سكتة دماغية صامتة
5/فقر الدم المنجلي : وهو إظطراب صبغي جيني متنحي يتسبب في جين الهيموجلوبين بيتا (HBB) والذي يرمز للهيموجلوبين بالرمز (الزئبق) وتكون نتائجة منخفضه وتكون خلايا الدم في مرض فقر الدم المنجلي شاذة الشكل ( منجلية الشكل ) , كما يمكن أن تسبب جلطات أو انسداد في الأوعية الدموية و تتراوح التقديرات ما بين 15- إلى30 بالمئة من الأطفال المصابين بفقر الدم المنجلي الذين يعانون من السكتة الدماغية( تكون السكتات الدماغية الصامتة أكثر غلبه على المرضى الأصغر ) ويعتبر هؤلاء الأطفال أكثر عرضة للاصابة بضعف الإدراك وتكون النتائج التعليمية ضعيفة .
فقر الدم المنجلي
في عام 2001 ذكر أن مرض فقر الدم المنجلي قد عولج بنجاح في الفئران باستخدام العلاج الجيني. 
واستخدم الباحثون ناقلات فيروسية لجعل الفئران التي لديها أساسا نفس الخلل الذي يسبب إنتاج المنجل البشري 
يعبر عن انتاج الهيموغلوبين الجيني HBF،الذي يتوقف-ينقطع عادة بشكل طبيعي في الافرد لإنتاج بعد فترة قصيرة من الولادة. في البشر، استخدام HBFهيدروكسي يوريا لتحفيز انتاج 
كان من المعروف أن تقلل بشكل مؤقت من أعراض مرض الخلية المنجلية. أظهر الباحثون أن هذا الأسلوب العلاج الجيني هو وسيلة أكثر ديمومة لزيادة الإنتاج
وقد بدأت المرحلة 1 من التجارب السريرية العلاج الجيني لمرض فقر الدم المنجلي في البشر في عام 2014
اعتبارا من 2014 ولكن لم ترد تقارير عن تجارب عشوائية محكومة"مسيطر عليها"