Fármaco
Históricamente, se ha entendido como sustancia medicinal, independiente de su origen o elaboración, cualquier producto consumible al que se le atribuyen efectos beneficiosos en el ser humano. Estas sustancias medicinales, tal como los medicamentos actuales, estaban constituidas por uno o varios fármacos, que se denominan principio activo o sustancia activa de dichas sustancias, para diferenciarlos de los elementos no medicinales que las componen.
Descubrimiento de fármacos
En un modelo clásico para el desarrollo de fármaco se siguen las siguientes etapas. Se comienza con la investigación de la enfermedad, llevando a la identificación sobre las causas de la enfermedad, y en ocasiones a la identificación de una o varias dianas moleculares asociadas con la enfermedad. Los pasos siguientes involucran la identificación de compuestos activos con efecto sobre la diana y la optimización de su actividad biológica. Estos ensayos se hacen inicialmente "in vitro" con dianas moleculares aisladas. Los compuestos activos se someten a varias evaluaciones experimentales que implican ensayos en líneas celulares, animales, y finalmente, pruebas clínicas en humanos. Los compuestos pasan sofisticadamente por todas las etapas y son aprobados para el uso clínico por el agente regulatorio competente de cada país. En Estados Unidos, por la "Food and Drug Administration (FDA)," mientras que en España, por ejemplo, por "Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS)."