幹細胞治療
Prochymalと呼ばれるもう1つの幹細胞治療は、ステロイドが効果がない小児における急性の移植片対宿主病のため、2012年にカナダで条件付きで承認された。これは、成人ドナーの骨髄に由来する間葉系幹細胞（MSC）を使った、同種間の幹細胞治療である。MSCは骨髄から精製され、培養され、パッケージングされ、単一のドナー由来で、最大10,000回の用量が得られる。投与されるまで凍結保存される。
核酸医薬
アンチセンスDNAを単独で血中に投与した場合、血中に存在する分解酵素によるアンチセンスDNAの分解、腎臓からの排出、およびアンチセンスDNA自体が水溶性アニオン性高分子であるため細胞透過性が低いことなどから標的組織・細胞内に到達できず治療効果が得られない。siRNAを利用したRNA干渉はアンチセンス法に比べて標的mRNAを切断する効率が高く、低濃度で効果が得られ、また配列を比較的容易に選択できる。しかしsiRNAも標的組織・細胞内にデリバリーされて効果を発揮する点ではアンチセンスDNAと同様であり、効率的なデリバリーシステムと組み合わせることが重要である。