Fármaco
El ingrediente farmacéutico activo puede ser desconocido o pueden existir cofactores, a fin de lograr los objetivos terapéuticos. Una manera como los fabricantes lo han tratado de indicar es la normalización de un marcador compuesto. Sin embargo la normalización no se ha estandarizado aún: las diferentes empresas utilizan diferentes marcadores, o diferentes niveles de los marcadores de la misma, o diferentes métodos de ensayo para los compuestos marcador.
Inhibidor enzimático
Más recientemente, se ha comenzado a aplicar un nuevo tipo de investigación alternativa: el diseño racional de fármacos que usa la estructura tridimensional del sitio activo de una enzima para predecir qué moléculas podrían ser inhibidores. Una vez realizada la predicción, se prueban y se selecciona el mejor. Este nuevo inhibidor es usado después para tratar de obtener una estructura de la enzima en un complejo enzima-sustrato para mostrar cómo se une la molécula al sitio activo. Esta estructura es después inspeccionada y se llevan a cabo ciertos cambios en la estructura del inhibidor con el fin de optimizar la unión con la enzima. Este ciclo de prueba y optimización se repite de forma sucesiva hasta obtener un inhibidor lo suficientemente potente, es decir, cuando se alcanza un valor de la constante de disociación que esté en torno a <10 M.