ミトコンドリアDNA枯渇症候群
ミトコンドリアDNA枯渇症候群（みとこんどりあでぃーえぬえーこかつしょうこうぐん、英：Mitochondrial DNA depletion syndrome、略称：MDSまたはMDDS）は、発症組織でミトコンドリアDNA（以後mtDNAと略記）の大幅な減少を引き起こす、常染色体で劣性遺伝する遺伝子疾患の総称である。症状としては、筋障害、肝障害、がある。これらの症状は筋肉、肝臓、または筋肉と脳の両方の組織でそれぞれ発症する。この症候群は乳幼児期では通常致死的だが、ミオパシー性変異で10代まで生存した例が数件、"の脳筋症変異で成人まで生存した例が数件ある。2012年時点でこの症候群のどの病型も有効な治療法が存在しないが、いくつかの前処置は症状を軽減した。
ステムセル研究所
現在、再生医療・細胞治療分野においては、中枢神経系疾患（低酸素性虚血性脳症、脳性麻痺、難聴、外傷性脳損傷、脊髄損傷　等）、自己免疫疾患、ASD（自閉症、広汎性発達障害）などを中心とし、自己さい帯血を利用した臨床試験（研究）が米国や日本などで数多く進展。現在有効な治療法がない疾患に対して実施されている臨床試験（研究）結果の発表が強く待ち望まれている。