幹細胞治療
Prochymalと呼ばれるもう1つの幹細胞治療は、ステロイドが効果がない小児における急性の移植片対宿主病のため、2012年にカナダで条件付きで承認された。これは、成人ドナーの骨髄に由来する間葉系幹細胞（MSC）を使った、同種間の幹細胞治療である。MSCは骨髄から精製され、培養され、パッケージングされ、単一のドナー由来で、最大10,000回の用量が得られる。投与されるまで凍結保存される。
ジンクフィンガーヌクレアーゼ
遺伝子治療の成功は、細胞へのダメージ、発がん性の突然変異や免疫応答がない、ヒトゲノム中の適切な染色体位置への治療遺伝子の効率的挿入にかかっている。プラスミドベクターの構築はシンプルで容易である。エンドヌクレアーゼ"Fok"Iの非特異的切断ドメインとジンクフィンガータンパク質から成るカスタムZFNsはゲノムに配列特異的DSBを導入可能で、局所的な相同組換えを劇的に促進する。これによってヒト細胞での標的遺伝子の修正やゲノムの編集が実行可能となる。ZFNをコードしたプラスミドはヒト細胞内でZFNsを一過的に発現させて特定遺伝子座へDSBを導入可能なため、事前に設定した染色体領域に治療遺伝子を導入するという優れた手法が可能となる。ZFNプラスミド導入アプローチはウイルスを利用した治療遺伝子導入に関する全ての問題を回避できる可能性を秘めいている。ZFNsの最初の治療応用は幹細胞を持つ患者での"生体外"治療となる見込みである。幹細胞ゲノムを編集後、その細胞を培地中で増殖させ、患者に再び戻すことで機能が修復された分化細胞を作ることができる。最初のターゲットとしてはIL2Rγやβグロビンのような一遺伝子性の病原遺伝子の遺伝子修復や、CCR5遺伝子への変異導入および無力化などが含まれる見込みである。