幹細胞治療
30年以上にわたり、骨髄移植は、白血病やリンパ腫を治療するために使用されてきた。 これは、唯一、広く行われている幹細胞治療である。化学療法中に、ほとんどの増殖細胞は殺されるが、化学療法は白血病細胞やがん細胞と、骨髄内の造血幹細胞を区別せず殺してしまう。骨髄移植つまり、幹細胞移植がなされるのは造血幹細胞が死滅してしまうという一般的な化学療法の副作用の改善のためである。化学療法で失われた造血幹細胞を置換するために、ドナーの健康な骨髄が移植される。移植された骨髄からできた免疫細胞は、宿主の細胞を殺す免疫応答をおこすが、これはしばしば過剰になり、骨髄移植の最も深刻な副作用である移植片対宿主病を起こす。
白血病
成人の白血病の治療費は高額になるが日本の健康保険では高額療養費支給制度を利用できる。移植が必要な患者には骨髄バンクや各地に設けられた臍帯血バンクなどの準公的な組織が患者の移植の支援のために活動している。2011年末時点では骨髄バンクでは約40万人のドナー登録があり、臍帯血バンクでは3万本のストックがある。白血病患者が日本骨髄バンクを利用する際の患者負担金については前年度の所得税額が一定額以下の場合には一部もしくは全額が免除される仕組みもある。日本人は民族的に遺伝学的な均一性が高く、そのために日本人同士でHLA型が一致する確率が高く、2004年の数字では世界で750万人の骨髄ドナーがいる中で日本人の骨髄ドナーは18万6千人と少数であったにもかかわらず、2004年時点で移植の総件数でも、人口当たりの移植数でも日本は世界第2位であった（1位はアメリカである）。しかし、登録ドナーが40万人を超えた2012年現在でもすべての患者にドナーが見つかるわけではない。