Fármaco
El ingrediente farmacéutico activo puede ser desconocido o pueden existir cofactores, a fin de lograr los objetivos terapéuticos. Una manera como los fabricantes lo han tratado de indicar es la normalización de un marcador compuesto. Sin embargo la normalización no se ha estandarizado aún: las diferentes empresas utilizan diferentes marcadores, o diferentes niveles de los marcadores de la misma, o diferentes métodos de ensayo para los compuestos marcador.
Desarrollo de fármacos
Las iniciativas novedosas incluyen la asociación entre organizaciones gubernamentales y la industria, como la "Iniciativa Europea de Medicamentos Innovadores". La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. creó la ""Iniciativa de ruta crítica"" para mejorar la innovación en el desarrollo de medicamentos, y la designación de "Terapia Innovadora" para acelerar el desarrollo y la revisión regulatoria de medicamentos candidatos para los cuales la evidencia clínica preliminar muestra que el medicamento candidato puede mejorar sustancialmente la terapia por un trastorno grave.