造血幹細胞移植
固形臓器移植と造血幹細胞移植の大きな違いの一つとしては臓器移植ではドナーの正常な臓器を移植することで臓器機能の回復をすることを目標としているのに対して、造血幹細胞移植の一般的な目標は骨髄のMTDを上回る大量の抗がん剤や放射線照射による治療を可能とすることと、ドナー免疫に由来するGVL（Graft versus Leukemia：移植片による抗白血病効果）やGVT（Graft versus Tumor：移植片による抗腫瘍効果）を得ることである。例外としては、再生不良性貧血における造血幹細胞移植はドナーの造血細胞による造血能回復を狙うという観点から固形臓器移植に近い。もう一つの違いとしては、固形臓器移植では患者の免疫が維持されるのに対して、造血幹細胞移植では免疫系もドナー細胞に置換される。合併症も固形臓器移植なら拒絶反応となるが造血幹細胞移植ではGVHDとなる。造血幹細胞では免疫寛容がおこり、長期的には免疫抑制剤の投与を減量していく。免疫抑制剤の投与の目的は固形臓器移植では拒絶反応の防止、造血幹細胞移植では急性GVHDの予防となるが、慢性GVHDの発症に対しては効果が証明されていない。
カプセル化細胞
カプセル化細胞を使った治療法としては、多くの病状が標的とされている。最も成功したアプローチの1つは、透析装置と同様に作用する外部装置であり、血液注入チューブの半透性部分にブタの肝細胞を取り込んだものである。 この装置は、重度の肝不全を患っている患者の血液から毒素を除去することができる。依然として開発中の他の応用には、ALSおよびハンチントン病の治療のための毛様体由来神経栄養因子、パーキンソン病のグリア由来神経栄養因子、貧血のためのエリスロポエチンおよび小人症のためのHGHなどがある。 加えて潜在的にだが、血友病、ゴーシェ病およびいくつかのムコ多糖類障害のような一元性疾患もまた、患者に欠けているタンパク質を発現するカプセル化細胞による治療法の開発が考え得る。