Chymotrypsine
La chymotrypsine intervient dans la protéolyse des protéines du système digestif des mammifères et autres êtres vivants. Elle catalyse le clivage des chaînes polypeptidiques par hydrolyse, mécanisme au départ extrêmement lent sans un activateur.
Protéostase
Deux approches principales ont été utilisées pour le développement thérapeutique ciblant le réseau protéostatique : les chaperons pharmacologiques et les régulateurs de la protéostase. Le principe qui sous-tend la conception de chaperons pharmacologiques pour une intervention dans les maladies liées à la protéostase consiste à concevoir de petites molécules stabilisant des protéines présentant une stabilité limite. Auparavant, cette approche était utilisée pour cibler et stabiliser les récepteurs couplés à la protéine G, les récepteurs des neurotransmetteurs, les glycosidases, les protéines de stockage lysosomales et la protéine CFTR mutante responsable de la fibrose kystique et de la transthyrétine, lesquels peuvent être défectueux et s'agréger, conduisant à l'amyloïdose. Vertex Pharmaceuticals et Pfizer vendent des chaperons pharmacologiques approuvés par les organismes de réglementation pour améliorer, respectivement, la fibrose kystique et les amyloïdoses transthyrétiniques. Amicus vend un chaperon pharmacologique approuvé par un organisme de réglementation pour la maladie de Fabry - une maladie de stockage lysosomal.