Principio activo
La palabra fármaco, , puede usarse, dependiente del contexto para referirse al componente activo de un medicamento o al propio medicamento y originalmente denotaba una sustancia mágica o droga.
Inhibidor enzimático
Más recientemente, se ha comenzado a aplicar un nuevo tipo de investigación alternativa: el diseño racional de fármacos que usa la estructura tridimensional del sitio activo de una enzima para predecir qué moléculas podrían ser inhibidores. Una vez realizada la predicción, se prueban y se selecciona el mejor. Este nuevo inhibidor es usado después para tratar de obtener una estructura de la enzima en un complejo enzima-sustrato para mostrar cómo se une la molécula al sitio activo. Esta estructura es después inspeccionada y se llevan a cabo ciertos cambios en la estructura del inhibidor con el fin de optimizar la unión con la enzima. Este ciclo de prueba y optimización se repite de forma sucesiva hasta obtener un inhibidor lo suficientemente potente, es decir, cuando se alcanza un valor de la constante de disociación que esté en torno a <10 M.