幹細胞治療
30年以上にわたり、骨髄移植は、白血病やリンパ腫を治療するために使用されてきた。 これは、唯一、広く行われている幹細胞治療である。化学療法中に、ほとんどの増殖細胞は殺されるが、化学療法は白血病細胞やがん細胞と、骨髄内の造血幹細胞を区別せず殺してしまう。骨髄移植つまり、幹細胞移植がなされるのは造血幹細胞が死滅してしまうという一般的な化学療法の副作用の改善のためである。化学療法で失われた造血幹細胞を置換するために、ドナーの健康な骨髄が移植される。移植された骨髄からできた免疫細胞は、宿主の細胞を殺す免疫応答をおこすが、これはしばしば過剰になり、骨髄移植の最も深刻な副作用である移植片対宿主病を起こす。
ジンクフィンガーヌクレアーゼ
遺伝子治療の成功は、細胞へのダメージ、発がん性の突然変異や免疫応答がない、ヒトゲノム中の適切な染色体位置への治療遺伝子の効率的挿入にかかっている。プラスミドベクターの構築はシンプルで容易である。エンドヌクレアーゼ"Fok"Iの非特異的切断ドメインとジンクフィンガータンパク質から成るカスタムZFNsはゲノムに配列特異的DSBを導入可能で、局所的な相同組換えを劇的に促進する。これによってヒト細胞での標的遺伝子の修正やゲノムの編集が実行可能となる。ZFNをコードしたプラスミドはヒト細胞内でZFNsを一過的に発現させて特定遺伝子座へDSBを導入可能なため、事前に設定した染色体領域に治療遺伝子を導入するという優れた手法が可能となる。ZFNプラスミド導入アプローチはウイルスを利用した治療遺伝子導入に関する全ての問題を回避できる可能性を秘めいている。ZFNsの最初の治療応用は幹細胞を持つ患者での"生体外"治療となる見込みである。幹細胞ゲノムを編集後、その細胞を培地中で増殖させ、患者に再び戻すことで機能が修復された分化細胞を作ることができる。最初のターゲットとしてはIL2Rγやβグロビンのような一遺伝子性の病原遺伝子の遺伝子修復や、CCR5遺伝子への変異導入および無力化などが含まれる見込みである。