幹細胞治療
30年以上にわたり、骨髄移植は、白血病やリンパ腫を治療するために使用されてきた。 これは、唯一、広く行われている幹細胞治療である。化学療法中に、ほとんどの増殖細胞は殺されるが、化学療法は白血病細胞やがん細胞と、骨髄内の造血幹細胞を区別せず殺してしまう。骨髄移植つまり、幹細胞移植がなされるのは造血幹細胞が死滅してしまうという一般的な化学療法の副作用の改善のためである。化学療法で失われた造血幹細胞を置換するために、ドナーの健康な骨髄が移植される。移植された骨髄からできた免疫細胞は、宿主の細胞を殺す免疫応答をおこすが、これはしばしば過剰になり、骨髄移植の最も深刻な副作用である移植片対宿主病を起こす。
カプセル化細胞
カプセル化細胞を使った治療法としては、多くの病状が標的とされている。最も成功したアプローチの1つは、透析装置と同様に作用する外部装置であり、血液注入チューブの半透性部分にブタの肝細胞を取り込んだものである。 この装置は、重度の肝不全を患っている患者の血液から毒素を除去することができる。依然として開発中の他の応用には、ALSおよびハンチントン病の治療のための毛様体由来神経栄養因子、パーキンソン病のグリア由来神経栄養因子、貧血のためのエリスロポエチンおよび小人症のためのHGHなどがある。 加えて潜在的にだが、血友病、ゴーシェ病およびいくつかのムコ多糖類障害のような一元性疾患もまた、患者に欠けているタンパク質を発現するカプセル化細胞による治療法の開発が考え得る。