ファンコーニ貧血
患者の多くは、やがて急性骨髄性白血病 (AML)を発症する。患者が年長になると、頭頚部癌、食道癌、胃腸癌、子宮頸癌、肛門癌を非常に発症しやすくなる。骨髄移植が成功して、ファンコーニ貧血に基づく血液疾患の問題が解消された患者であっても、癌の徴候を発見するために定期的な検査が必要である。多くの患者が成人前に死亡する。
白血病
造血幹細胞移植では致死量をはるかに超えた大量の抗がん剤と放射線によって白血病幹細胞を含めて病的細胞を一気に根こそぎ死滅させることを目指す（前処置という）。しかし、この強力な前処置によって正常な造血細胞も死滅するので患者は造血能力を完全に失い、そのままでは患者は確実に死亡する。そのために HLA型の一致した健康人の正常な造血幹細胞を移植して健康な造血システムを再建してやる必要がある。白血病の移植では大半を占める同種（家族を含めた他人からの）移植では移植した免疫細胞（主としてリンパ球）による白血病細胞への攻撃（Ggraft versus leukemia effect：GVL効果）がある。同種移植には時には死につながる大きな副作用(GVHD)もあるが、代わりに万が一前処理後にも生き残った白血病細胞があってもGVL効果によって排除される事を期待できる。ただし、それでもなおかつ再発することはある。自家移植の場合は副作用GVHDは無いもののGVL効果は期待できず、白血病細胞の混入もありえるので再発率は同種移植に比べて高く、白血病の治療としては自家移植は少ない。前処置では患者の免疫を破壊して移植した造血幹細胞が拒絶されない働きもする。