ゲフィチニブ
通常は他の薬の審査待ちで、1年ほどの審査期間が掛かるが、イレッサの場合は優先して審査したので、5か月ほどのスピード承認となった。当初は副作用が少ないと言われていたが、治験では3例で間質性肺炎を発症していずれも治療で回復したが、治験外使用では7例で間質性肺炎を発症したうちの3例が死亡している。承認前に判明していた間質性肺炎は、国内臨床試験で133人中3人、治験外使用では国内で296人中2人、海外を含めると1万人以上で10例前後だったとされる。当初の添付文書の「重大な副作用」の4番目に「間質性肺炎(頻度不明):間質性肺炎があらわれることがあるので,観察を十分に行い,異常がみとめられた場合には,投与を中止し,適切な処置を行うこと」と記載されていた。
厚生労働省は同年10月15日、イレッサとの関連性が否定できない副作用26例、うち死亡13例を盛り込んだ緊急安全性情報を発表。2002年10月（報告月）の1か月で51人、同年11月（報告月）で81人、同12月（報告月）で37人が、それぞれゲフィチニブ服用後の急性肺障害・間質性肺炎等での死亡が報告されたが、その後の死亡報告数は減少している。2006年3月までの累計で643人がゲフィチニブ服用後の急性肺障害・間質性肺炎等での死亡が報告された。2013年4月現在、日本において承認取消や使用制限は行なわれていない。
エファビレンツ
エファビレンツ(efavirenz, EFV)は商標名のサスティバ(Sustiva)などで販売されるHIV/エイズの予防と治療に用いられる抗レトロウイルス薬である。一般的に他の抗レトロウィルス薬との併用が勧められる。注射針による怪我やその他の潜在するウィルスに曝露した場合の感染予防に用いられる。単体または混合薬のエファビレンツ/エムトリシタビン/テノフォビルで売られる。投与法は経口である。
主な副作用には発疹、吐き気、頭痛、疲労感、不眠症などがあげられる。一部の発疹にはスティーブンス・ジョンソン症候群など重度の副作用がある。その他の重度の副作用には、うつ病、自殺願望、肝臓病、発作があげられる。妊娠中の使用は安全ではない。非核酸系逆転写酵素阻害剤(NNRTI)の一つであり、その作用機序は逆転写酵素の働きを阻害することで効果がある。
エファビレンツが米国で医薬品として承認されたのは1998年である。世界保健機関の必須医薬品リストに掲載されており、最も効果的で安全な医療制度に必要とされる医薬品である。2015年の時点では後発医薬品としては入手できない。開発途上国での卸売価格は1か月分約$3.27～$9.15米ドルである。2015年時点の米国での一般的な1か月分の薬にかかる費用は$200米ドル以上である。