幹細胞治療
30年以上にわたり、骨髄移植は、白血病やリンパ腫を治療するために使用されてきた。 これは、唯一、広く行われている幹細胞治療である。化学療法中に、ほとんどの増殖細胞は殺されるが、化学療法は白血病細胞やがん細胞と、骨髄内の造血幹細胞を区別せず殺してしまう。骨髄移植つまり、幹細胞移植がなされるのは造血幹細胞が死滅してしまうという一般的な化学療法の副作用の改善のためである。化学療法で失われた造血幹細胞を置換するために、ドナーの健康な骨髄が移植される。移植された骨髄からできた免疫細胞は、宿主の細胞を殺す免疫応答をおこすが、これはしばしば過剰になり、骨髄移植の最も深刻な副作用である移植片対宿主病を起こす。
胚性幹細胞
ES細胞を再生医療に応用するためには、まずES細胞をある特定の細胞に分化させなくてはならない。これについては、神経細胞や心筋細胞、膵臓ベータ細胞などに効率的に分化させる方法が盛んに開発されている。その上で、分化した細胞を選択後、移植することになる。例えば、糖尿病患者に対しては、ES細胞の分化によって得たインスリンを分泌する膵臓ランゲルハンス島（膵島）ベータ細胞に相当する細胞を、患者に移植するという操作が必要となるが、主要組織適合抗原 (MHC) が患者とES細胞の材料となった受精卵とで異なることが大半であるために、移植しても拒絶されるという問題点がある。