造血幹細胞移植
固形臓器移植と造血幹細胞移植の大きな違いの一つとしては臓器移植ではドナーの正常な臓器を移植することで臓器機能の回復をすることを目標としているのに対して、造血幹細胞移植の一般的な目標は骨髄のMTDを上回る大量の抗がん剤や放射線照射による治療を可能とすることと、ドナー免疫に由来するGVL（Graft versus Leukemia：移植片による抗白血病効果）やGVT（Graft versus Tumor：移植片による抗腫瘍効果）を得ることである。例外としては、再生不良性貧血における造血幹細胞移植はドナーの造血細胞による造血能回復を狙うという観点から固形臓器移植に近い。もう一つの違いとしては、固形臓器移植では患者の免疫が維持されるのに対して、造血幹細胞移植では免疫系もドナー細胞に置換される。合併症も固形臓器移植なら拒絶反応となるが造血幹細胞移植ではGVHDとなる。造血幹細胞では免疫寛容がおこり、長期的には免疫抑制剤の投与を減量していく。免疫抑制剤の投与の目的は固形臓器移植では拒絶反応の防止、造血幹細胞移植では急性GVHDの予防となるが、慢性GVHDの発症に対しては効果が証明されていない。
幹細胞治療
2009年1月23日、米国食品医薬品局（FDA）は、ヒトに対する胚性幹細胞に基づく治療の最初の臨床試験の開始について、Geron Corporationに認可を与えた。 試験では、急性脊髄損傷を有する患者に対して、ES細胞由来の希突起膠細胞前駆細胞であるGRNOPC1を評価した。 この試験は、2011年11月に中止され、同社は「現在の資本不足および不確実な経済環境」としている。2013年にバイオ・再生医療企業BioTime（NYSE MKT：BTX）は、Geronの幹細胞を取得し、臨床試験の再開を目指している 。