幹細胞治療
Prochymalと呼ばれるもう1つの幹細胞治療は、ステロイドが効果がない小児における急性の移植片対宿主病のため、2012年にカナダで条件付きで承認された。これは、成人ドナーの骨髄に由来する間葉系幹細胞（MSC）を使った、同種間の幹細胞治療である。MSCは骨髄から精製され、培養され、パッケージングされ、単一のドナー由来で、最大10,000回の用量が得られる。投与されるまで凍結保存される。
核酸医薬
また脳血管内皮細胞自体を標的としたデリバリーも選択肢の一つとなる。脳梗塞や多発性硬化症といった脳血管内皮細胞が病変の場となる疾患だけでなく、アルツハイマー病などの神経変性疾患においても脳血管内皮細胞が病変の一端を担っているという報告がなされている。脳血管内皮細胞に対する標的遺伝子の発現抑制の方法としては、siRNAを大量の輸液とともに静脈内投与することで圧力をかけて投与する方法（ハイドロダイナミクス法）やHDLをベクターとしてコレステロール結合siRNAを静脈内投与する方法が報告されている。血液脳関門と同様に血液脳脊髄液関門（blood-cerebrospinal fulid barrier、BCSFB）を構成する脳脈絡叢についても中枢神経疾患の病態への関与が指摘されており、ASOを静脈内投与することによって脳脈絡叢における有効な標的遺伝子発現抑制が報告されている。