ファンコーニ貧血
骨髄異形成症候群や急性骨髄性白血病のいずれかを20歳前に発症する確率は27%と低いが、30歳までだと危険性は43%に上昇し、40歳までとなると52%に達する。骨髄移植を施行しても、MDSやAMLを患ったファンコーニ貧血患者の4人に1人は、MDSやAMLに関する症状で2年以内に死亡する (Butturini, A "et al." 1994. Blood. 84:1650-4)。
血小板無力症
重要臓器からの出血がない限り、予後は良好である。日本における調査では、出血による死亡率は1976年には6.8％であったが、1991年には4.9％となっており、これは血小板輸血による止血管理が向上したことが原因と考えられている。