チャーリー・ガード
ミトコンドリアDNA枯渇症候群とは、核DNAの異常によりミトコンドリアDNAが減少、ミトコンドリアにおけるエネルギー代謝が阻害されることで機能障害を引き起こす疾患群の総称である。原因は先天性のものと後天性のものがあり、先天性のものは原因遺伝子や症状の違いにより10以上に分類される。一部の分類を除き成人前に死亡する重篤な疾患群であり、ミトコンドリアカクテルなどによる治療法が存在するものの、2015年の段階では疾患を再現したモデル動物が作られ始めたばかりであり、治療法の研究は進んでいない。
メチルチオニニウム
タウ蛋白質への作用は、アルツハイマー病の治療に応用できる可能性がある。米国の特許に関連すると思われる。アルツハイマー病治療における神経変性の遅延または回復の機序は、タウ蛋白質の凝集阻害によると考えられる。メチルチオニニウムはほぼ間違いなくタウ蛋白質の凝集を抑制し、ミトコンドリアの機能に影響を与えていると思われる。In vitroの実験では、メチルチオニニウムはアルツハイマー病およびパーキンソン病に対して、ミトコンドリアの生化学的経路を増強する事で治療効果を発揮する。シトクロムcオキシダーゼ（complex IV）阻害（アルツハイマー病に関係する）を脱抑制し、シトクロムcオキシダーゼを増加させる。