造血幹細胞移植
固形臓器移植と造血幹細胞移植の大きな違いの一つとしては臓器移植ではドナーの正常な臓器を移植することで臓器機能の回復をすることを目標としているのに対して、造血幹細胞移植の一般的な目標は骨髄のMTDを上回る大量の抗がん剤や放射線照射による治療を可能とすることと、ドナー免疫に由来するGVL（Graft versus Leukemia：移植片による抗白血病効果）やGVT（Graft versus Tumor：移植片による抗腫瘍効果）を得ることである。例外としては、再生不良性貧血における造血幹細胞移植はドナーの造血細胞による造血能回復を狙うという観点から固形臓器移植に近い。もう一つの違いとしては、固形臓器移植では患者の免疫が維持されるのに対して、造血幹細胞移植では免疫系もドナー細胞に置換される。合併症も固形臓器移植なら拒絶反応となるが造血幹細胞移植ではGVHDとなる。造血幹細胞では免疫寛容がおこり、長期的には免疫抑制剤の投与を減量していく。免疫抑制剤の投与の目的は固形臓器移植では拒絶反応の防止、造血幹細胞移植では急性GVHDの予防となるが、慢性GVHDの発症に対しては効果が証明されていない。
ジンクフィンガーヌクレアーゼ
遺伝子治療の成功は、細胞へのダメージ、発がん性の突然変異や免疫応答がない、ヒトゲノム中の適切な染色体位置への治療遺伝子の効率的挿入にかかっている。プラスミドベクターの構築はシンプルで容易である。エンドヌクレアーゼ"Fok"Iの非特異的切断ドメインとジンクフィンガータンパク質から成るカスタムZFNsはゲノムに配列特異的DSBを導入可能で、局所的な相同組換えを劇的に促進する。これによってヒト細胞での標的遺伝子の修正やゲノムの編集が実行可能となる。ZFNをコードしたプラスミドはヒト細胞内でZFNsを一過的に発現させて特定遺伝子座へDSBを導入可能なため、事前に設定した染色体領域に治療遺伝子を導入するという優れた手法が可能となる。ZFNプラスミド導入アプローチはウイルスを利用した治療遺伝子導入に関する全ての問題を回避できる可能性を秘めいている。ZFNsの最初の治療応用は幹細胞を持つ患者での"生体外"治療となる見込みである。幹細胞ゲノムを編集後、その細胞を培地中で増殖させ、患者に再び戻すことで機能が修復された分化細胞を作ることができる。最初のターゲットとしてはIL2Rγやβグロビンのような一遺伝子性の病原遺伝子の遺伝子修復や、CCR5遺伝子への変異導入および無力化などが含まれる見込みである。