作用の頻度の高さから、欠神発作の治療には一般的に推奨されていない。