幹細胞治療
30年以上にわたり、骨髄移植は、白血病やリンパ腫を治療するために使用されてきた。 これは、唯一、広く行われている幹細胞治療である。化学療法中に、ほとんどの増殖細胞は殺されるが、化学療法は白血病細胞やがん細胞と、骨髄内の造血幹細胞を区別せず殺してしまう。骨髄移植つまり、幹細胞移植がなされるのは造血幹細胞が死滅してしまうという一般的な化学療法の副作用の改善のためである。化学療法で失われた造血幹細胞を置換するために、ドナーの健康な骨髄が移植される。移植された骨髄からできた免疫細胞は、宿主の細胞を殺す免疫応答をおこすが、これはしばしば過剰になり、骨髄移植の最も深刻な副作用である移植片対宿主病を起こす。
骨髄移植
骨髄移植を行う場合、ドナーと移植対象患者との間で、白血球の血液型であるHLAが適合しなければならない。
適合しない骨髄液を移植した場合、拒絶反応、GVHD（移植片対宿主病）が起きる。
HLA型が適合して移植が可能になる確率は、同父母の兄弟姉妹間で25％、非血縁者間では数百～数万分の1といわれている。
HLA型は両親から半分ずつ遺伝する為、通常親子間では適合しないが、全くの非血縁者よりは適合の可能性は高いとされる。
血縁者にドナーが見つからない場合は、骨髄バンクなどを介して非血縁者間移植も行われる。
かつては自己骨髄を保存しておいて使用する自家移植を行う場合もあったが、現在は後述する自己末梢血幹細胞移植（PBSCT）が主流になっている。