幹細胞治療
30年以上にわたり、骨髄移植は、白血病やリンパ腫を治療するために使用されてきた。 これは、唯一、広く行われている幹細胞治療である。化学療法中に、ほとんどの増殖細胞は殺されるが、化学療法は白血病細胞やがん細胞と、骨髄内の造血幹細胞を区別せず殺してしまう。骨髄移植つまり、幹細胞移植がなされるのは造血幹細胞が死滅してしまうという一般的な化学療法の副作用の改善のためである。化学療法で失われた造血幹細胞を置換するために、ドナーの健康な骨髄が移植される。移植された骨髄からできた免疫細胞は、宿主の細胞を殺す免疫応答をおこすが、これはしばしば過剰になり、骨髄移植の最も深刻な副作用である移植片対宿主病を起こす。
造血幹細胞ニッチ
この分野は未解明な部分が多く、今後の研究が待たれている分野である。
近年の研究ではCAR細胞が造血幹細胞や造血前駆細胞の維持に大きく関わっていることが判明している。骨髄の洞様毛細血管のほとんどはCAR細胞によって取り囲まれている。CAR細胞は突起を伸ばし、造血幹細胞の大半はその突起に接着している。造血幹細胞はCXCR4レセプターでサイトカインCXCL12を受け取り、CXCL12は造血幹細胞の維持に必須の分子であることが明らかになっている。CAR細胞はCXCL12を高発現しており、またCAR細胞欠損マウスの研究からCAR細胞は造血幹細胞の増殖に関わるSCFの産出の主体でもあることが示唆されている。
造血幹細胞が存在する洞様毛細血管を取り囲んで造血幹細胞に接着し、造血幹細胞の維持や増殖に関わる分子を産出しているCAR細胞が造血幹細胞ニッチの主たる構成細胞である可能性が強く示唆されている。しかしながら、CAR細胞に比べて造血幹細胞の数ははるかに少なく、造血幹細胞の維持している機構はいまだ不明である。