Fármaco
El ingrediente farmacéutico activo puede ser desconocido o pueden existir cofactores, a fin de lograr los objetivos terapéuticos. Una manera como los fabricantes lo han tratado de indicar es la normalización de un marcador compuesto. Sin embargo la normalización no se ha estandarizado aún: las diferentes empresas utilizan diferentes marcadores, o diferentes niveles de los marcadores de la misma, o diferentes métodos de ensayo para los compuestos marcador.
Terapia innovadora
Se puede asignar una designación de terapia innovadora a un fármaco si "es un fármaco destinado, solo o en combinación con uno o más fármacos, a tratar una enfermedad o afección grave o potencialmente mortal" y si las pruebas clínicas preliminares indican que el fármaco puede demostrar una mejora sustancial con respecto a las terapias existentes en uno o más criterios de valoración clínicamente significativos, como los efectos sustanciales del tratamiento observados al principio del desarrollo clínico".