チャーリー・ガード
ミトコンドリアDNA枯渇症候群とは、核DNAの異常によりミトコンドリアDNAが減少、ミトコンドリアにおけるエネルギー代謝が阻害されることで機能障害を引き起こす疾患群の総称である。原因は先天性のものと後天性のものがあり、先天性のものは原因遺伝子や症状の違いにより10以上に分類される。一部の分類を除き成人前に死亡する重篤な疾患群であり、ミトコンドリアカクテルなどによる治療法が存在するものの、2015年の段階では疾患を再現したモデル動物が作られ始めたばかりであり、治療法の研究は進んでいない。
ステムセル研究所
現在、再生医療・細胞治療分野においては、中枢神経系疾患（低酸素性虚血性脳症、脳性麻痺、難聴、外傷性脳損傷、脊髄損傷　等）、自己免疫疾患、ASD（自閉症、広汎性発達障害）などを中心とし、自己さい帯血を利用した臨床試験（研究）が米国や日本などで数多く進展。現在有効な治療法がない疾患に対して実施されている臨床試験（研究）結果の発表が強く待ち望まれている。